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Studio di estensione dell'AGT-181-102 per valutare la sicurezza e l'attività a lungo termine dell'AGT-181

21 settembre 2018 aggiornato da: ArmaGen, Inc

Uno studio di estensione dell'AGT-181-102 che valuta la sicurezza e i glicosaminoglicani (GAG) in pazienti adulti con sindrome di Hurler-Scheie o Scheie che hanno completato 8 settimane di somministrazione di AGT-181 nello studio AGT-181-102

L'AGT-181 è una proteina di fusione contenente alfa-L-Iduronidasi che ha lo scopo di rilasciare l'enzima perifericamente e al cervello, se somministrato per via endovenosa. Questo studio è un'estensione di uno studio sulla sicurezza e sulla determinazione della dose per ottenere dati sulla sicurezza e sull'esposizione a lungo termine, nonché informazioni sull'attività biologica del farmaco sperimentale

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve aver completato la sperimentazione clinica AGT-181-102
  • Consenso scritto volontario del paziente o del rappresentante legalmente responsabile
  • A tutte le donne in età fertile e agli uomini sessualmente maturi deve essere consigliato di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.
  • Test di gravidanza negativo (femmine)

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di completare le valutazioni di screening.
  • Qualsiasi condizione medica o altra circostanza che possa interferire in modo significativo con la compliance allo studio
  • La paziente è incinta o in allattamento
  • Compressione del midollo spinale clinicamente significativa, evidenza di instabilità cervicale.
  • Il soggetto ha sviluppato un'ipersensibilità clinicamente rilevante all'AGT-181

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: AGT-181
AGT-181 (proteina di fusione dell'anticorpo monoclonale anti-recettore dell'insulina umana e alfa-L-iduronidasi) somministrato una volta alla settimana x 26 settimane allo stesso livello di dose del soggetto ricevuto nello studio principale
Droga: AGT-181
infusione endovenosa della durata di 3-4 ore
Altri nomi:
  • proteina di fusione dell'anticorpo monoclonale al recettore dell'insulina umana fusa con l'alfa-L-iduronidasi
  • HIRMAb-IDUA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 104 settimane (2 anni)
104 settimane (2 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
alterazioni dei glicosaminoglicani (GAG) urinari o plasmatici
Lasso di tempo: 104 settimane (2 anni)
104 settimane (2 anni)
variazione delle dimensioni del fegato
Lasso di tempo: 104 settimane (2 anni)
104 settimane (2 anni)
variazione delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: 104 settimane (2 anni)
104 settimane (2 anni)
variazione dei livelli di eparan solfato e dermatan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 104 settimane (2 anni)
104 settimane (2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

19 marzo 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

2 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2015

Primo Inserito (STIMA)

5 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGT-181-103

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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