- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02597114
Az AGT-181-102 kiterjesztett tanulmánya az AGT-181 hosszú távú biztonságának és aktivitásának értékelésére
2018. szeptember 21. frissítette: ArmaGen, Inc
Az AGT-181-102 kiterjesztett vizsgálata a biztonság és a glikozaminoglikánok (GAG) értékelésére Hurler-Scheie- vagy Scheie-szindrómás felnőtt betegeknél, akik 8 hetes AGT-181 adagolást végeztek az AGT-181-102-es vizsgálatban
Az AGT-181 egy alfa-L-iduronidázt tartalmazó fúziós fehérje, amely intravénás beadás esetén az enzimet perifériásan és az agyba juttatja.
Ez a tanulmány egy biztonságossági és dózistartományos vizsgálat kiterjesztése a hosszú távú biztonságossági és expozíciós adatok, valamint a vizsgált gyógyszer biológiai aktivitására vonatkozó információk beszerzésére.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Be kell fejeznie az AGT-181-102 klinikai vizsgálatot
- A páciens vagy a jogilag felelős képviselő önkéntes írásos beleegyezése
- Minden fogamzóképes nőt és szexuálisan érett férfit fel kell hívni arra, hogy a vizsgálat során orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak.
- Negatív terhességi teszt (nők)
Kizárási kritériumok:
- A szűrővizsgálatok befejezésének megtagadása.
- Bármilyen egészségügyi állapot vagy egyéb körülmény, amely jelentősen befolyásolhatja a vizsgálati megfelelést
- A beteg terhes vagy szoptat
- Klinikailag jelentős gerincvelő-kompresszió, cervicalis instabilitás bizonyítéka.
- Az alanyban klinikailag jelentős túlérzékenység alakult ki az AGT-181-gyel szemben
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
KÍSÉRLETI: AGT-181
Az AGT-181-et (az anti-humán inzulinreceptor monoklonális antitest és az alfa-L-iduronidáz fúziós fehérje) hetente egyszer, 26 hetente adják be ugyanazon a dózisszinten, mint az alapvizsgálatban kapott alany
|
intravénás infúzió 3-4 órán keresztül
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 104 hét (2 év)
|
104 hét (2 év)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
a vizeletben vagy a plazmában a glikozaminoglikánok (GAG) változásai
Időkeret: 104 hét (2 év)
|
104 hét (2 év)
|
a máj méretének változása
Időkeret: 104 hét (2 év)
|
104 hét (2 év)
|
lép méretének változása
Időkeret: 104 hét (2 év)
|
104 hét (2 év)
|
a heparán-szulfát és a dermatán-szulfát szintjének változása a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 104 hét (2 év)
|
104 hét (2 év)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2015. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2018. március 19.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2018. augusztus 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. november 3.
Első közzététel (BECSLÉS)
2015. november 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2018. szeptember 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. szeptember 21.
Utolsó ellenőrzés
2018. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Kötőszöveti betegségek
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Mucinosisok
- Mukopoliszacharidózisok
- Mucopolysaccharidosis I
- Hipoglikémiás szerek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Inzulin
- Inzulin, Globin Cink
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AGT-181-103
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis I
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásMucopolysaccharidosis I (MPS I)Horvátország, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Kanada, Dánia, Franciaország, Hong Kong, India, Indonézia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Libanon, Malaysia, Hollandia, Pakisztán, Fülöp-szigetek, Lengyelor... és több
-
Immusoft of CA, Inc.ToborzásMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISEgyesült Államok
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktív, nem toborzó
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... és más munkatársakBefejezveI. típusú mukopoliszacharidózis | II. típusú mukopoliszacharidózis | VI. típusú mukopoliszacharidózis | IV típusú mukopoliszacharidózis | VII. típusú mukopoliszacharidózisEgyesült Államok, Kanada
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... és más munkatársakBefejezveKrabbe-kór | Típusú mukopoliszacharidózis (MPS II) | I. típusú mukopoliszacharidózis (MPS I) | Típusú mukopoliszacharidózis (MPS III) | Típusú mukopoliszacharidózis (MPS VI)Egyesült Államok
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BefejezveI. típusú mukopoliszacharidózis | II. típusú mukopoliszacharidózis | VI. típusú mukopoliszacharidózisEgyesült Államok
-
Mackay Memorial HospitalSanofi Taiwan Co. LtdToborzás
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ToborzásMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Mucopolysaccharidosis VI | Mucopolysaccharidosis III | Mucopolysaccharidosis IV | Mucopolysaccharidosis VII | Többszörös szulfatázhiányos betegség | Mucopolysaccharidosis IXFranciaország
-
University Hospital HeidelbergBefejezveI. típusú mukopoliszacharidózis | II. típusú mukopoliszacharidózis | Megküzdő magatartás | Mukopoliszacharidózis III | Viselkedési zavarokNémetország
-
National MPS SocietyMediResource Inc.MegszűntMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Mukopoliszacharidózisok | Mucopolysaccharidosis VI | Mucopolysaccharidosis IVEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a AGT-181
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ToborzásEgészséges önkéntesekEgyesült Államok
-
AbbVieBefejezveHumán immunhiány vírus (HIV)Egyesült Államok, Puerto Rico
-
AbbVieMegszűnt
-
AbbVieBefejezveElőrehaladott szilárd daganatok RákEgyesült Államok, Franciaország, Japán, Puerto Rico, Spanyolország, Tajvan
-
Nektar TherapeuticsBefejezveDerékfájdalom | Krónikus fájdalomEgyesült Államok
-
AbbVieMegszűntColorectalis rákEgyesült Államok
-
AmgenBefejezveColitis ulcerosaEgyesült Államok, Belgium, Kanada, Dánia, Olaszország, Magyarország, Németország, Svájc, Hollandia, Ausztrália, Orosz Föderáció, Ausztria, Franciaország, Egyesült Királyság, Csehország, Görögország, Lengyelország, Észtország, Lettorszá... és több
-
AmgenBefejezveCrohn-betegségEgyesült Államok, Kanada, Dánia, Belgium, Magyarország, Svájc, Hollandia, Ausztria, Csehország, Franciaország, Egyesült Királyság, Németország
-
AbbVieToborzás
-
AbbVieMegszűnt