Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af AGT-181-102 for at evaluere langsigtet sikkerhed og aktivitet af AGT-181

21. september 2018 opdateret af: ArmaGen, Inc

En forlængelsesundersøgelse af AGT-181-102, der evaluerer sikkerhed og glycosaminoglycaner (GAG'er) hos voksne patienter med Hurler-Scheie- eller Scheie-syndrom, som har afsluttet 8 ugers dosering med AGT-181 i undersøgelse AGT-181-102

AGT-181 er et fusionsprotein indeholdende alpha-L-Iduronidase, som er beregnet til at levere enzymet perifert og til hjernen, når det administreres intravenøst. Denne undersøgelse er en udvidelse af et sikkerheds- og dosisintervalstudie for at opnå langsigtede sikkerheds- og eksponeringsdata samt information om den biologiske aktivitet af forsøgslægemidlet

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have gennemført det kliniske forsøg AGT-181-102
  • Frivilligt skriftligt samtykke fra patient eller juridisk ansvarlig repræsentant
  • Alle kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt modne mænd skal rådes til at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen.
  • Negativ graviditetstest (kvinder)

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at gennemføre screeningsevalueringer.
  • Enhver medicinsk tilstand eller andre omstændigheder, der væsentligt kan forstyrre undersøgelsesoverholdelsen
  • Patienten er gravid eller ammer
  • Klinisk signifikant rygmarvskompression, tegn på cervikal ustabilitet.
  • Forsøgspersonen udviklede klinisk relevant overfølsomhed over for AGT-181

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: AGT-181
AGT-181 (fusionsprotein af anti-human insulinreceptor monoklonalt antistof og alfa-L-iduronidase) administreret en gang ugentligt x 26 uger ved samme dosisniveau som forsøgspersonen modtaget i kerneundersøgelsen
Medicin: AGT-181
intravenøs infusion over 3-4 timer
Andre navne:
  • fusionsprotein af monoklonalt antistof til human insulinreceptor fusioneret til alfa-L-iduronidase
  • HIRMAb-IDUA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 104 uger (2 år)
104 uger (2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
ændringer i urin- eller plasmaglykosaminoglycaner (GAG'er)
Tidsramme: 104 uger (2 år)
104 uger (2 år)
ændring i leverstørrelse
Tidsramme: 104 uger (2 år)
104 uger (2 år)
ændring i miltstørrelse
Tidsramme: 104 uger (2 år)
104 uger (2 år)
ændring i niveauer af heparansulfat og dermatansulfat i cerebrospinalvæsken
Tidsramme: 104 uger (2 år)
104 uger (2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. november 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

19. marts 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

2. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 2015

Først opslået (SKØN)

5. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGT-181-103

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med AGT-181

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner