镰状细胞病并发症试验 (ASCENT)

纳入标准：

符合以下所有标准的患者将有资格参加研究：

1. 1.筛选时年龄≥5岁且≤17岁；
2. 已被诊断患有 SCD（包括基因型 HbSS、HbSC 和 HbS/β°-地中海贫血，由血红蛋白 HPLC 或电泳记录）；
3. 在筛选访视后的 12 个月内发生了 ≥ 2 到 ≤ 10 次急性 SCC（定义如上）。 必须至少在医院、诊所或急诊室处理过一次危机。 对于至少 2 集，网站必须获得事件发生时在医疗记录中创建的文件。
4. 不得接受 HU 或 L-谷氨酰胺，或者如果接受 HU 和/或 L-谷氨酰胺，则必须在筛选访视前至少 3 个月保持稳定的基于体重的治疗方案（mg/kg），目的是除出于安全原因外，在研究期间继续以基于体重的剂量水平由治疗医师决定。 如果服用 HU 和/或 L-谷氨酰胺，受试者必须在服用 HU 和/或 L-谷氨酰胺时发生至少一次 SCC 事件（如前定义）。
5. 有能够提供书面知情同意的父母或监护人，并且潜在的儿科受试者必须能够以机构审查委员会 (IRB) 批准的方式提供同意并遵守研究的要求；和
6. 如果研究者认为青春期后，必须同意在研究期间和最后一剂研究药物后的 1 个月内使用可靠的避孕方法（例如屏障、避孕药、禁欲）。

排除标准

符合以下任何标准的患者将被排除在研究之外：

1. 已知对鱼或贝类过敏或超敏反应；
2. 已知对大豆过敏或过敏；
3. 无法吞咽胶囊；
4. SC411治疗史；
5. 慢性疼痛或慢性阿片类药物使用的确诊诊断：定义为在 6 个月内每周经历≥3 天的疼痛或每天使用阿片类药物来控制疼痛；
6. 活动性感染人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎；
7. 筛选时凝血酶原时间 > 1.5 x ULN；
8. 需要定期抗凝或长期阿司匹林治疗；
9. 中度血小板减少症，定义为筛选时血小板 < 80,000/µL；
10. 中风或 Moyamoya 综合征史；
11. 最近经颅多普勒 (TCD) 评估的异常结果；
12. 在筛选访问之前的 2 个月内或长期输血中接受过输血或血液制品；
13. 慢性肾功能不全，定义为筛选时 eGFR < 30ml/min，根据 Schwartz 方程（附录 H）估计，或需要腹膜或血液透析；
14. 筛选时肝功能检查异常（ALT > 3.0 x ULN）；
15. 接受过任何器官移植；
16. 最近患有急性疾病或其他伴随的慢性医学或精神疾病，研究者认为这些疾病会影响参与研究、妨碍遵守方案或混淆对研究结果的评估；
17. 怀孕或哺乳期，或在研究期间有怀孕的意图（如果是有生育能力的女性或有生育能力且性活跃的女性的伴侣，并且不愿意使用有效的节育手段）；
18. 在筛选访问后的 30 天内，目前正在服用或已经服用任何形式的 omega-3 脂肪酸或鱼油补充剂，或打算在研究过程中服用；
19. 在筛选访问后 30 天内接受过任何研究产品治疗或打算在本研究过程中接受研究产品；和
20. 根据研究者的判断，有些因素会使患者难以遵守研究的要求