En komplikationsförsök med sickle CEll-sjukdom (ASCENT)

Inklusionskriterier:

Patienter som uppfyller alla följande kriterier kommer att vara berättigade att delta i studien:

1. 1. Ålder ≥ 5 år och ≤ 17 år vid screening;
2. Har diagnostiserats med SCD (som inkluderar genotyperna HbSS, HbSC och HbS/β°-talassemi, dokumenterad genom hemoglobin-HPLC eller elektrofores);
3. Har haft mellan ≥ 2 till ≤ 10 episoder av akut SCC (enligt definitionen ovan) inom 12 månader efter screeningbesöket. Minst en kris måste ha hanterats på ett sjukhus, klinik eller akutmottagning. För minst 2 av avsnitten måste sajten skaffa den dokumentation som skapats i en journal vid tidpunkten för händelsen.
4. Får inte få HU eller L-glutamin, eller om du får HU och/eller L-glutamin måste den ha en stabil viktbaserad behandlingsregim (mg/kg), i minst 3 månader före screeningbesöket med avsikten att fortsätta med en viktbaserad dosnivå enligt den behandlande läkarens bedömning under hela studien, annat än av säkerhetsskäl. Om de tar HU och/eller L-glutamin måste försökspersoner ha haft minst en SCC-händelse (som tidigare definierats) när de behandlades med HU och/eller L-glutamin.
5. Har en förälder eller vårdnadshavare som kan ge skriftligt informerat samtycke, och den potentiella pediatriska försökspersonen måste kunna ge samtycke på ett sätt som godkänts av Institutional Review Board (IRB) och uppfylla kraven i studien; och
6. Om efter puberteten enligt utredaren, måste gå med på att använda en tillförlitlig preventivmetod (t.ex. barriär, p-piller, abstinens) under studien och under 1 månad efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier

Patienter som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från deltagande i studien:

1. En känd allergi eller överkänslighet mot fisk eller skaldjur;
2. En känd allergi eller överkänslighet mot soja;
3. Oförmåga att svälja kapslar;
4. Behandlingshistorik med SC411;
5. Bekräftad diagnos av kronisk smärta eller kronisk opioidanvändning: Definierat som smärta upplevd ≥3 dagar per vecka under en 6-månadersperiod eller daglig användning av opioid för smärtbehandling;
6. Aktiv infektion med humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller hepatit C;
7. Protrombintid > 1,5 x ULN vid screening;
8. Kräver regelbunden antikoagulering eller kronisk aspirinbehandling;
9. Måttlig trombocytopeni, definierad som trombocyter < 80 000/µL vid screening;
10. Historik av stroke eller Moyamoyas syndrom;
11. Onormala resultat på senaste transkraniell Doppler (TCD) utvärdering;
12. Fick blodtransfusion eller blodprodukter under de 2 månaderna före screeningbesöket eller vid kronisk blodtransfusion;
13. Kronisk njurinsufficiens, definierad som en eGFR < 30 ml/min vid screening som uppskattats av Schwartz-ekvationen (Appendix H), eller som kräver peritoneal eller hemodialys;
14. Onormala leverfunktionstester (ALT > 3,0 x ULN) vid screening;
15. Mottog någon organtransplantation;
16. Har nyligen en akut sjukdom eller annat samtidigt kroniskt medicinskt eller psykiatriskt tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle äventyra deltagandet i studien, förhindra att protokollet följs eller förvirra utvärderingen av studieresultatet;
17. Är gravid eller ammar, eller har för avsikt att bli gravid under studien (om en kvinna i fertil ålder eller partner till en kvinna i fertil ålder och sexuellt aktiv och inte villig att använda ett effektivt preventivmedel);
18. Tar för närvarande eller har behandlats med någon form av omega-3-fettsyra eller fiskoljetillskott inom 30 dagar efter screeningbesöket, eller har för avsikt att göra det under studiens gång;
19. Har behandlats med någon undersökningsprodukt inom 30 dagar efter screeningbesöket eller avser att få en prövningsprodukt under studiens gång; och
20. Det finns faktorer som, enligt utredarens bedömning, skulle göra det svårt för patienten att uppfylla kraven i studien