겸상 적혈구 질환 합병증 임상시험 (ASCENT)
2019년 1월 30일 업데이트: Micelle BioPharma Inc
겸상 적혈구 질환에 대한 SC411의 3상, 전향적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 연구
본 연구의 목적은 SC411을 투여받은 낫적혈구병(SCD) 피험자에서 위약을 투여받은 피험자에 비해 낫적혈구 위기(SCC) 사건의 수를 감소시키는 SC411의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 3상, 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구는 미국의 최대 70개 사이트에서 약 210명의 피험자를 등록할 것입니다. 참여는 스크리닝 기간과 최소 12개월의 치료 기간으로 구성됩니다. SC411은 소프트 젤 미니 캡슐로 경구 투여됩니다.
이 연구는 표현형 헤모글로빈 SS 동형접합체(HbSS), 헤모글로빈 SC(HbSC) 및 헤모글로빈 S/β°-지중해빈혈(HbS/β°-지중해빈혈 ); 스크리닝 방문 전 12개월 이내에 2회 이상 10회 이하의 문서화된 SCC 사건(상기 정의됨)이 있었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
210
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음 기준을 모두 충족하는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.
- 1. 스크리닝 시 ≥ 5세 및 ≤ 17세;
- SCD(헤모글로빈 HPLC 또는 전기영동으로 기록된 HbSS, HbSC 및 HbS/β°-지중해빈혈 유전자형 포함)로 진단받았습니다.
- 스크리닝 방문의 12개월 이내에 급성 SCC(상기 정의된 바와 같음)의 ≥ 2 내지 ≤10 에피소드를 가짐. 적어도 하나의 위기는 병원, 진료소 또는 응급실에서 관리되어야 합니다. 적어도 2개의 에피소드에 대해 사이트는 이벤트 당시 의료 기록에 생성된 문서를 입수해야 합니다.
- HU 또는 L-글루타민을 받고 있지 않거나, 또는 HU 및/또는 L-글루타민을 받는 경우에는 다음과 같은 의도로 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 안정적인 체중 기반 치료 요법(mg/kg)이어야 합니다. 안전상의 이유를 제외하고, 연구 기간 동안 치료 의사의 재량에 따라 체중 기반 용량 수준에서 계속합니다. HU 및/또는 L-글루타민을 복용하는 경우 대상자는 HU 및/또는 L-글루타민을 복용하는 동안 적어도 하나의 SCC 사건(이전에 정의된 대로)이 있어야 합니다.
- 서면 동의서를 제공할 수 있는 부모 또는 보호자가 있고 잠재적인 소아 피험자는 IRB(Institutional Review Board)가 승인한 방식으로 동의를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다. 그리고
- 조사자의 의견으로 사춘기 이후인 경우, 연구 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 1개월 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법(예: 장벽, 피임약, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구 참여에서 제외됩니다.
- 생선 또는 조개류에 대한 알려진 알레르기 또는 과민성;
- 대두에 대한 알려진 알레르기 또는 과민성;
- 캡슐을 삼킬 수 없음;
- SC411 치료 이력;
- 만성 통증 또는 만성 오피오이드 사용 진단 확인: 6개월 동안 주당 3일 이상 경험한 통증 또는 통증 관리를 위한 매일 오피오이드 사용으로 정의됩니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염에 의한 활동성 감염;
- 스크리닝 시 프로트롬빈 시간 > 1.5 x ULN;
- 정기적인 항응고제 또는 만성 아스피린 요법이 필요한 경우
- 스크리닝 시 80,000/µL 미만의 혈소판으로 정의되는 중등도 혈소판 감소증;
- 뇌졸중 또는 Moyamoya 증후군의 병력;
- 가장 최근의 경두개 도플러(TCD) 평가에서 비정상 결과;
- 스크리닝 방문 전 2개월 이내에 수혈 또는 혈액 제제를 받았거나 만성 수혈을 받은 자;
- Schwartz 방정식(부록 H)에 의해 추정된 스크리닝 시 eGFR < 30ml/min으로 정의되거나 복막 또는 혈액 투석이 필요한 만성 신부전;
- 스크리닝 시 비정상적인 간 기능 검사(ALT > 3.0 x ULN);
- 모든 장기 이식을 받았습니다.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 위태롭게 하거나, 프로토콜 준수를 방해하거나, 연구 결과의 평가를 혼란스럽게 할 최근 급성 질환 또는 기타 수반되는 만성 의학적 또는 정신과적 상태를 가짐;
- 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의도가 있는 경우(가임 여성 또는 가임 여성의 파트너가 성적으로 왕성하고 효과적인 산아제한 수단을 사용하지 않으려는 경우),
- 현재 스크리닝 방문 30일 이내에 오메가-3 지방산 또는 어유 보충제를 복용 중이거나 치료를 받았거나, 연구 과정 동안 그렇게 하려고 합니다.
- 스크리닝 방문 30일 이내에 임의의 조사 제품으로 치료를 받았거나 본 연구 과정 동안 조사 제품을 받을 의도가 있음; 그리고
- 조사자의 판단에 따라 환자가 연구 요건을 준수하기 어렵게 만드는 요인이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SC411
Omega-3 docosahexaenoic acid, 연질 젤라틴 캡슐, 체중 기준으로 하루에 한 번 투여.
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연질 젤라틴 캡슐
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
콩기름, 연질 젤라틴 캡슐, 체중 기준으로 1일 1회 투여.
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연질 젤라틴 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위약과 비교하여 대상체에서 겸상적혈구 위기(SCC) 사건의 수를 감소시키는 SC411의 효능 평가는 무작위화 후 발생하는 겸상적혈구 위기의 수를 세어 측정할 것입니다.
기간: 52주
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위약과 비교하여 대상체에서 겸상적혈구 위기(SCC) 사건의 수를 감소시키는 SC411의 효능 평가는 무작위화 후 발생하는 겸상적혈구 위기의 수를 세어 측정할 것입니다. 본 연구의 1차 목적은 위약과 비교하여 낫적혈구병(SCD) 피험자에서 겸상적혈구 위기(SCC) 사건의 수를 감소시키는 경구 투여된 SC411의 효능을 평가하는 것입니다. SCC 사건은 급성 고통스러운 위기 또는 급성 흉부 증후군으로 정의됩니다. |
52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자의 첫 번째 겸상적혈구 발생까지의 시간을 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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각 환자에 대한 무작위화로부터 첫 번째 이벤트까지 일수 평가.
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52주
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SCC 사건 또는 SCD 합병증에 대한 의료기관(병원, 진료소 또는 응급실) 방문 횟수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
기간: 52주
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SCC 사건 또는 SCD 합병증에 대한 의료기관(병원, 진료소 또는 응급실) 방문 횟수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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낫적혈구 통증을 관리하기 위해 집에서 전자 다이어리(eDiary)에 기록된 오피오이드 또는 비오피오이드 진통제 사용 일수를 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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낫적혈구 통증을 관리하기 위해 집에서 전자 다이어리(eDiary)에 기록된 오피오이드 또는 비오피오이드 진통제 사용 일수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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위기가 없는 일수를 측정하여 SC411의 위약 대비 효과 평가.
기간: 52주
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무 위기 일수를 측정하여 SC411의 효과를 위약과 비교하여 평가합니다.
위기가 없는 날은 eDiary 통증 강도 척도에 항목이 0인 날로 정의됩니다.
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52주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구에 등록하는 동안 적어도 하나의 위기를 경험한 피험자 중에서 두 번째 SCC 사건까지의 시간을 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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연구에 등록하는 동안 적어도 한 번 위기를 경험한 피험자 중에서 두 번째 SCC 사건까지의 시간을 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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SCD의 합병증 수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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SCD의 합병증 수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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학부모/보호자 eDiary에 기록된 학교 출석을 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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학부모/보호자 eDiary에 기록된 학교 출석을 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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총 치료 기간 일수 중 eDiary에 기록된 겸상적혈구 통증이 없는 날의 백분율을 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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총 치료 기간 일수 중 eDiary에 기록된 겸상적혈구 통증이 없는 날의 백분율을 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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위약과 비교한 SC411의 효과 평가는 통증이 기록된 날짜에 피험자 eDiary에 기록된 낫적혈구 통증 점수를 측정하여 강도 및 감소에 대해 시간 경과에 따라 분석되었습니다.
기간: 52주
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위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가하기 위해 통증이 기록된 날에 eDiary에 기록된 낫적혈구 통증 점수(0-10의 척도)를 측정하여 강도 및 감소에 대해 시간 경과에 따라 분석했습니다.
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52주
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강도 및 감소에 대해 시간 경과에 따라 분석된 SCC 사건 동안 피험자 eDiary-기록 겸상적혈구 통증 점수를 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가하기 위해 대상체 eDiary에 기록된 겸상적혈구 통증 점수(0-10)를 SCC 이벤트 기간 동안 강도 및 감소에 대해 시간 경과에 따라 분석했습니다.
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52주
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SCC 사건으로 인한 입원 일수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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SCC 사건으로 인한 입원 일수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다. - |
52주
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SCC 사건으로 인한 입원 수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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SCC 사건으로 인한 입원 수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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급성 통증 위기 사건의 수를 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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급성 통증 위기 사건의 수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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급성 흉부 증후군 사건의 수를 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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급성 흉부 증후군 사례의 수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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단순 수혈 및 교환 수혈 횟수를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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단순 수혈 및 교환 수혈 횟수를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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헤모글로빈의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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헤모글로빈의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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헤마토크릿의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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헤마토크릿의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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헤모글로빈 표현형의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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헤모글로빈 표현형의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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백혈구의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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백혈구의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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혈소판 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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혈소판의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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RBC 막 오메가-3 지방산 지수의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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RBC 막 오메가-3 지방산 지수(아라키돈산, 도코사헥사엔산 및 에이코사펜타엔산)의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가하기 위함.
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52주
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망상 적혈구 수의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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망상 적혈구 수의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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젖산탈수소효소의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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젖산 탈수소 효소의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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합토글로빈의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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합토글로빈의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가하기 위함.
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52주
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간접 빌리루빈의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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간접 빌리루빈의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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고감도 C 반응성 단백질의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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고감도 C 반응성 단백질의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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D-dimer의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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D-dimer의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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혈관 세포 접착 분자-1에 대한 전혈 접착의 변화를 측정하여 위약과 비교한 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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혈관 세포 부착 분자-1에 대한 전혈 부착의 변화를 측정함으로써 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가하기 위함.
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52주
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E-selectin의 변화를 측정하여 위약 대비 SC411의 효과 평가.
기간: 52주
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E-셀렉틴의 변화를 측정하여 위약과 비교하여 SC411의 효과를 평가합니다.
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Carton Dampier, MD, Emory University
- 연구 의자: Matt Heeney, MD, Harvard University
- 연구 의자: Beng Fuh, MD, East Carolina University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2019년 3월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 11월 12일
처음 게시됨 (추정)
2015년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 1월 30일
마지막으로 확인됨
2019년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- OMEG-411-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
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Sandy SrinivasGlaxoSmithKline완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능미국
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...모병상부 요로상피암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능이탈리아
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Ankara UniversityFondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano아직 모집하지 않음방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능
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Ciusss de L'Est de l'Île de MontréalStem Cell Network모병급성 백혈병, 고위험군 | 고위험 골수형성이상증후군 | Hematologic Malignancy Requiring an Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant Lacking a Donor캐나다
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Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH)빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)미국
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Relmada Therapeutics, Inc.빼는요로상피암 방광 | 비뇨기과 암 | 요로상피암 재발성 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성)
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록