Sirppisolutaudin komplikaatiokoe (ASCENT)

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat osallistua tutkimukseen:

1. 1. Ikä ≥ 5 vuotta ja ≤ 17 vuotta seulonnassa;
2. Hänellä on diagnosoitu SCD (johon kuuluvat genotyypit HbSS, HbSC ja HbS/β°-talassemia, dokumentoitu hemoglobiini HPLC:llä tai elektroforeesilla);
3. Hänellä on ollut ≥ 2 - ≤10 akuuttia SCC-jaksoa (kuten edellä on määritelty) 12 kuukauden sisällä seulontakäynnistä. Vähintään yksi kriisi on täytynyt hoitaa sairaalassa, klinikalla tai ensiapupoliklinikalla. Vähintään kahdessa jaksossa sivuston on hankittava asiakirjat, jotka on luotu sairauskertomuksessa tapahtuman aikaan.
4. Hän ei saa saada HU:ta tai L-glutamiinia, tai jos hän saa HU:ta ja/tai L-glutamiinia, hänen on oltava vakaalla painoon perustuvalla hoito-ohjelmalla (mg/kg) vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä tarkoituksena jatkaa painoon perustuvalla annostasolla hoitavan lääkärin harkinnan mukaan tutkimuksen ajan, muutoin kuin turvallisuussyistä. Jos ottavat HU:ta ja/tai L-glutamiinia, koehenkilöillä on oltava vähintään yksi SCC-tapahtuma (kuten aiemmin on määritelty) HU- ja/tai L-glutamiinihoidon aikana.
5. hänellä on vanhempi tai huoltaja, joka pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, ja mahdollisen lapsipotilaan on kyettävä antamaan suostumus Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymällä tavalla ja noudatettava tutkimuksen vaatimuksia; ja
6. Jos hän on tutkijan mielestä murrosiän jälkeen, hänen on suostuttava käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää (esim. este, ehkäisypillerit, raittius) tutkimuksen aikana ja 1 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit

Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:

1. Tunnettu allergia tai yliherkkyys kalalle tai äyriäisille;
2. Tunnettu allergia tai yliherkkyys soijalle;
3. Kyvyttömyys niellä kapseleita;
4. SC411-hoidon historia;
5. Kroonisen kivun tai kroonisen opioidien käytön vahvistettu diagnoosi: Määritelty kipuksi, jota koetaan ≥ 3 päivänä viikossa 6 kuukauden aikana, tai päivittäiseksi opioidien käytöksi kivun hallintaan;
6. Aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n kanssa;
7. Protrombiiniaika > 1,5 x ULN seulonnassa;
8. Vaaditaan säännöllistä antikoagulaatiota tai kroonista aspiriinihoitoa;
9. Kohtalainen trombosytopenia, joka määritellään verihiutaleiksi < 80 000/µl seulonnassa;
10. Aiemmin aivohalvaus tai Moyamoya-oireyhtymä;
11. Epänormaalit tulokset viimeisimmässä transkraniaalisessa Doppler-arvioinnissa (TCD);
12. saanut verensiirtoa tai verituotteita seulontakäyntiä edeltäneiden 2 kuukauden aikana tai kroonisessa verensiirrossa;
13. Krooninen munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään eGFR:ksi < 30 ml/min seulonnassa Schwartzin yhtälön perusteella arvioituna (Liite H), tai joka vaatii peritoneaalista tai hemodialyysihoitoa;
14. Epänormaalit maksan toimintakokeet (ALAT > 3,0 x ULN) seulonnassa;
15. Sai minkä tahansa elinsiirron;
16. Hänellä on äskettäin ollut akuutti sairaus tai muu samanaikainen krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi tutkimukseen osallistumisen, estäisi protokollan noudattamisen tai häiritsisi tutkimustuloksen arviointia;
17. on raskaana tai imettää tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana (jos on hedelmällisessä iässä oleva nainen tai hedelmällisessä iässä olevan naisen kumppani ja on seksuaalisesti aktiivinen eikä halua käyttää tehokkaita ehkäisykeinoja);
18. käyttää tai on hoidettu jollakin omega-3-rasvahappo- tai kalaöljylisällä 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä tai aikoo tehdä niin tutkimuksen aikana;
19. on hoidettu millä tahansa tutkimusvalmisteella 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä tai aikoo saada tutkimusvalmistetta tämän tutkimuksen aikana; ja
20. On tekijöitä, jotka tutkijan arvion mukaan vaikeuttaisivat potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksia