Pokus o komplikaci srpkovitého onemocnění (ASCENT)

Kritéria pro zařazení:

Do studie se budou moci zapojit pacienti, kteří splňují všechna následující kritéria:

1. 1. ve věku ≥ 5 let a ≤ 17 let při screeningu;
2. u něj byla diagnostikována SCD (která zahrnuje genotypy HbSS, HbSC a HbS/β°-talasémie, dokumentovaná hemoglobinovou HPLC nebo elektroforézou);
3. Měl mezi ≥ 2 až ≤ 10 epizod akutního SCC (jak je definováno výše) během 12 měsíců od screeningové návštěvy. Alespoň jedna krize musí být zvládnuta v nemocnici, na klinice nebo na pohotovosti. Pro nejméně 2 epizody musí web získat dokumentaci vytvořenou v lékařském záznamu v době události.
4. Nesmí dostávat HU nebo L-Glutamin, nebo pokud dostáváte HU a/nebo L-Glutamin, musí mít stabilní léčebný režim založený na váze (mg/kg) po dobu alespoň 3 měsíců před screeningovou návštěvou s úmyslem pokračovat na úrovni dávky založené na hmotnosti podle uvážení ošetřujícího lékaře po dobu trvání studie, z jiných než bezpečnostních důvodů. Pokud užívají HU a/nebo L-glutamin, musí mít subjekty alespoň jednu příhodu SCC (jak bylo dříve definováno) při užívání HU a/nebo L-glutaminu.
5. Má rodiče nebo opatrovníka, který je schopen dát písemný informovaný souhlas, a potenciální pediatrický subjekt musí být schopen poskytnout souhlas způsobem schváleným Institutional Review Board (IRB) a splňovat požadavky studie; a
6. Pokud je podle názoru zkoušejícího po pubertě, musí souhlasit s použitím spolehlivé metody antikoncepce (např. bariéra, antikoncepční pilulky, abstinence) během studie a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, budou z účasti ve studii vyloučeni:

1. Známá alergie nebo přecitlivělost na ryby nebo měkkýše;
2. Známá alergie nebo přecitlivělost na sóju;
3. Neschopnost spolknout tobolky;
4. Historie léčby SC411;
5. Potvrzená diagnóza chronické bolesti nebo chronického užívání opioidů: Definováno jako bolest pociťovaná ≥ 3 dny v týdnu po dobu 6 měsíců nebo denní užívání opioidů k ​​léčbě bolesti;
6. aktivní infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou B nebo hepatitidou C;
7. protrombinový čas > 1,5 x ULN při screeningu;
8. Požadovaná pravidelná antikoagulační nebo chronická léčba aspirinem;
9. Střední trombocytopenie, definovaná jako počet krevních destiček < 80 000/µl při screeningu;
10. mrtvice nebo syndrom Moyamoya v anamnéze;
11. Abnormální výsledky posledního transkraniálního dopplerovského (TCD) hodnocení;
12. přijatá krevní transfuze nebo krevní produkty během 2 měsíců před screeningovou návštěvou nebo při chronické krevní transfuzi;
13. Chronická renální insuficience, definovaná jako eGFR < 30 ml/min při screeningu podle Schwartzovy rovnice (příloha H), nebo vyžadující peritoneální nebo hemodialýzu;
14. Abnormální jaterní funkční testy (ALT > 3,0 x ULN) při screeningu;
15. Obdržel jakýkoli transplantovaný orgán;
16. Má nedávné akutní onemocnění nebo jiný doprovodný chronický zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil účast ve studii, zabránil dodržování protokolu nebo zmátl hodnocení výsledku studie;
17. je těhotná nebo kojící nebo má v úmyslu otěhotnět během studie (pokud je žena ve fertilním věku nebo partnerka ženy ve fertilním věku, která je sexuálně aktivní a není ochotna použít účinný prostředek kontroly porodnosti);
18. v současné době užívá nebo byl léčen jakoukoli formou doplňku omega-3 mastných kyselin nebo rybího tuku do 30 dnů od screeningové návštěvy nebo má v úmyslu tak učinit v průběhu studie;
19. byl léčen jakýmkoli hodnoceným produktem do 30 dnů od screeningové návštěvy nebo má v úmyslu dostat testovaný produkt v průběhu této studie; a
20. Existují faktory, které by podle úsudku zkoušejícího znesnadnily pacientovi splnit požadavky studie.