Un essai sur les complications de la drépanocytose (ASCENT)
30 janvier 2019 mis à jour par: Micelle BioPharma Inc
Une étude de phase 3, prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique de SC411 pour la drépanocytose
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité du SC411 dans la réduction du nombre d'événements de crise drépanocytaire (SCC) chez les sujets drépanocytaires (SCD) recevant le SC411 par rapport aux sujets recevant le placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude multicentrique de phase 3, prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, recrutera environ 210 sujets dans jusqu'à 70 sites aux États-Unis. La participation consistera en une période de sélection, suivie d'une période de traitement d'au moins 12 mois. SC411 est administré par voie orale sous forme de mini-capsule de gel mou.
Cette étude recrutera des sujets âgés de ≥ 5 à ≤ 17 ans qui ont un diagnostic de SCD qui comprend les phénotypes d'hémoglobine SS homozygote (HbSS), d'hémoglobine SC (HbSC) et d'hémoglobine S/β°-thalassémie (HbS/ β°-thalassémie ); et avoir eu au moins 2 mais pas plus de 10 événements documentés de CSC (tels que définis ci-dessus) dans les 12 mois précédant la visite de dépistage.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
210
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 17 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Les patients qui répondent à tous les critères suivants seront éligibles pour participer à l'étude :
- 1. Âgé ≥ 5 ans et ≤ 17 ans au moment du dépistage ;
- A reçu un diagnostic de SCD (qui comprend les génotypes HbSS, HbSC et HbS/β°-thalassémie, documenté par HPLC d'hémoglobine ou électrophorèse) ;
- A eu entre ≥ 2 et ≤ 10 épisodes de SCC aigu (tel que défini ci-dessus) dans les 12 mois suivant la visite de dépistage. Au moins une crise doit avoir été gérée dans un hôpital, une clinique ou une salle d'urgence. Pour au moins 2 des épisodes, le site doit obtenir la documentation créée dans un dossier médical au moment de l'événement.
- Ne doit pas recevoir de HU ou de L-Glutamine, ou s'il reçoit de l'HU et/ou de la L-Glutamine doit être à un régime de traitement stable basé sur le poids (mg/kg), pendant au moins 3 mois avant la visite de dépistage avec l'intention de continuer à un niveau de dose basé sur le poids à la discrétion du médecin traitant pendant la durée de l'étude, sauf pour des raisons de sécurité. S'ils prennent de l'HU et/ou de la L-glutamine, les sujets doivent avoir eu au moins un événement SCC (tel que défini précédemment) pendant qu'ils prenaient de l'HU et/ou de la L-Glutamine.
- A un parent ou un tuteur qui est en mesure de donner un consentement éclairé écrit, et le sujet pédiatrique potentiel doit être en mesure de donner son consentement d'une manière approuvée par l'Institutional Review Board (IRB) et de se conformer aux exigences de l'étude ; et
- Si post-pubertaire de l'avis de l'investigateur, doit accepter d'utiliser une méthode fiable de contrôle des naissances (par exemple, barrière, pilules contraceptives, abstinence) pendant l'étude et pendant 1 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
Critère d'exclusion
Les patients qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus de la participation à l'étude :
- Une allergie ou une hypersensibilité connue au poisson ou aux crustacés ;
- Une allergie ou une hypersensibilité connue au soja ;
- Incapacité à avaler des gélules;
- Antécédents de traitement avec SC411 ;
- Diagnostic confirmé de douleur chronique ou d'utilisation chronique d'opioïdes : définie comme une douleur ressentie ≥ 3 jours par semaine sur une période de 6 mois ou une utilisation quotidienne d'opioïdes pour la gestion de la douleur ;
- Infection active par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B ou l'hépatite C ;
- Temps de prothrombine > 1,5 x LSN au moment du dépistage ;
- Nécessité d'une anticoagulation régulière ou d'un traitement chronique par l'aspirine ;
- Thrombocytopénie modérée, définie par des plaquettes < 80 000/µL au moment du dépistage ;
- Antécédents d'accident vasculaire cérébral ou de syndrome de Moyamoya ;
- Résultats anormaux lors de la dernière évaluation Doppler transcrânien (TCD) ;
- A reçu une transfusion sanguine ou des produits sanguins au cours des 2 mois précédant la visite de dépistage ou une transfusion sanguine chronique ;
- Insuffisance rénale chronique, définie comme un DFGe < 30 ml/min au moment du dépistage, tel qu'estimé par l'équation de Schwartz (annexe H), ou nécessitant une péritonéale ou une hémodialyse ;
- Tests de la fonction hépatique anormaux (ALT > 3,0 x LSN) lors du dépistage ;
- reçu une greffe d'organe ;
- A une maladie aiguë récente ou une autre affection médicale ou psychiatrique chronique concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la participation à l'étude, empêcherait le respect du protocole ou confondrait l'évaluation des résultats de l'étude ;
- Est enceinte ou allaitante, ou a l'intention de devenir enceinte pendant l'étude (si une femme en âge de procréer ou partenaire d'une femme en âge de procréer et sexuellement active et qui ne souhaite pas utiliser un moyen efficace de contraception) ;
- prend actuellement ou a été traité avec toute forme de supplément d'acide gras oméga-3 ou d'huile de poisson dans les 30 jours suivant la visite de sélection, ou a l'intention de le faire au cours de l'étude ;
- A été traité avec un produit expérimental dans les 30 jours suivant la visite de dépistage ou a l'intention de recevoir un produit expérimental au cours de cette étude ; et
- Il existe des facteurs qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient difficile pour le patient de se conformer aux exigences de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: TRIPLER
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: SC411
Acide docosahexaénoïque oméga-3, capsule de gélatine molle, administrée une fois par jour en fonction du poids.
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Capsule de gélatine molle
Autres noms:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Huile de soja, capsule de gélatine molle, administrée une fois par jour en fonction du poids.
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Capsule de gélatine molle
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'évaluation de l'efficacité du SC411 dans la réduction du nombre d'événements de crise drépanocytaire (CSC) chez les sujets par rapport au placebo sera mesurée en comptant le nombre de crises drépanocytaires qui se produisent après la randomisation.
Délai: 52 semaines
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L'évaluation de l'efficacité du SC411 dans la réduction du nombre d'événements de crise drépanocytaire (CSC) chez les sujets par rapport au placebo sera mesurée en comptant le nombre de crises drépanocytaires qui se produisent après la randomisation. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du SC411 administré par voie orale dans la réduction du nombre d'événements de crise drépanocytaire (SCC) chez les sujets drépanocytaires (SCD) par rapport au placebo. Un événement SCC sera défini soit comme une crise douloureuse aiguë, soit comme un syndrome thoracique aigu. |
52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le temps jusqu'au premier événement drépanocytaire du patient.
Délai: 52 semaines
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Évaluation des jours jusqu'au premier événement à partir de la randomisation pour chaque patient.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de visites dans un établissement médical (hôpital, clinique ou salle d'urgence) pour un événement SCC ou des complications de SCD.
Délai: 52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de visites dans un établissement médical (hôpital, clinique ou salle d'urgence) pour un événement SCC ou des complications de SCD.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de jours d'utilisation d'analgésiques opioïdes ou non opioïdes enregistrés dans un journal électronique (eDiary) à domicile pour gérer la douleur drépanocytaire.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de jours d'utilisation d'analgésiques opioïdes ou non opioïdes enregistrés dans un journal électronique (eDiary) à domicile pour gérer la douleur drépanocytaire.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de jours sans crise.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de jours sans crise.
Une journée sans crise est définie comme n'importe quel jour avec une entrée nulle sur l'échelle d'intensité de la douleur eDiary.
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52 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le temps jusqu'au deuxième événement SCC chez les sujets qui avaient vécu au moins une crise lors de leur inscription à l'étude.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le délai jusqu'au deuxième événement SCC chez les sujets qui ont connu au moins une crise lors de leur inscription à l'étude.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de complications de la SCD.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de complications de la SCD.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant la fréquentation scolaire enregistrée par le parent/tuteur dans le journal électronique.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant la fréquentation scolaire enregistrée par le parent/tuteur dans le journal électronique.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le pourcentage de jours sans douleur drépanocytaire enregistrée dans le journal électronique sur le nombre total de jours de la période de traitement.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le pourcentage de jours sans douleur drépanocytaire enregistrée dans le journal électronique sur le nombre total de jours de la période de traitement.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet de SC411 par rapport au placebo en mesurant le score de douleur drépanocytaire enregistré dans le journal électronique des sujets les jours où la douleur est enregistrée analysée au fil du temps pour l'intensité et la diminution.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet de SC411 par rapport au placebo en mesurant le score de douleur drépanocytaire enregistré dans le journal électronique des sujets (échelle de 0 à 10) les jours où la douleur est enregistrée analysée au fil du temps pour l'intensité et la diminution.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le score de douleur drépanocytaire enregistré dans le journal électronique des sujets les jours au cours d'un événement SCC analysé au fil du temps pour l'intensité et la diminution.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le score de douleur drépanocytaire enregistré dans le journal électronique des sujets (de 0 à 10) les jours au cours d'un événement SCC analysé au fil du temps pour l'intensité et la diminution.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de jours d'hospitalisation dus à des événements SCC.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de jours d'hospitalisation en raison d'événements SCC. - |
52 semaines
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Évaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre d'hospitalisations dues à des événements SCC.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre d'hospitalisations dues à des événements SCC.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre d'événements de crise aiguë douloureuse.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre d'événements de crise douloureuse aiguë.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre d'événements de syndrome thoracique aigu.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre d'événements de syndrome thoracique aigu.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de transfusions sanguines simples et d'échange.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant le nombre de transfusions sanguines simples et d'échange.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de l'hémoglobine.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de l'hémoglobine.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de l'hématocrite.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements d'hématocrite.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les modifications du phénotype de l'hémoglobine.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les modifications du phénotype de l'hémoglobine.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations des globules blancs.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements dans les globules blancs.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant l'évolution des plaquettes sanguines.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements dans les plaquettes sanguines.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant l'évolution de l'indice d'acides gras oméga-3 de la membrane érythrocytaire.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les modifications de l'indice d'acides gras oméga-3 de la membrane érythrocytaire (acide arachidonique, acide docosahexaénoïque et acide eicosapentaénoïque).
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant l'évolution du nombre de réticulocytes.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet de SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements dans le nombre de réticulocytes.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de la lactate déshydrogénase.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de la lactate déshydrogénase.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations d'haptoglobine.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements d'haptoglobine.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de la bilirubine indirecte.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de la bilirubine indirecte.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de la protéine C-réactive à haute sensibilité.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet de SC411 par rapport au placebo en mesurant les modifications de la protéine C-réactive à haute sensibilité.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant l'évolution des D-dimères.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements de D-dimères.
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52 semaines
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Évaluation de l'effet de SC411 par rapport au placebo en mesurant les modifications de l'adhésion du sang total à la molécule d'adhésion des cellules vasculaires-1.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet de SC411 par rapport au placebo en mesurant les modifications de l'adhésion du sang total à la molécule d'adhésion des cellules vasculaires-1.
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52 semaines
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Evaluation de l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les variations de la E-sélectine.
Délai: 52 semaines
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Évaluer l'effet du SC411 par rapport au placebo en mesurant les changements de la sélectine E.
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Carton Dampier, MD, Emory University
- Chaise d'étude: Matt Heeney, MD, Harvard University
- Chaise d'étude: Beng Fuh, MD, East Carolina University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (ANTICIPÉ)
1 mars 2019
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 décembre 2020
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 décembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 novembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 novembre 2015
Première publication (ESTIMATION)
13 novembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
1 février 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 janvier 2019
Dernière vérification
1 janvier 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OMEG-411-01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .