A sarlósejt-betegség szövődményének vizsgálata (ASCENT)

Bevételi kritériumok:

Azok a betegek vehetnek részt a vizsgálatban, akik az alábbi feltételek mindegyikének megfelelnek:

1. 1. ≥ 5 éves és ≤ 17 éves a szűréskor;
2. SCD-vel diagnosztizálták (amely magában foglalja a HbSS, HbSC és HbS/β°-talaszémia genotípusokat, hemoglobin HPLC-vel vagy elektroforézissel dokumentálva);
3. A szűrési látogatást követő 12 hónapon belül ≥ 2 és ≤ 10 közötti akut SCC epizód volt (a fent meghatározottak szerint). Legalább egy krízist kórházban, klinikán vagy sürgősségi osztályon kellett kezelni. Az epizódok közül legalább 2 esetében az oldalnak be kell szereznie az esemény időpontjában orvosi nyilvántartásban szereplő dokumentációt.
4. Nem kaphat HU-t vagy L-glutamint, vagy ha HU-t és/vagy L-glutamint kap, stabil testtömeg-alapú (mg/kg) kezelési rendet kell alkalmazni legalább 3 hónapig a szűrővizsgálat előtt azzal a céllal, hogy a vizsgálat időtartama alatt a kezelőorvos döntése alapján súlyalapú dózisszinten kell folytatni, kivéve biztonsági okokból. Ha HU-t és/vagy L-glutamint szed, az alanyoknak legalább egy SCC eseménynek kell lenniük (a korábban meghatározottak szerint), miközben HU és/vagy L-glutamint szedtek.
5. Van olyan szülője vagy gyámja, aki képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni, és a potenciális gyermekgyógyászati ​​alanynak képesnek kell lennie arra, hogy az intézményi felülvizsgálati bizottság (IRB) által jóváhagyott módon hozzájáruljon, és meg kell felelnie a vizsgálat követelményeinek; és
6. Ha a vizsgáló véleménye szerint posztpubertás, bele kell egyeznie egy megbízható fogamzásgátlási módszer (pl. barrier, fogamzásgátló tabletták, absztinencia) alkalmazásába a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 1 hónapig.

Kizárási kritériumok

Azok a betegek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek a vizsgálatból:

1. Halal vagy kagylóval szembeni ismert allergia vagy túlérzékenység;
2. Szójával szembeni ismert allergia vagy túlérzékenység;
3. A kapszulák lenyelésének képtelensége;
4. SC411-el végzett kezelés anamnézisében;
5. Krónikus fájdalom vagy krónikus opioidhasználat megerősített diagnózisa: 6 hónapon keresztül hetente ≥3 napon át tapasztalt fájdalom vagy napi fájdalomcsillapító opioidhasználat;
6. Aktív fertőzés humán immunhiány vírussal (HIV), hepatitis B-vel vagy hepatitis C-vel;
7. protrombin idő > 1,5 x ULN a szűréskor;
8. Rendszeres véralvadásgátló vagy krónikus aszpirin terápia szükséges;
9. Mérsékelt thrombocytopenia, mint a vérlemezkék < 80 000/µL a szűréskor;
10. Az anamnézisben szereplő stroke vagy Moyamoya-szindróma;
11. Rendellenes eredmények a legutóbbi transzkraniális Doppler (TCD) értékelés során;
12. vérátömlesztést vagy vérkészítményt kapott a Szűrőlátogatás előtti 2 hónapban vagy krónikus vérátömlesztésen;
13. Krónikus veseelégtelenség, amelyet a Schwartz-egyenlet alapján becsült eGFR < 30 ml/perc a szűréskor (H függelék), vagy peritoneális vagy hemodialízist igényel;
14. Kóros májfunkciós tesztek (ALT > 3,0 x ULN) a szűréskor;
15. Bármilyen szervátültetésben részesült;
16. a közelmúltban akut betegsége vagy egyéb krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a vizsgálatban való részvételt, megakadályozná a protokoll betartását vagy megzavarná a vizsgálati eredmény értékelését;
17. terhes vagy szoptat, vagy a vizsgálat során teherbe kíván esni (ha egy fogamzóképes nő vagy egy fogamzóképes korú nő partnere, szexuálisan aktív, és nem hajlandó hatékony fogamzásgátlási eszközt alkalmazni);
18. jelenleg omega-3 zsírsavat vagy halolaj-kiegészítőt szed vagy kezelt a Szűrőlátogatástól számított 30 napon belül, vagy a vizsgálat ideje alatt ezt kívánja tenni;
19. Bármilyen vizsgálati készítménnyel kezelték a Szűrőlátogatástól számított 30 napon belül, vagy vizsgálati készítményt kíván kapni a jelen vizsgálat során; és
20. Vannak olyan tényezők, amelyek a vizsgáló megítélése szerint megnehezítik a beteg számára, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek.