Un ensayo de complicaciones de la enfermedad de células falciformes (ASCENT)

Criterios de inclusión:

Los pacientes que cumplan con todos los siguientes criterios serán elegibles para participar en el estudio:

1. 1. Edad ≥ 5 años y ≤ 17 años en el momento de la selección;
2. Ha sido diagnosticado con SCD (que incluye los genotipos HbSS, HbSC y HbS/β°-talasemia, documentados por HPLC de hemoglobina o electroforesis);
3. Ha tenido entre ≥ 2 y ≤ 10 episodios de SCC agudo (como se definió anteriormente) dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección. Al menos una crisis debe haber sido manejada en un hospital, clínica o sala de emergencias. Para al menos 2 de los episodios, el sitio debe obtener la documentación creada en un registro médico en el momento del evento.
4. No debe estar recibiendo HU o L-Glutamina, o si recibe HU y/o L-Glutamina debe estar en un régimen de tratamiento estable basado en el peso (mg/kg), durante al menos 3 meses antes de la visita de selección con la intención de continuar a un nivel de dosis basado en el peso a discreción del médico tratante durante la duración del estudio, excepto por razones de seguridad. Si toman HU y/o L-glutamina, los sujetos deben haber tenido al menos un evento SCC (como se definió anteriormente) mientras tomaban HU y/o L-glutamina.
5. Tiene un padre o tutor que puede dar su consentimiento informado por escrito, y el sujeto pediátrico potencial debe poder dar su consentimiento de una manera aprobada por la Junta de Revisión Institucional (IRB) y cumplir con los requisitos del estudio; y
6. Si es pospuberal, según la opinión del investigador, debe aceptar usar un método anticonceptivo confiable (p. ej., barrera, píldoras anticonceptivas, abstinencia) durante el estudio y durante 1 mes después de la última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión

Los pacientes que cumplan alguno de los siguientes criterios serán excluidos de la participación en el estudio:

1. Una alergia o hipersensibilidad conocida al pescado o al marisco;
2. Una alergia conocida o hipersensibilidad a la soja;
3. Incapacidad para tragar cápsulas;
4. Historia de tratamiento con SC411;
5. Diagnóstico confirmado de dolor crónico o uso crónico de opioides: definido como dolor experimentado ≥3 días a la semana durante un período de 6 meses o uso diario de opioides para el control del dolor;
6. Infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C;
7. tiempo de protrombina > 1,5 x LSN en la selección;
8. Requiere anticoagulación regular o terapia crónica con aspirina;
9. Trombocitopenia moderada, definida como plaquetas < 80 000/µl en la selección;
10. Antecedentes de accidente cerebrovascular o síndrome de Moyamoya;
11. Resultados anormales en la evaluación Doppler transcraneal (TCD) más reciente;
12. Recibió transfusiones de sangre o productos sanguíneos en los 2 meses anteriores a la visita de selección o en transfusiones de sangre crónicas;
13. Insuficiencia renal crónica, definida como eGFR < 30 ml/min en la selección según lo estimado por la ecuación de Schwartz (Apéndice H), o que requiere peritoneal o hemodiálisis;
14. Pruebas de función hepática anormales (ALT > 3,0 x LSN) en la selección;
15. Recibió algún trasplante de órgano;
16. Tiene una enfermedad aguda reciente u otra condición médica o psiquiátrica crónica concomitante que, en opinión del Investigador, comprometería la participación en el estudio, impediría la adherencia al protocolo o confundiría la evaluación del resultado del estudio;
17. Está embarazada o amamantando, o tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio (si es una mujer en edad fértil o pareja de una mujer en edad fértil y sexualmente activa y no dispuesta a usar un método anticonceptivo eficaz);
18. Está tomando o ha sido tratado con alguna forma de suplemento de aceite de pescado o ácidos grasos omega-3 dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección, o tiene la intención de hacerlo durante el curso del estudio;
19. ha sido tratado con cualquier producto en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección o tiene la intención de recibir un producto en investigación durante el curso de este estudio; y
20. Existen factores que, a juicio del Investigador, dificultarían que el paciente cumpliera con los requisitos del estudio