Um estudo de complicação da doença falciforme (ASCENT)

Critério de inclusão:

Os pacientes que atenderem a todos os critérios a seguir serão elegíveis para participar do estudo:

1. 1. Idade ≥ 5 anos e ≤ 17 anos na triagem;
2. Foi diagnosticado com SCD (que inclui os genótipos HbSS, HbSC e HbS/β°-talassemia, documentados por HPLC de hemoglobina ou eletroforese);
3. Teve entre ≥ 2 a ≤ 10 episódios de SCC agudo (conforme definido acima) dentro de 12 meses da visita de triagem. Pelo menos uma crise deve ter sido tratada em um hospital, clínica ou pronto-socorro. Para pelo menos 2 dos episódios, o site deve obter a documentação criada em um prontuário no momento do evento.
4. Não deve estar recebendo HU ou L-Glutamina, ou se estiver recebendo HU e/ou L-Glutamina deve estar em um regime de tratamento baseado em peso estável (mg/kg), por pelo menos 3 meses antes da Visita de Triagem com a intenção de continuar em um nível de dose com base no peso, a critério do médico assistente durante o estudo, exceto por razões de segurança. Se estiverem tomando HU e/ou L-glutamina, os indivíduos devem ter tido pelo menos um evento de SCC (conforme definido anteriormente) durante o uso de HU e/ou L-Glutamina.
5. Tem um pai ou responsável que pode dar consentimento informado por escrito, e o potencial sujeito pediátrico deve ser capaz de fornecer consentimento de forma aprovada pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) e cumprir os requisitos do estudo; e
6. Se pós-púbere, na opinião do investigador, deve concordar em usar um método confiável de controle de natalidade (por exemplo, barreira, pílulas anticoncepcionais, abstinência) durante o estudo e por 1 mês após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão

Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos da participação no estudo:

1. Alergia ou hipersensibilidade conhecida a peixe ou marisco;
2. Uma alergia conhecida ou hipersensibilidade à soja;
3. Incapacidade de engolir cápsulas;
4. História de tratamento com SC411;
5. Diagnóstico confirmado de dor crônica ou uso crônico de opioides: Definido como dor experimentada ≥3 dias por semana durante um período de 6 meses ou uso diário de opioides para controle da dor;
6. Infecção ativa pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV), Hepatite B ou Hepatite C;
7. Tempo de protrombina > 1,5 x LSN na triagem;
8. Necessita de anticoagulação regular ou terapia crônica com aspirina;
9. Trombocitopenia moderada, definida como plaquetas < 80.000/µL na triagem;
10. História de acidente vascular cerebral ou síndrome de Moyamoya;
11. Resultados anormais na avaliação Doppler transcraniana (TCD) mais recente;
12. Recebeu transfusão de sangue ou hemoderivados nos 2 meses anteriores à Visita de Triagem ou em transfusão de sangue crônica;
13. Insuficiência renal crônica, definida como eGFR < 30ml/min na triagem estimada pela equação de Schwartz (Apêndice H), ou requerendo peritoneal ou hemodiálise;
14. Testes de função hepática anormais (ALT > 3,0 x LSN) na triagem;
15. Recebeu algum transplante de órgão;
16. Tem uma doença aguda recente ou outra condição médica ou psiquiátrica crônica concomitante que, na opinião do investigador, comprometeria a participação no estudo, impediria a adesão ao protocolo ou confundiria a avaliação do resultado do estudo;
17. Está grávida ou amamentando, ou tem a intenção de engravidar durante o estudo (se for uma mulher com potencial para engravidar ou parceira de uma mulher com potencial para engravidar e sexualmente ativa e não estiver disposta a usar um meio eficaz de controle de natalidade);
18. Está atualmente tomando ou foi tratado com qualquer forma de ácido graxo ômega-3 ou suplemento de óleo de peixe dentro de 30 dias da visita de triagem, ou pretende fazê-lo durante o estudo;
19. Foi tratado com qualquer produto experimental dentro de 30 dias da visita de triagem ou pretende receber um produto experimental durante o curso deste estudo; e
20. Existem fatores que, no julgamento do Investigador, dificultariam o cumprimento dos requisitos do estudo pelo paciente