Испытание осложнений серповидноклеточной анемии (ASCENT)

Критерии включения:

К участию в исследовании допускаются пациенты, отвечающие всем нижеперечисленным критериям:

1. 1. Возраст ≥ 5 лет и ≤ 17 лет на момент скрининга;
2. Был диагностирован ВСС (который включает генотипы HbSS, HbSC и HbS/β°-талассемию, подтвержденные ВЭЖХ гемоглобина или электрофорезом);
3. Было от ≥ 2 до ≤10 эпизодов острого плоскоклеточного рака (как определено выше) в течение 12 месяцев после визита для скрининга. По крайней мере, один кризис должен быть преодолен в больнице, клинике или отделении неотложной помощи. По крайней мере, для 2 эпизодов сайт должен получить документацию, созданную в медицинской карте во время события.
4. Не должны получать HU или L-глютамин, или, если они получают HU и/или L-глютамин, должны соблюдать стабильный режим лечения, основанный на весе (мг/кг), в течение как минимум 3 месяцев до скринингового визита с целью продолжать принимать дозу, основанную на массе тела, по усмотрению лечащего врача на время исследования, за исключением соображений безопасности. При приеме HU и/или L-глютамина субъекты должны иметь по крайней мере один случай SCC (как определено ранее) во время приема HU и/или L-глютамина.
5. Имеет родителя или опекуна, который может дать письменное информированное согласие, и потенциальный педиатрический субъект должен быть в состоянии дать согласие в порядке, одобренном Институциональным наблюдательным советом (IRB), и соответствовать требованиям исследования; и
6. В постпубертатном периоде, по мнению исследователя, необходимо согласиться на использование надежного метода контроля над рождаемостью (например, барьер, противозачаточные таблетки, воздержание) во время исследования и в течение 1 месяца после приема последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, будут исключены из участия в исследовании:

1. известная аллергия или гиперчувствительность к рыбе или моллюскам;
2. известная аллергия или гиперчувствительность к сое;
3. Невозможность проглотить капсулы;
4. История лечения SC411;
5. Подтвержденный диагноз хронической боли или хронического употребления опиоидов: определяется как боль, испытываемая ≥3 дней в неделю в течение 6-месячного периода, или ежедневное употребление опиоидов для обезболивания;
6. Активная инфекция вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатитом В или гепатитом С;
7. Протромбиновое время > 1,5 x ULN при скрининге;
8. Необходима регулярная антикоагулянтная или постоянная терапия аспирином;
9. Умеренная тромбоцитопения, определяемая как тромбоциты < 80 000/мкл при скрининге;
10. История инсульта или синдрома Моямоя;
11. Аномальные результаты самой последней транскраниальной допплерографии (TCD);
12. Получил переливание крови или продукты крови за 2 месяца до скринингового визита или при хроническом переливании крови;
13. Хроническая почечная недостаточность, определяемая как рСКФ < 30 мл/мин при скрининге по уравнению Шварца (Приложение H), или требующая перитонеального или гемодиализа;
14. Отклонения от нормы функциональных проб печени (АЛТ > 3,0 x ВГН) при скрининге;
15. Получил трансплантацию любого органа;
16. имеет недавнее острое заболевание или другое сопутствующее хроническое медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу участие в исследовании, помешать соблюдению протокола или исказить оценку результатов исследования;
17. Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования (если женщина детородного возраста или партнер женщины детородного возраста и ведет активную половую жизнь и не желает использовать эффективные средства контроля рождаемости);
18. В настоящее время принимает или принимал любую форму омега-3 жирных кислот или добавок с рыбьим жиром в течение 30 дней после скринингового визита или намеревается сделать это в ходе исследования;
19. Получал лечение каким-либо исследуемым продуктом в течение 30 дней после скринингового визита или намеревается получить исследуемый продукт в ходе этого исследования; и
20. Существуют факторы, которые, по мнению исследователя, могут затруднить соблюдение пациентом требований исследования.