Uno studio sulle complicanze dell'anemia falciforme (ASCENT)

Criterio di inclusione:

I pazienti che soddisfano tutti i seguenti criteri saranno idonei a partecipare allo studio:

1. 1. Età ≥ 5 anni e ≤ 17 anni allo screening;
2. È stata diagnosticata una SCD (che include i genotipi HbSS, HbSC e HbS/β°-talassemia, documentata da emoglobina HPLC o elettroforesi);
3. - Ha avuto da ≥ 2 a ≤ 10 episodi di SCC acuto (come definito sopra) entro 12 mesi dalla visita di screening. Almeno una crisi deve essere stata gestita in ospedale, clinica o pronto soccorso. Per almeno 2 degli episodi, il sito deve ottenere la documentazione creata in una cartella clinica al momento dell'evento.
4. Non deve ricevere HU o L-glutammina, o se riceve HU e/o L-glutammina deve essere a un regime di trattamento basato sul peso stabile (mg/kg), per almeno 3 mesi prima della visita di screening con l'intento di continuare a un livello di dose basato sul peso a discrezione del medico curante per la durata dello studio, oltre che per motivi di sicurezza. Se assumono HU e/o L-glutammina, i soggetti devono aver avuto almeno un evento SCC (come precedentemente definito) mentre assumevano HU e/o L-glutammina.
5. Ha un genitore o tutore che è in grado di fornire il consenso informato scritto e il potenziale soggetto pediatrico deve essere in grado di fornire il consenso in un modo approvato dall'Institutional Review Board (IRB) e soddisfare i requisiti dello studio; E
6. Se dopo la pubertà secondo l'opinione dello sperimentatore, deve accettare di utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite (ad es. Barriera, pillole anticoncezionali, astinenza) durante lo studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dalla partecipazione allo studio:

1. Una nota allergia o ipersensibilità al pesce o ai crostacei;
2. Una nota allergia o ipersensibilità alla soia;
3. Incapacità di deglutire le capsule;
4. Storia del trattamento con SC411;
5. Diagnosi confermata di dolore cronico o uso cronico di oppioidi: definito come dolore sperimentato ≥3 giorni alla settimana per un periodo di 6 mesi o uso quotidiano di oppioidi per la gestione del dolore;
6. Infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C;
7. Tempo di protrombina > 1,5 x ULN allo screening;
8. Richiesto anticoagulante regolare o terapia cronica con aspirina;
9. Trombocitopenia moderata, definita come piastrine < 80.000/µL allo screening;
10. Storia di ictus o sindrome di Moyamoya;
11. Risultati anomali alla più recente valutazione Doppler transcranico (TCD);
12. Ha ricevuto trasfusioni di sangue o prodotti sanguigni nei 2 mesi precedenti la visita di screening o in trasfusione di sangue cronica;
13. Insufficienza renale cronica, definita come eGFR < 30 ml/min allo screening come stimato dall'equazione di Schwartz (Appendice H), o che richiede peritoneale o emodialisi;
14. Test di funzionalità epatica anormali (ALT > 3,0 x ULN) allo screening;
15. Ricevuto qualsiasi trapianto di organi;
16. Ha una recente malattia acuta o altra condizione medica o psichiatrica cronica concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la partecipazione allo studio, impedirebbe l'aderenza al protocollo o confonderebbe la valutazione dell'esito dello studio;
17. È incinta o in allattamento o ha intenzione di rimanere incinta durante lo studio (se una donna in età fertile o partner di una donna in età fertile e sessualmente attiva e non disposta a utilizzare un efficace mezzo di controllo delle nascite);
18. Sta attualmente assumendo o è stato trattato con qualsiasi forma di integratore di acidi grassi omega-3 o olio di pesce entro 30 giorni dalla visita di screening, o intende farlo durante il corso dello studio;
19. È stato trattato con qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening o intende ricevere un prodotto sperimentale durante il corso di questo studio; E
20. Ci sono fattori che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero difficile per il paziente rispettare i requisiti dello studio