En komplikationsforsøg med seglcellesygdom (ASCENT)

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder alle følgende kriterier, vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen:

1. 1. Alder ≥ 5 år og ≤ 17 år ved screening;
2. Er blevet diagnosticeret med SCD (der inkluderer genotyperne HbSS, HbSC og HbS/β°-thalassæmi, dokumenteret ved hæmoglobin-HPLC eller elektroforese);
3. Har haft mellem ≥ 2 til ≤ 10 episoder af akut SCC (som defineret ovenfor) inden for 12 måneder efter screeningsbesøget. Mindst én krise skal have været håndteret på et hospital, klinik eller skadestue. For mindst 2 af episoderne skal siden indhente den dokumentation, der er oprettet i en journal på tidspunktet for arrangementet.
4. Må ikke modtage HU eller L-Glutamin, eller hvis du modtager HU og/eller L-Glutamin skal have et stabilt vægtbaseret behandlingsregime (mg/kg) i mindst 3 måneder før screeningsbesøget med den hensigt at fortsætte på et vægtbaseret dosisniveau efter den behandlende læges skøn i hele undersøgelsens varighed, bortset fra sikkerhedsmæssige årsager. Hvis de tager HU og/eller L-glutamin, skal forsøgspersoner have haft mindst én SCC-hændelse (som tidligere defineret), mens de er på HU og/eller L-glutamin.
5. Har en forælder eller værge, der er i stand til at give skriftligt informeret samtykke, og det potentielle pædiatriske forsøgsperson skal kunne give samtykke på en måde, der er godkendt af Institutional Review Board (IRB) og overholde kravene i undersøgelsen; og
6. Hvis efter puberteten efter efterforskerens mening, skal acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode (f.eks. barriere, p-piller, afholdenhed) under undersøgelsen og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Eksklusionskriterier

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i undersøgelsen:

1. En kendt allergi eller overfølsomhed over for fisk eller skaldyr;
2. En kendt allergi eller overfølsomhed over for soja;
3. Manglende evne til at sluge kapsler;
4. Historie om behandling med SC411;
5. Bekræftet diagnose af kronisk smerte eller kronisk opioidbrug: Defineret som smerte oplevet ≥3 dage om ugen over en 6-måneders periode eller daglig opioidbrug til smertebehandling;
6. Aktiv infektion med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C;
7. Protrombintid > 1,5 x ULN ved screening;
8. Kræver regelmæssig antikoagulering eller kronisk aspirinbehandling;
9. Moderat trombocytopeni, defineret som blodplader < 80.000/µL ved screening;
10. Anamnese med slagtilfælde eller Moyamoya syndrom;
11. Unormale resultater på seneste transkraniel Doppler (TCD) evaluering;
12. Modtaget blodtransfusion eller blodprodukter i de 2 måneder forud for screeningsbesøget eller ved kronisk blodtransfusion;
13. Kronisk nyreinsufficiens, defineret som en eGFR < 30 ml/min ved screening som estimeret af Schwartz-ligningen (appendiks H), eller som kræver peritoneal eller hæmodialyse;
14. Unormale leverfunktionsprøver (ALT > 3,0 x ULN) ved screening;
15. Modtaget enhver organtransplantation;
16. Har en nylig akut sygdom eller anden samtidig kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens mening ville kompromittere deltagelse i undersøgelsen, forhindre overholdelse af protokollen eller forvirre evalueringen af ​​undersøgelsesresultatet;
17. Er gravid eller ammer, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen (hvis en kvinde i den fødedygtige alder eller partner til en kvinde i den fødedygtige alder og seksuelt aktiv og ikke er villig til at bruge en effektiv præventionsmiddel);
18. Tager i øjeblikket eller er blevet behandlet med nogen form for omega-3-fedtsyre eller fiskeolietilskud inden for 30 dage efter screeningsbesøget, eller har til hensigt at gøre det i løbet af undersøgelsen;
19. Er blevet behandlet med et forsøgsprodukt inden for 30 dage efter screeningsbesøget eller har til hensigt at modtage et forsøgsprodukt i løbet af denne undersøgelse; og
20. Der er faktorer, som efter investigators vurdering ville gøre det vanskeligt for patienten at overholde kravene i undersøgelsen