Próba powikłania choroby sierpowatej (ASCENT)

Kryteria przyjęcia:

Do badania kwalifikują się pacjenci, którzy spełniają wszystkie poniższe kryteria:

1. 1. Wiek ≥ 5 lat i ≤ 17 lat w momencie badania przesiewowego;
2. zdiagnozowano u niego SCD (obejmujące genotypy HbSS, HbSC i HbS/β-talasemię, udokumentowane za pomocą HPLC lub elektroforezy hemoglobiny);
3. Miał od ≥ 2 do ≤10 epizodów ostrego SCC (zgodnie z powyższą definicją) w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej. Co najmniej jeden kryzys musiał zostać opanowany w szpitalu, klinice lub na izbie przyjęć. W przypadku co najmniej 2 epizodów ośrodek musi uzyskać dokumentację utworzoną w dokumentacji medycznej w czasie zdarzenia.
4. Nie może otrzymywać HU ani L-glutaminy, lub jeśli otrzymuje HU i/lub L-glutaminę musi być na stabilnym schemacie leczenia opartym na wadze (mg/kg) przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową z zamiarem kontynuować na poziomie dawki zależnej od masy ciała według uznania lekarza prowadzącego przez cały czas trwania badania, z innych powodów niż względy bezpieczeństwa. W przypadku przyjmowania HU i/lub L-glutaminy, osoby badane musiały mieć co najmniej jedno zdarzenie SCC (zgodnie z wcześniejszą definicją) podczas przyjmowania HU i/lub L-glutaminy.
5. Ma rodzica lub opiekuna, który jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę, a potencjalny pacjent pediatryczny musi być w stanie wyrazić zgodę w sposób zatwierdzony przez Institutional Review Board (IRB) i spełnić wymagania badania; I
6. Jeśli w opinii badacza jest po okresie dojrzewania, musi wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody kontroli urodzeń (np. bariery, pigułek antykoncepcyjnych, abstynencji) podczas badania i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia

Pacjenci, którzy spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczeni z udziału w badaniu:

1. Znana alergia lub nadwrażliwość na ryby lub skorupiaki;
2. Znana alergia lub nadwrażliwość na soję;
3. Niemożność połknięcia kapsułek;
4. Historia leczenia SC411;
5. Potwierdzone rozpoznanie bólu przewlekłego lub przewlekłego używania opioidów: Zdefiniowane jako ból występujący ≥3 dni w tygodniu przez okres 6 miesięcy lub codzienne stosowanie opioidów w leczeniu bólu;
6. Aktywna infekcja ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C;
7. czas protrombinowy > 1,5 x GGN podczas badania przesiewowego;
8. Wymagana regularna antykoagulacja lub przewlekła terapia aspiryną;
9. Umiarkowana małopłytkowość, zdefiniowana jako liczba płytek krwi < 80 000/µl podczas badania przesiewowego;
10. Historia udaru mózgu lub zespołu Moyamoya;
11. Nieprawidłowe wyniki ostatniej przezczaszkowej oceny dopplerowskiej (TCD);
12. Otrzymał transfuzję krwi lub produkty krwiopochodne w ciągu 2 miesięcy przed Wizytą Przesiewową lub na przewlekłym transfuzji krwi;
13. Przewlekła niewydolność nerek, zdefiniowana jako eGFR < 30 ml/min w badaniu przesiewowym, oszacowana za pomocą równania Schwartza (Załącznik H) lub wymagająca dializy otrzewnowej lub hemodializy;
14. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby (AlAT > 3,0 x GGN) podczas badań przesiewowych;
15. Otrzymał jakikolwiek przeszczep narządu;
16. niedawno przebył ostrą chorobę lub inny współistniejący przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii badacza mógłby zagrozić uczestnictwu w badaniu, uniemożliwić przestrzeganie protokołu lub zakłócić ocenę wyniku badania;
17. jest w ciąży lub karmi piersią lub ma zamiar zajść w ciążę podczas badania (jeśli kobieta może zajść w ciążę lub partner kobiety w wieku rozrodczym i jest aktywna seksualnie i nie chce stosować skutecznych środków antykoncepcyjnych);
18. obecnie przyjmuje lub był leczony jakąkolwiek postacią suplementu kwasu tłuszczowego omega-3 lub oleju rybnego w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej lub zamierza to zrobić w trakcie badania;
19. Był leczony jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej lub zamierza otrzymać badany produkt w trakcie tego badania; I
20. Istnieją czynniki, które w ocenie badacza utrudniłyby pacjentowi spełnienie wymagań badania