Eine Komplikationsstudie bei Sichelzellenkrankheiten (ASCENT)

Einschlusskriterien:

Patienten, die alle der folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Teilnahme an der Studie geeignet:

1. 1. Alter ≥ 5 Jahre und ≤ 17 Jahre beim Screening;
2. Wurde mit SCD diagnostiziert (dazu gehören die Genotypen HbSS, HbSC und HbS/β°-Thalassämie, dokumentiert durch Hämoglobin-HPLC oder Elektrophorese);
3. Hat zwischen ≥ 2 bis ≤ 10 Episoden von akutem SCC (wie oben definiert) innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening-Besuch gehabt. Mindestens eine Krise muss in einem Krankenhaus, einer Klinik oder einer Notaufnahme behandelt worden sein. Für mindestens 2 der Episoden muss der Standort die Dokumentation erhalten, die zum Zeitpunkt des Ereignisses in einer Krankenakte erstellt wurde.
4. Darf kein HU oder L-Glutamin erhalten, oder wenn HU und / oder L-Glutamin erhalten werden, muss mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch mit der Absicht, ein stabiles gewichtsbasiertes Behandlungsschema (mg / kg) einzuhalten mit einer gewichtsbasierten Dosis nach Ermessen des behandelnden Arztes für die Dauer der Studie fortzusetzen, außer aus Sicherheitsgründen. Bei der Einnahme von HU und/oder L-Glutamin müssen die Probanden während der Einnahme von HU und/oder L-Glutamin mindestens ein SCC-Ereignis (wie zuvor definiert) gehabt haben.
5. Hat einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten, der in der Lage ist, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, und das potenzielle pädiatrische Subjekt muss in der Lage sein, seine Zustimmung auf eine vom Institutional Review Board (IRB) genehmigte Weise zu erteilen und die Anforderungen der Studie zu erfüllen; Und
6. Wenn nach Meinung des Ermittlers postpubertär, muss er zustimmen, während der Studie und für 1 Monat nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung (z. B. Barriere, Antibabypillen, Abstinenz) anzuwenden.

Ausschlusskriterien

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

1. Eine bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Fisch oder Schalentiere;
2. Eine bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Soja;
3. Unfähigkeit, Kapseln zu schlucken;
4. Vorgeschichte der Behandlung mit SC411;
5. Bestätigte Diagnose von chronischen Schmerzen oder chronischer Opioidanwendung: Definiert als Schmerzen, die ≥3 Tage pro Woche über einen Zeitraum von 6 Monaten auftreten, oder tägliche Opioidanwendung zur Schmerzbehandlung;
6. Aktive Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C;
7. Prothrombinzeit > 1,5 x ULN beim Screening;
8. Erforderliche regelmäßige Antikoagulation oder chronische Aspirintherapie;
9. Mäßige Thrombozytopenie, definiert als Thrombozyten < 80.000/µl beim Screening;
10. Vorgeschichte von Schlaganfall oder Moyamoya-Syndrom;
11. Abnormale Ergebnisse bei der letzten transkraniellen Doppler (TCD)-Auswertung;
12. Erhaltene Bluttransfusion oder Blutprodukte in den 2 Monaten vor dem Screening-Besuch oder bei chronischer Bluttransfusion;
13. Chronische Niereninsuffizienz, definiert als eGFR < 30 ml/min beim Screening, geschätzt durch die Schwartz-Gleichung (Anhang H), oder Peritoneal- oder Hämodialyse erforderlich;
14. Abnorme Leberfunktionstests (ALT > 3,0 x ULN) beim Screening;
15. eine Organtransplantation erhalten haben;
16. Hat eine kürzliche akute Krankheit oder eine andere begleitende chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen, die Einhaltung des Protokolls verhindern oder die Bewertung des Studienergebnisses verfälschen würde;
17. schwanger ist oder stillt oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden (wenn eine Frau im gebärfähigen Alter oder Partner einer Frau im gebärfähigen Alter und sexuell aktiv und nicht bereit ist, ein wirksames Mittel zur Empfängnisverhütung anzuwenden);
18. nimmt derzeit innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch irgendeine Form von Omega-3-Fettsäuren oder Fischöl ein oder wurde damit behandelt oder beabsichtigt dies im Laufe der Studie;
19. Wurde innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch mit einem Prüfprodukt behandelt oder beabsichtigt, im Verlauf dieser Studie ein Prüfprodukt zu erhalten; Und
20. Es gibt Faktoren, die es dem Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes erschweren würden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen