Een complicatieonderzoek bij sikkelcelziekte (ASCENT)

Inclusiecriteria:

Patiënten die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

1. 1. Leeftijd ≥ 5 jaar en ≤ 17 jaar bij screening;
2. Is gediagnosticeerd met SCD (waaronder de genotypen HbSS, HbSC en HbS/β°-thalassemie, gedocumenteerd door hemoglobine-HPLC of elektroforese);
3. Heeft tussen ≥ 2 en ≤10 episodes van acuut PCC (zoals hierboven gedefinieerd) gehad binnen 12 maanden na het screeningsbezoek. Ten minste één crisis moet zijn behandeld in een ziekenhuis, kliniek of spoedeisende hulp. Voor ten minste 2 van de afleveringen moet de site de documentatie verkrijgen die op het moment van het evenement in een medisch dossier is aangemaakt.
4. Mag geen HU of L-glutamine krijgen, of als u HU en/of L-glutamine krijgt, moet dit een stabiel op gewicht gebaseerd behandelingsregime zijn (mg/kg), gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek met de bedoeling om doorgaan met een op gewicht gebaseerd dosisniveau naar goeddunken van de behandelend arts voor de duur van het onderzoek, behalve om veiligheidsredenen. Als proefpersonen HU en/of L-glutamine gebruiken, moeten proefpersonen ten minste één SCC-voorval hebben gehad (zoals eerder gedefinieerd) terwijl ze HU en/of L-glutamine gebruikten.
5. een ouder of voogd heeft die schriftelijke geïnformeerde toestemming kan geven, en de potentiële pediatrische proefpersoon moet toestemming kunnen geven op een manier die is goedgekeurd door de Institutional Review Board (IRB) en moet voldoen aan de vereisten van het onderzoek; En
6. Als de onderzoeker naar de mening van de onderzoeker postpuberaal is, moet hij ermee instemmen om een ​​betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken (bijv. barrière, anticonceptiepil, onthouding) tijdens het onderzoek en gedurende 1 maand na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

1. Een bekende allergie of overgevoeligheid voor vis of schaaldieren;
2. Een bekende allergie of overgevoeligheid voor soja;
3. Onvermogen om capsules door te slikken;
4. Voorgeschiedenis van behandeling met SC411;
5. Bevestigde diagnose van chronische pijn of chronisch opioïdengebruik: Gedefinieerd als pijn ervaren ≥3 dagen per week gedurende een periode van 6 maanden of dagelijks gebruik van opioïden voor pijnbeheersing;
6. Actieve infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), hepatitis B of hepatitis C;
7. Protrombinetijd > 1,5 x ULN bij screening;
8. Vereiste regelmatige antistolling of chronische aspirinetherapie;
9. Matige trombocytopenie, gedefinieerd als bloedplaatjes < 80.000/µL bij screening;
10. Geschiedenis van een beroerte of het Moyamoya-syndroom;
11. Abnormale resultaten bij de meest recente transcraniële Doppler (TCD) evaluatie;
12. Bloedtransfusie of bloedproducten ontvangen in de 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of bij chronische bloedtransfusie;
13. Chronische nierinsufficiëntie, gedefinieerd als een eGFR < 30 ml/min bij screening zoals geschat met de Schwartz-vergelijking (bijlage H), of waarvoor peritoneale of hemodialyse nodig is;
14. Abnormale leverfunctietesten (ALAT > 3,0 x ULN) bij screening;
15. Een orgaantransplantatie ontvangen;
16. Heeft een recente acute ziekte of andere bijkomende chronische medische of psychiatrische aandoening die naar de mening van de Onderzoeker deelname aan het onderzoek in gevaar zou brengen, naleving van het protocol zou verhinderen of de evaluatie van de studieresultaten zou verstoren;
17. zwanger is of borstvoeding geeft, of de intentie heeft om zwanger te worden tijdens het onderzoek (als een vrouw die zwanger kan worden of partner is van een vrouw die zwanger kan worden en seksueel actief is en niet bereid is een effectief anticonceptiemiddel te gebruiken);
18. momenteel binnen 30 dagen na het screeningsbezoek enige vorm van omega-3-vetzuur of visoliesupplementen gebruikt of hiermee is behandeld, of van plan is dit in de loop van het onderzoek te doen;
19. binnen 30 dagen na het screeningsbezoek is behandeld met een onderzoeksproduct of van plan is om in de loop van dit onderzoek een onderzoeksproduct te ontvangen; En
20. Er zijn factoren die het naar het oordeel van de onderzoeker moeilijk zouden maken voor de patiënt om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen