屈大麻酚治疗家族性自主神经功能障碍的恶心和呕吐的安全性、耐受性和有效性
2019年6月11日 更新者：NYU Langone Health
屈大麻酚（一种合成内源性大麻素受体激动剂）治疗家族性自主神经功能障碍患者恶心和呕吐的安全性、耐受性和有效性
这是屈大麻酚治疗家族性自主神经功能障碍（FD，也称为 Riley Day 综合征或遗传性感觉和自主神经病 III 型）患者致残性恶心和呕吐发作的试验性临床试验。
FD 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，选择性神经的生长发育受损。
FD 患者会反复出现无法控制的恶心和呕吐危象，并伴有皮肤潮红、心动过速和动脉高血压。
目前对恶心的治疗无效或有无法忍受的副作用。
我们的长期目标是有效且无副作用地治疗恶心，这是一种可以显着改善 FD 患者生活质量的治疗干预措施。
研究概览
详细说明
这项初步研究的目的是评估屈大麻酚治疗 FD 患者恶心的安全性、耐受性和有效性。 试点试验将招募 25 名抱怨严重恶心影响其生活质量的 FD 患者。 审判将分为两个连续但独立的部分。 第 1 部分将使用开放标签剂量滴定阶段，然后是 4 周的清除期，讨论屈大麻酚在 FD 患者中的安全性和耐受性。 第 2 部分将使用随机、安慰剂对照、双盲、12 周交叉设计，探讨屈大麻酚治疗 FD 患者恶心的疗效。
该提案的第一个具体目标是评估屈大麻酚在 FD 患者中的安全性和耐受性。 该提案的第二个具体目标是确定用屈大麻酚刺激内源性大麻素受体是否会改善 FD 患者的复发性恶心。 次要目的是确定用屈大麻酚刺激内源性大麻素受体是否会增加体重并减少焦虑。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- NYU Medical Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 56年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18-60岁的男性或女性患者。
- 通过基因检测确诊家族性自主神经功能障碍。
- 严重恶心的症状。
- 能够吞服胶囊。
- 书面知情同意或同意参加试点试验，并了解他们可以随时撤回同意或重音，而不会影响他们未来的护理。
- 能够遵守研究程序的要求，包括在家测量血压
排除标准：
- 对任何大麻素或芝麻油有过敏史的患者。
- 在过去 4 周内使用过大麻素（在进入研究之前将进行尿液大麻素测试）。
- 有药物滥用史的患者，包括酒精滥用或依赖，或吸食大麻。
- 过去 3 年至少有 1 次癫痫发作或脑电图异常癫痫放电
- 有躁郁症、严重抑郁症或精神分裂症病史的患者。
- 需要驾驶、操作机器或从事危险活动的患者。
- 在研究者看来，服用药物的患者认为与屈大麻酚一起使用是不安全的。
- 患有心房颤动、心绞痛或心电图记录可能危及患者健康的显着异常的患者。
- 研究人员认为患有严重肺部、肝脏、肾脏（肌酐 > 2.0 mg/ml）或心脏疾病的患者可能会因参加该试点试验而危害他们的健康。
- 患有严重认知障碍或广泛性发育障碍的患者，或无法清楚识别和评估其恶心症状的患者。
- 怀孕或哺乳期的妇女。
- 临床检查有显着异常，研究者认为可能会因参加该试点试验而危害其健康的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：大麻酚胶囊
初始剂量为 2.5 mg BID（5 mg/天），最大剂量为 10 mg TID（30 mg/天）。
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其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂胶囊
安慰剂
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安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不利影响的数量
大体时间：8周
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4 周活性药物阶段与 4 周安慰剂阶段的 AE 数量
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8周
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恶心评分的变化
大体时间：8周
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4 周活性药物阶段与 4 周安慰剂阶段的恶心评分
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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体重变化。
大体时间：8周
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4 周活性药物阶段与 4 周安慰剂阶段的体重变化 (kgs)
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8周
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焦虑评分的变化
大体时间：8周
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4 周活性药物阶段与 4 周安慰剂阶段焦虑量表评分的变化
|
8周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Horacio C Kaufmann, MD、NYU Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年11月1日
初级完成 (实际的)
2019年3月22日
研究完成 (实际的)
2019年3月22日
研究注册日期
首次提交
2015年11月13日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月18日
首次发布 (估计)
2015年11月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月11日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 14-01577
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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