Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dronabinols säkerhet, tolerabilitet och effektivitet, för behandling av illamående och kräkningar vid familjär dysautonomi

11 juni 2019 uppdaterad av: NYU Langone Health

Säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Dronabinol, en syntetisk endocannabinoidreceptoragonist, för behandling av illamående och kräkningar hos patienter med familjär dysautonomi

Detta är en klinisk pilotprövning av dronabinol för att behandla invalidiserande attacker av illamående och kräkningar hos patienter med familjär dysautonomi (FD, även känt som Riley Day-syndrom eller ärftlig sensorisk och autonom neuropati typ III). FD är en sällsynt autosomal recessiv sjukdom där tillväxten och utvecklingen av selektiva nerver försämras. Patienter med FD lider av återkommande okontrollerbara illamående och kräkningskriser åtföljda av hudrodnad, takykardi och arteriell hypertoni. Nuvarande behandlingar av illamående är ineffektiva eller har outhärdliga sidosidor. Vårt långsiktiga mål är att behandla illamående effektivt och utan biverkningar, en terapeutisk intervention som markant skulle förbättra livskvaliteten för patienter med FD.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna pilotstudie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av dronabinol för behandling av illamående hos patienter med FD. Pilotförsöket kommer att rekrytera 25 patienter med FD som klagar över kraftigt illamående som påverkar deras livskvalitet. Rättegången kommer att delas upp i två på varandra följande, men oberoende delar. Del 1 kommer att ta upp säkerheten och tolerabiliteten av dronabinol hos patienter med FD med en öppen dostitreringsfas följt av 4 veckors uttvättningsperiod. Del 2 kommer att behandla effekten av dronabinol för behandling av illamående hos patienter med FD med hjälp av en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, 12-veckors cross-over-design.

Det första specifika syftet med detta förslag är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för dronabinol hos patienter med FD. Det andra specifika syftet med detta förslag är att avgöra om stimulering av endocannabinoidreceptorer med dronabinol kommer att förbättra återkommande illamående hos patienter med FD. Sekundära syften är att avgöra om stimulering av endocannabinoidreceptorer med dronabinol kommer att öka vikten och minska ångest.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 56 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern 18-60.
  2. Bekräftad diagnos av familjär dysautonomi genom genetisk testning.
  3. Symtom på kraftigt illamående.
  4. Kan svälja kapslarna.
  5. Skriftligt informerat samtycke eller uppstigning för att delta i pilotförsöket och förståelse för att de kan återkalla samtycke eller accent när som helst utan att påverka deras framtida vård.
  6. Förmåga att uppfylla kraven i studieprocedurerna, inklusive att ta blodtrycksmätningar hemma

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med en historia av överkänslighet mot någon cannabinoid eller sesamolja.
  2. Cannabinoidanvändning under de senaste 4 veckorna (ett urintest av cannabinoider kommer att utföras innan studiestart).
  3. Patienter med en historia av drogmissbruk, inklusive alkoholmissbruk eller -beroende, eller marijuana.
  4. Anfallsstörning med minst ett epileptiskt anfall under de senaste 3 åren eller onormal epileptisk flytning vid elektroencefalografi
  5. Patienter med bipolär sjukdom i anamnesen, svår depression eller schizofreni.
  6. Patienter som behöver köra bil, använda maskiner eller delta i farliga aktiviteter.
  7. Patienter som tog mediciner ansåg, enligt utredarens åsikt, vara osäkra när de användes tillsammans med dronabinol.
  8. Patienter med förmaksflimmer, angina eller ett elektrokardiogram som dokumenterar en betydande abnormitet som kan äventyra patientens hälsa.
  9. Patienter med betydande lung-, lever-, njur- (kreatinin > 2,0 mg/ml) eller hjärtsjukdom som, enligt utredarnas uppfattning, kan äventyra deras hälsa genom att delta i denna pilotstudie.
  10. Patienter med grav kognitiv funktionsnedsättning eller genomgripande utvecklingsstörningar, eller patienter som inte tydligt kan identifiera och bedöma sina symtom på illamående.
  11. Kvinnor som är gravida eller ammar.
  12. Patienter som har en betydande avvikelse vid klinisk undersökning som kan, enligt utredarens uppfattning, äventyra deras hälsa genom att delta i detta pilotförsök.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dranabinol kapslar
Initialdosen kommer att vara 2,5 mg två gånger dagligen (5 mg/dag), och den maximala dosen kommer att vara 10 mg tre gånger dagligen (30 mg/dag).
Läkemedel: Dronabinol
Andra namn:
  • Marinol
Placebo-jämförare: Placebo kapslar
placebo
Övrig: Placebo
placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal negativa effekter
Tidsram: 8 veckor
antal biverkningar under 4 veckors aktiv läkemedelsfas kontra 4 veckors placebofas
8 veckor
Förändring i illamåendepoäng
Tidsram: 8 veckor
illamåendepoäng under 4 veckors aktiv läkemedelsfas kontra 4 veckors placebofas
8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i vikt.
Tidsram: 8 veckor
förändring i vikt (kg) under 4 veckors aktiv läkemedelsfas kontra 4 veckors placebofas
8 veckor
Förändring i ångestpoäng
Tidsram: 8 veckor
förändring i ångestskalapoäng under 4 veckors aktiv läkemedelsfas kontra 4 veckors placebo
8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NYU Langone Health

Utredare

  • Huvudutredare: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

22 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

22 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2015

Första postat (Uppskatta)

20 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-01577

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera