Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność dronabinolu w leczeniu nudności i wymiotów w rodzinnej dysautonomii

11 czerwca 2019 zaktualizowane przez: NYU Langone Health

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność dronabinolu, syntetycznego agonisty receptora endokannabinoidowego, w leczeniu nudności i wymiotów u pacjentów z rodzinną dysautonomią

Jest to pilotażowe badanie kliniczne dronabinolu w leczeniu upośledzających napadów nudności i wymiotów u pacjentów z rodzinną dysautonomią (FD, znaną również jako zespół Riley-Day lub dziedziczna neuropatia czuciowa i autonomiczna typu III). FD jest rzadką chorobą dziedziczoną autosomalnie recesywnie, w której upośledzony jest wzrost i rozwój nerwów selektywnych. Pacjenci z FD cierpią na nawracające, niekontrolowane napady nudności i wymiotów, którym towarzyszy zaczerwienienie skóry, tachykardia i nadciśnienie tętnicze. Obecne metody leczenia nudności są nieskuteczne lub mają niedopuszczalne skutki uboczne. Naszym długoterminowym celem jest skuteczne leczenie nudności bez skutków ubocznych, interwencja terapeutyczna, która znacznie poprawiłaby jakość życia pacjentów z FD.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania pilotażowego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dronabinolu w leczeniu nudności u pacjentów z FD. Do pilotażowego badania zostanie włączonych 25 pacjentów z FD, którzy skarżą się na silne nudności, które wpływają na jakość ich życia. Rozprawa zostanie podzielona na dwie następujące po sobie, ale niezależne części. Część 1 dotyczy bezpieczeństwa i tolerancji dronabinolu u pacjentów z FD z wykorzystaniem otwartej fazy miareczkowania dawki, po której następuje 4-tygodniowy okres wypłukiwania. Część 2 dotyczy skuteczności dronabinolu w leczeniu nudności u pacjentów z FD przy użyciu randomizowanego, kontrolowanego placebo, podwójnie ślepego, 12-tygodniowego projektu krzyżowego.

Pierwszym konkretnym celem tej propozycji jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dronabinolu u pacjentów z FD. Drugim konkretnym celem tej propozycji jest ustalenie, czy stymulacja receptorów endokannabinoidowych dronabinolem poprawi nawracające nudności u pacjentów z FD. Celem drugorzędnym jest ustalenie, czy stymulacja receptorów endokannabinoidowych dronabinolem zwiększy wagę i zmniejszy niepokój.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18-60 lat.
  2. Potwierdzona diagnoza rodzinnej dysautonomii za pomocą testów genetycznych.
  3. Objawy ciężkich nudności.
  4. Możliwość połknięcia kapsułek.
  5. Pisemna świadoma zgoda lub wstęp na udział w badaniu pilotażowym i zrozumienie, że mogą wycofać zgodę lub akcent w dowolnym momencie bez wpływu na ich przyszłą opiekę.
  6. Umiejętność przestrzegania wymagań procedur badania, w tym wykonywania pomiarów ciśnienia krwi w domu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z historią nadwrażliwości na jakikolwiek kannabinoid lub olej sezamowy.
  2. Stosowanie kannabinoidów w ciągu ostatnich 4 tygodni (przed przystąpieniem do badania zostanie przeprowadzony test kannabinoidowy w moczu).
  3. Pacjenci z historią nadużywania substancji, w tym nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub marihuany.
  4. Zaburzenie napadowe z co najmniej jednym napadem padaczkowym w ciągu ostatnich 3 lat lub nieprawidłowym wyładowaniem padaczkowym w elektroencefalografii
  5. Pacjenci z chorobą afektywną dwubiegunową w wywiadzie, ciężką depresją lub schizofrenią.
  6. Pacjenci wymagający prowadzenia pojazdów, obsługiwania maszyn lub wykonywania niebezpiecznych czynności.
  7. Zdaniem badacza pacjenci przyjmujący leki uważali za niebezpieczne podczas stosowania z dronabinolem.
  8. Pacjenci z migotaniem przedsionków, dusznicą bolesną lub elektrokardiogramem dokumentującym istotną nieprawidłowość mogącą zagrozić zdrowiu pacjenta.
  9. Pacjenci z poważnymi chorobami płuc, wątroby, nerek (stężenie kreatyniny > 2,0 mg/ml) lub serca, które zdaniem badaczy mogą stanowić zagrożenie dla ich zdrowia poprzez udział w tym badaniu pilotażowym.
  10. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami funkcji poznawczych lub całościowymi zaburzeniami rozwojowymi lub pacjenci, którzy nie są w stanie jednoznacznie zidentyfikować i ocenić swoich objawów nudności.
  11. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  12. Pacjenci, u których w badaniu klinicznym stwierdzono istotne nieprawidłowości, które zdaniem badacza mogą stanowić zagrożenie dla ich zdrowia poprzez udział w tym badaniu pilotażowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kapsułki Dranabinolu
Dawka początkowa wyniesie 2,5 mg dwa razy na dobę (5 mg/dobę), a dawka maksymalna wyniesie 10 mg trzy razy na dobę (30 mg/dobę).
Lek: Dronabinol
Inne nazwy:
  • Marinol
Komparator placebo: Kapsułki placebo
placebo
Inny: Placebo
placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba działań niepożądanych
Ramy czasowe: 8 tygodni
liczba zdarzeń niepożądanych podczas 4-tygodniowej fazy aktywnego leku w porównaniu z 4-tygodniową fazą placebo
8 tygodni
Zmiana w wynikach nudności
Ramy czasowe: 8 tygodni
oceny nudności podczas 4-tygodniowej fazy aktywnego leku w porównaniu z 4-tygodniową fazą placebo
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wagi.
Ramy czasowe: 8 tygodni
zmiana wagi (kg) podczas 4-tygodniowej fazy aktywnego leku w porównaniu z 4-tygodniową fazą placebo
8 tygodni
Zmiana wyników lęku
Ramy czasowe: 8 tygodni
zmiana wyników skali lęku podczas 4 tygodni fazy aktywnego leku w porównaniu z 4 tygodniami placebo
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14-01577

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dronabinol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj