Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dronabinols sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet til behandling af kvalme og opkastning ved familiær dysautonomi

11. juni 2019 opdateret af: NYU Langone Health

Sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Dronabinol, en syntetisk endocannabinoid receptoragonist, til behandling af kvalme og opkastning hos patienter med familiær dysautonomi

Dette er et klinisk pilotforsøg med dronabinol til behandling af invaliderende anfald af kvalme og opkastning hos patienter med familiær dysautonomi (FD, også kendt som Riley Day syndrom eller arvelig sensorisk og autonom neuropati type III). FD er en sjælden autosomal recessiv sygdom, hvor væksten og udviklingen af ​​selektive nerver er svækket. Patienter med FD lider af tilbagevendende ukontrollerbare kvalme- og opkastningskriser ledsaget af rødmen i huden, takykardi og arteriel hypertension. Nuværende behandlinger af kvalme er ineffektive eller har utålelige sider. Vores langsigtede mål er at behandle kvalme effektivt og uden bivirkninger, en terapeutisk intervention, der markant ville forbedre livskvaliteten for patienter med FD.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette pilotstudie er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​dronabinol til behandling af kvalme hos patienter med FD. Pilotforsøget vil rekruttere 25 patienter med FD, som klager over svær kvalme, der påvirker deres livskvalitet. Retssagen vil blive opdelt i to på hinanden følgende, men uafhængige dele. Del 1, vil omhandle sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dronabinol hos patienter med FD ved hjælp af en åben dosistitreringsfase efterfulgt af 4 ugers udvaskningsperiode. Del 2 vil behandle effekten af ​​dronabinol til behandling af kvalme hos patienter med FD ved hjælp af et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, 12-ugers cross-over design.

Det første specifikke mål med dette forslag er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dronabinol hos patienter med FD. Det andet specifikke formål med dette forslag er at bestemme, om stimulering af endocannabinoidreceptorer med dronabinol vil forbedre tilbagevendende kvalme hos patienter med FD. Sekundære mål er at afgøre, om stimulering af endocannabinoidreceptorer med dronabinol vil øge vægten og mindske angsten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 56 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18-60.
  2. Bekræftet diagnose af familiær dysautonomi ved genetisk testning.
  3. Symptomer på svær kvalme.
  4. I stand til at sluge kapslerne.
  5. Skriftligt informeret samtykke eller opstigning til at deltage i pilotforsøget og forståelse for, at de kan trække samtykke eller accent tilbage når som helst uden at påvirke deres fremtidige pleje.
  6. Evne til at overholde kravene i undersøgelsesprocedurerne, herunder at tage blodtryksmålinger derhjemme

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med en historie med overfølsomhed over for enhver cannabinoid eller sesamolie.
  2. Cannabinoidbrug i de foregående 4 uger (en urin-cannabinoidtest vil blive udført før studiestart).
  3. Patienter med en historie med stofmisbrug, herunder alkoholmisbrug eller afhængighed, eller marihuana.
  4. Anfaldslidelse med mindst ét ​​epileptisk anfald inden for de sidste 3 år eller unormalt epileptisk udflåd i elektroencefalografi
  5. Patienter med bipolar lidelse, svær depression eller skizofreni.
  6. Patienter, der har behov for at køre bil, betjene maskiner eller deltage i farlige aktiviteter.
  7. Patienter, der tog medicin, mente efter efterforskerens mening at være usikre, når de blev brugt sammen med dronabinol.
  8. Patienter med atrieflimren, angina eller et elektrokardiogram, der dokumenterer en væsentlig abnormitet, der kan bringe patientens helbred i fare.
  9. Patienter med betydelig lunge-, lever-, nyre- (kreatinin > 2,0 mg/ml) eller hjertesygdom, som efter efterforskernes mening kan bringe deres helbred i fare ved at deltage i dette pilotforsøg.
  10. Patienter med svær kognitiv svækkelse eller gennemgribende udviklingsforstyrrelser eller patienter, der ikke er i stand til klart at identificere og vurdere deres symptomer på kvalme.
  11. Kvinder, der er gravide eller ammende.
  12. Patienter, som har en væsentlig abnormitet ved klinisk undersøgelse, som efter investigators mening kan bringe deres helbred i fare ved at deltage i dette pilotforsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dranabinol kapsler
Startdosis vil være 2,5 mg to gange dagligt (5 mg/dag), og den maksimale dosis vil være 10 mg dagligt (30 mg/dag).
Medicin: Dronabinol
Andre navne:
  • Marinol
Placebo komparator: Placebo kapsler
placebo
Andet: Placebo
placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal negative virkninger
Tidsramme: 8 uger
antal AE'er i løbet af 4 ugers aktiv lægemiddelfase vs. 4 ugers placebofase
8 uger
Ændring i kvalmeresultater
Tidsramme: 8 uger
kvalme-score i løbet af 4 ugers aktiv lægemiddelfase versus 4 ugers placebofase
8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i vægt.
Tidsramme: 8 uger
ændring i vægt (kgs) i løbet af 4 ugers aktiv lægemiddelfase vs. 4 ugers placebofase
8 uger
Ændring i angstscore
Tidsramme: 8 uger
ændring i angstskala-score i løbet af 4 ugers aktiv lægemiddelfase vs. 4 ugers placebo
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

22. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2015

Først opslået (Skøn)

20. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-01577

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dronabinol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner