家族性自律神経失調症における吐き気と嘔吐の治療のためのドロナビノールの安全性、忍容性、有効性
2019年6月11日 更新者：NYU Langone Health
家族性自律神経失調症患者の吐き気と嘔吐の治療における、合成エンドカンナビノイド受容体アゴニストであるドロナビノールの安全性、忍容性、有効性
これは、家族性自律神経失調症 (FD、Riley Day 症候群または遺伝性感覚および自律神経障害タイプ III としても知られる) 患者の吐き気と嘔吐による身体障害の発作を治療するためのドロナビノールのパイロット臨床試験です。
FD はまれな常染色体劣性疾患であり、選択的な神経の成長と発達が損なわれます。
FD の患者は、制御不能な吐き気と嘔吐の危機を繰り返し、皮膚の紅潮、頻脈、動脈性高血圧症を伴います。
吐き気の現在の治療法は効果がないか、または耐えられない側面があります。
私たちの長期的な目標は、吐き気を副作用なく効果的に治療することであり、FD 患者の生活の質を著しく改善する治療介入です。
調査の概要
詳細な説明
このパイロット研究の目的は、FD 患者の吐き気の治療におけるドロナビノールの安全性、忍容性、有効性を評価することです。 パイロット試験では、生活の質に影響を与える重度の吐き気を訴える FD 患者 25 人を募集します。 トライアルは、連続する 2 つの独立した部分に分割されます。 パート 1 では、FD 患者におけるドロナビノールの安全性と忍容性について、非盲検の用量漸増段階とそれに続く 4 週間のウォッシュアウト期間を使用して検討します。 パート 2 では、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、12 週間のクロス オーバー デザインを使用して、FD 患者の吐き気の治療に対するドロナビノールの有効性について説明します。
この提案の最初の具体的な目的は、FD 患者におけるドロナビノールの安全性と忍容性を評価することです。 この提案の 2 番目の具体的な目的は、ドロナビノールによるエンドカンナビノイド受容体の刺激が FD 患者の再発性の吐き気を改善するかどうかを判断することです。 二次的な目的は、ドロナビノールによるエンドカンナビノイド受容体の刺激が体重を増加させ、不安を軽減するかどうかを判断することです.
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～56年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～60歳の男性または女性患者。
- -遺伝子検査による家族性自律神経失調症の確定診断。
- 重度の吐き気の症状.
- カプセルを飲み込むことができます。
- -パイロット試験に参加するための書面によるインフォームドコンセントまたは上昇、および将来のケアに影響を与えることなくいつでも同意またはアクセントを撤回できることの理解。
- -自宅で血圧測定を行うことを含む、研究手順の要件を順守する能力
除外基準:
- カンナビノイドまたはゴマ油に対する過敏症の既往歴のある患者。
- -過去4週間のカンナビノイドの使用（尿中カンナビノイド検査は、試験に参加する前に実施されます）。
- アルコール乱用または依存症、またはマリファナを含む薬物乱用の病歴がある患者。
- -過去3年間に少なくとも1回のてんかん発作を伴う発作障害または脳波検査における異常なてんかん放電
- 双極性障害、重度のうつ病または統合失調症の病歴がある患者。
- 運転、機械の操作、または危険な活動に従事する必要がある患者。
- 研究者の意見では、薬を服用している患者は、ドロナビノールと一緒に使用すると危険であると考えました.
- 心房細動、狭心症、または患者の健康を危険にさらす可能性のある重大な異常を示す心電図のある患者。
- -重大な肺、肝臓、腎臓（クレアチニン> 2.0 mg / ml）、または研究者の意見では、このパイロット試験に参加することで健康を危険にさらす可能性のある心臓病の患者。
- 重度の認知障害または広汎性発達障害のある患者、または吐き気の症状を明確に特定して評価できない患者。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -治験責任医師の意見では、臨床検査で重大な異常があり、このパイロット試験に参加することで健康を害する可能性がある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ドラナビノールカプセル
初期用量は 2.5 mg BID (5 mg/日) で、最大用量は 10 mg TID (30 mg/日) です。
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボカプセル
プラセボ
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プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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悪影響の数
時間枠：8週間
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4 週間の実薬段階と 4 週間のプラセボ段階での AE の数
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8週間
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吐き気スコアの変化
時間枠：8週間
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4 週間の実薬段階と 4 週間のプラセボ段階の吐き気スコア
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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体重の変化。
時間枠：8週間
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4 週間の実薬段階と 4 週間のプラセボ段階での体重 (kg) の変化
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8週間
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不安スコアの変化
時間枠：8週間
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4 週間の実薬段階と 4 週間のプラセボの間の不安尺度スコアの変化
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8週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Horacio C Kaufmann, MD、NYU Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年11月1日
一次修了 (実際)
2019年3月22日
研究の完了 (実際)
2019年3月22日
試験登録日
最初に提出
2015年11月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年11月18日
最初の投稿 (見積もり)
2015年11月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年6月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月11日
最終確認日
2019年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 14-01577
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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