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L'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du dronabinol, pour le traitement des nausées et des vomissements dans la dysautonomie familiale

11 juin 2019 mis à jour par: NYU Langone Health

L'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du dronabinol, un agoniste synthétique des récepteurs endocannabinoïdes, pour le traitement des nausées et des vomissements chez les patients atteints de dysautonomie familiale

Il s'agit d'un essai clinique pilote du dronabinol pour traiter les crises invalidantes de nausées et de vomissements chez les patients atteints de dysautonomie familiale (FD, également connue sous le nom de syndrome de Riley Day ou neuropathie sensorielle et autonome héréditaire de type III). La FD est une maladie autosomique récessive rare dans laquelle la croissance et le développement des nerfs sélectifs sont altérés. Les patients atteints de FD souffrent de crises récurrentes de nausées et de vomissements incontrôlables accompagnées de rougeurs cutanées, de tachycardie et d'hypertension artérielle. Les traitements actuels des nausées sont inefficaces ou ont des côtés insupportables. Notre objectif à long terme est de traiter efficacement et sans effets secondaires les nausées, une intervention thérapeutique qui améliorerait nettement la qualité de vie des patients atteints de DF.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude pilote est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du dronabinol pour le traitement des nausées chez les patients atteints de DF. L'essai pilote recrutera 25 patients atteints de FD qui se plaignent de nausées sévères qui affectent leur qualité de vie. Le procès sera divisé en deux parties consécutives, mais indépendantes. La partie 1 traitera de l'innocuité et de la tolérabilité du dronabinol chez les patients atteints de FD en utilisant une phase de titration de dose en ouvert suivie d'une période de sevrage de 4 semaines. La partie 2 traitera de l'efficacité du dronabinol pour le traitement des nausées chez les patients atteints de FD en utilisant une conception croisée randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, de 12 semaines.

Le premier objectif spécifique de cette proposition est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du dronabinol chez les patients atteints de DF. Le deuxième objectif spécifique de cette proposition est de déterminer si la stimulation des récepteurs endocannabinoïdes avec le dronabinol améliorera les nausées récurrentes chez les patients atteints de DF. Les objectifs secondaires sont de déterminer si la stimulation des récepteurs endocannabinoïdes avec le dronabinol augmentera le poids et diminuera l'anxiété.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 56 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins ou féminins âgés de 18 à 60 ans.
  2. Diagnostic confirmé de dysautonomie familiale par des tests génétiques.
  3. Symptômes de nausées sévères.
  4. Capable d'avaler les gélules.
  5. Consentement éclairé écrit ou ascension pour participer à l'essai pilote et compréhension qu'ils peuvent retirer leur consentement ou leur accent à tout moment sans affecter leurs soins futurs.
  6. Capacité à se conformer aux exigences des procédures d'étude, y compris la prise de mesures de la pression artérielle à domicile

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant des antécédents d'hypersensibilité à tout cannabinoïde ou huile de sésame.
  2. Utilisation de cannabinoïdes au cours des 4 semaines précédentes (un test urinaire de cannabinoïdes sera effectué avant l'entrée dans l'étude).
  3. Patients ayant des antécédents de toxicomanie, y compris l'abus ou la dépendance à l'alcool, ou la marijuana.
  4. Trouble convulsif avec au moins une crise d'épilepsie au cours des 3 dernières années ou décharge épileptique anormale à l'électroencéphalographie
  5. Patients ayant des antécédents de trouble bipolaire, de dépression sévère ou de schizophrénie.
  6. Les patients qui doivent conduire, utiliser des machines ou se livrer à des activités dangereuses.
  7. Les patients prenant des médicaments considérés, de l'avis de l'investigateur, comme dangereux lorsqu'ils sont utilisés avec le dronabinol.
  8. Patients souffrant de fibrillation auriculaire, d'angine de poitrine ou d'un électrocardiogramme documentant une anomalie significative pouvant compromettre la santé du patient.
  9. Patients atteints d'une maladie pulmonaire, hépatique, rénale (créatinine > 2,0 mg/ml) ou cardiaque importante pouvant, de l'avis des investigateurs, compromettre leur santé en participant à cet essai pilote.
  10. Patients atteints de troubles cognitifs graves ou de troubles envahissants du développement, ou patients incapables d'identifier et d'évaluer clairement leurs symptômes de nausée.
  11. Femmes enceintes ou allaitantes.
  12. Patients présentant une anomalie significative à l'examen clinique pouvant, de l'avis de l'investigateur, mettre leur santé en danger en participant à cet essai pilote.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Gélules de Dranabinol
La dose initiale sera de 2,5 mg BID (5 mg/jour) et la dose maximale sera de 10 mg TID (30 mg/jour).
Médicament: Dronabinol
Autres noms:
  • Marinol
Comparateur placebo: Gélules placebos
placebo
Autre: Placebo
placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'effets indésirables
Délai: 8 semaines
nombre d'EI pendant 4 semaines de phase médicamenteuse active par rapport à 4 semaines de phase placebo
8 semaines
Modification des scores de nausée
Délai: 8 semaines
scores de nausées pendant 4 semaines de phase médicamenteuse active contre 4 semaines de phase placebo
8 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de poids.
Délai: 8 semaines
changement de poids (kg) pendant 4 semaines de phase médicamenteuse active contre 4 semaines de phase placebo
8 semaines
Changement des scores d'anxiété
Délai: 8 semaines
changement des scores de l'échelle d'anxiété pendant 4 semaines de phase médicamenteuse active par rapport à 4 semaines de placebo
8 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

22 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

22 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2015

Première publication (Estimation)

20 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 juin 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2019

Dernière vérification

1 juin 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14-01577

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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