Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost dronabinolu pro léčbu nevolnosti a zvracení u familiární dysautonomie

11. června 2019 aktualizováno: NYU Langone Health

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost dronabinolu, syntetického agonisty endokanabinoidních receptorů, pro léčbu nevolnosti a zvracení u pacientů s familiární dysautonomií

Toto je pilotní klinická studie dronabinolu k léčbě invalidizujících záchvatů nevolnosti a zvracení u pacientů s familiární dysautonomií (FD, také známá jako Riley Day syndrom nebo dědičná senzorická a autonomní neuropatie typu III). FD je vzácné autozomálně recesivní onemocnění, při kterém je narušen růst a vývoj selektivních nervů. Pacienti s FD trpí opakujícími se nekontrolovatelnými krizemi nauzey a zvracení doprovázenými zrudnutím kůže, tachykardií a arteriální hypertenzí. Současné léčby nevolnosti jsou neúčinné nebo mají netolerovatelné boční strany. Naším dlouhodobým cílem je účinně a bez vedlejších účinků léčit nauzeu, tedy terapeutickou intervenci, která by výrazně zlepšila kvalitu života pacientů s FD.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této pilotní studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost dronabinolu při léčbě nevolnosti u pacientů s FD. Pilotní studie zahrne 25 pacientů s FD, kteří si stěžují na těžkou nevolnost, která ovlivňuje kvalitu jejich života. Soud bude rozdělen do dvou na sebe navazujících, avšak nezávislých částí. Část 1 se bude zabývat bezpečností a snášenlivostí dronabinolu u pacientů s FD pomocí otevřené fáze titrace dávky následované 4týdenním vymývacím obdobím. Část 2 se bude zabývat účinností dronabinolu při léčbě nevolnosti u pacientů s FD pomocí randomizovaného, ​​placebem kontrolovaného, ​​dvojitě zaslepeného, ​​12týdenního zkříženého designu.

Prvním konkrétním cílem tohoto návrhu je posouzení bezpečnosti a snášenlivosti dronabinolu u pacientů s FD. Druhým konkrétním cílem tohoto návrhu je zjistit, zda stimulace endokanabinoidních receptorů dronabinolem zlepší opakující se nevolnost u pacientů s FD. Sekundárním cílem je zjistit, zda stimulace endokanabinoidních receptorů dronabinolem zvýší hmotnost a sníží úzkost.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 56 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti muži nebo ženy ve věku 18–60 let.
  2. Potvrzená diagnóza familiární dysautonomie genetickým vyšetřením.
  3. Příznaky těžké nevolnosti.
  4. Schopný polykat kapsle.
  5. Písemný informovaný souhlas nebo vzestup k účasti v pilotní studii a pochopení, že mohou svůj souhlas nebo přízvuk kdykoli odvolat, aniž by to ovlivnilo jejich budoucí péči.
  6. Schopnost splnit požadavky studijních postupů, včetně domácího měření krevního tlaku

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s anamnézou přecitlivělosti na jakýkoli kanabinoid nebo sezamový olej.
  2. Užívání kanabinoidů v předchozích 4 týdnech (před vstupem do studie bude proveden test na kanabinoidy v moči).
  3. Pacienti s anamnézou zneužívání návykových látek, včetně zneužívání alkoholu nebo závislosti, nebo marihuany.
  4. Záchvatová porucha s alespoň jedním epileptickým záchvatem za poslední 3 roky nebo abnormální epileptický výboj při elektroencefalografii
  5. Pacienti s bipolární poruchou, těžkou depresí nebo schizofrenií v anamnéze.
  6. Pacienti, kteří vyžadují řízení, obsluhu strojů nebo zapojení do nebezpečných činností.
  7. Pacienti užívající léky se podle názoru výzkumníka domnívali, že při použití s ​​dronabinolem nejsou bezpeční.
  8. Pacienti s fibrilací síní, angínou nebo elektrokardiogramem dokumentujícím významnou abnormalitu, která může ohrozit zdraví pacienta.
  9. Pacienti se závažným onemocněním plic, jater, ledvin (kreatinin > 2,0 mg/ml) nebo srdečním onemocněním, které může podle názoru výzkumníků ohrozit jejich zdraví účastí v této pilotní studii.
  10. Pacienti s těžkou kognitivní poruchou nebo pervazivními vývojovými poruchami nebo pacienti, kteří nejsou schopni jasně identifikovat a ohodnotit své příznaky nevolnosti.
  11. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  12. Pacienti, kteří mají při klinickém vyšetření významnou abnormalitu, která může podle názoru zkoušejícího ohrozit jejich zdraví účastí v této pilotní studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dranabinol kapsle
Počáteční dávka bude 2,5 mg BID (5 mg/den) a maximální dávka bude 10 mg třikrát denně (30 mg/den).
Lék: Dronabinol
Ostatní jména:
  • Marinol
Komparátor placeba: Placebo kapsle
placebo
Jiný: Placebo
placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích účinků
Časové okno: 8 týdnů
počet AE během 4týdenní fáze aktivního léku vs. 4týdenní fáze placeba
8 týdnů
Změna skóre nevolnosti
Časové okno: 8 týdnů
skóre nevolnosti během 4týdenní fáze aktivního léku vs. 4týdenní fáze placeba
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hmotnosti.
Časové okno: 8 týdnů
změna hmotnosti (kg) během 4 týdnů aktivní lékové fáze vs. 4 týdny placebové fáze
8 týdnů
Změna skóre úzkosti
Časové okno: 8 týdnů
změna skóre na škále úzkosti během 4 týdnů aktivní lékové fáze vs. 4 týdny placeba
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

22. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

22. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

20. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14-01577

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dronabinol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit