Безопасность, переносимость и эффективность дронабинола для лечения тошноты и рвоты при семейной дизавтономии
11 июня 2019 г. обновлено: NYU Langone Health
Безопасность, переносимость и эффективность дронабинола, синтетического агониста эндоканнабиноидных рецепторов, для лечения тошноты и рвоты у пациентов с семейной дизавтономией
Это пилотное клиническое испытание дронабинола для лечения инвалидизирующих приступов тошноты и рвоты у пациентов с семейной дизавтономией (БФ, также известной как синдром Райли-Дея или наследственная сенсорная и вегетативная невропатия III типа).
БФ — редкое аутосомно-рецессивное заболевание, при котором нарушается рост и развитие селективных нервов.
У больных ФД отмечаются периодические неконтролируемые приступы тошноты и рвоты, сопровождающиеся гиперемией кожи, тахикардией и артериальной гипертензией.
Существующие методы лечения тошноты неэффективны или имеют непереносимые побочные эффекты.
Наша долгосрочная цель — эффективное лечение тошноты без побочных эффектов, терапевтическое вмешательство, которое значительно улучшит качество жизни пациентов с БФ.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью этого пилотного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности дронабинола для лечения тошноты у пациентов с БФ. В пилотном исследовании примут участие 25 пациентов с ФД, которые жалуются на сильную тошноту, влияющую на качество их жизни. Суд будет разделен на две последовательные, но независимые части. Часть 1 посвящена безопасности и переносимости дронабинола у пациентов с БФ с использованием открытой фазы титрования дозы с последующим 4-недельным периодом вымывания. Во второй части будет рассмотрена эффективность дронабинола для лечения тошноты у пациентов с БФ с использованием рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого 12-недельного перекрестного исследования.
Первой конкретной целью этого предложения является оценка безопасности и переносимости дронабинола у пациентов с БФ. Второй конкретной целью этого предложения является определение того, уменьшит ли стимуляция эндоканнабиноидных рецепторов дронабинолом рецидивирующую тошноту у пациентов с БФ. Вторичные цели заключаются в том, чтобы определить, будет ли стимуляция эндоканнабиноидных рецепторов дронабинолом увеличивать вес и уменьшать беспокойство.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 56 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте 18-60 лет.
- Подтвержденный диагноз семейной дизавтономии генетическим тестированием.
- Симптомы сильной тошноты.
- Умеет глотать капсулы.
- Письменное информированное согласие или согласие на участие в пилотном испытании и понимание того, что они могут отозвать согласие или акцент в любое время, что не повлияет на уход за ними в будущем.
- Способность соблюдать требования процедур исследования, в том числе проводить измерения артериального давления в домашних условиях
Критерий исключения:
- Пациенты с гиперчувствительностью к любому каннабиноиду или кунжутному маслу в анамнезе.
- Использование каннабиноидов в течение предыдущих 4 недель (перед включением в исследование будет проведен тест на каннабиноиды в моче).
- Пациенты с историей злоупотребления психоактивными веществами, включая злоупотребление алкоголем или зависимостью, или марихуаной.
- Судорожное расстройство с по крайней мере одним эпилептическим припадком за последние 3 года или патологическим эпилептическим разрядом на электроэнцефалографии
- Пациенты с биполярным расстройством в анамнезе, тяжелой депрессией или шизофренией.
- Пациенты, которым требуется вождение автомобиля, работа с механизмами или участие в опасных видах деятельности.
- По мнению исследователя, пациенты, принимающие лекарства, считали их небезопасными при использовании с дронабинолом.
- Пациенты с мерцательной аритмией, стенокардией или электрокардиограммой, документирующей значительные отклонения, которые могут поставить под угрозу здоровье пациента.
- Пациенты со значительными легочными, печеночными, почечными (креатинин > 2,0 мг/мл) или сердечными заболеваниями, которые, по мнению исследователей, могут поставить под угрозу их здоровье, участвуя в этом пилотном исследовании.
- Пациенты с тяжелыми когнитивными нарушениями или распространенными нарушениями развития или пациенты, которые не могут четко идентифицировать и оценить свои симптомы тошноты.
- Женщины, которые беременны или кормят грудью.
- Пациенты, у которых при клиническом обследовании обнаруживаются значительные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу их здоровье, участвуют в этом пилотном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дранабинол Капсулы
Начальная доза будет составлять 2,5 мг два раза в день (5 мг/день), а максимальная доза будет составлять 10 мг три раза в день (30 мг/день).
|
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Капсулы плацебо
плацебо
|
плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество побочных эффектов
Временное ограничение: 8 недель
|
количество нежелательных явлений в течение 4-недельной фазы активного препарата по сравнению с 4-недельной фазой плацебо
|
8 недель
|
|
Изменение показателей тошноты
Временное ограничение: 8 недель
|
оценка тошноты в течение 4-недельной фазы активного препарата по сравнению с 4-недельной фазой плацебо
|
8 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение веса.
Временное ограничение: 8 недель
|
изменение веса (кг) в течение 4-недельной фазы активного препарата по сравнению с 4-недельной фазой плацебо
|
8 недель
|
|
Изменение показателей тревожности
Временное ограничение: 8 недель
|
изменение показателей по шкале тревожности в течение 4 недель активной фазы приема препарата по сравнению с 4 неделями приема плацебо
|
8 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 марта 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
22 марта 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 ноября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 ноября 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 ноября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 июня 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июня 2019 г.
Последняя проверка
1 июня 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Признаки и симптомы, пищеварительный тракт
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Наследственные сенсорные и вегетативные невропатии
- Тошнота
- Рвота
- Первичные дисавтономии
- Заболевания вегетативной нервной системы
- Дизавтономия, семейная
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Агенты периферической нервной системы
- Анальгетики
- Агенты сенсорной системы
- Анальгетики, ненаркотические
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Психотропные препараты
- Галлюциногены
- Агонисты каннабиноидных рецепторов
- Модуляторы каннабиноидных рецепторов
- Дронабинол
Другие идентификационные номера исследования
- 14-01577
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .