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La sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del Dronabinol, per il trattamento della nausea e del vomito nella disautonomia familiare

11 giugno 2019 aggiornato da: NYU Langone Health

La sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del Dronabinol, un agonista del recettore endocannabinoide sintetico, per il trattamento della nausea e del vomito nei pazienti con disautonomia familiare

Questo è uno studio clinico pilota sul dronabinol per il trattamento di attacchi disabilitanti di nausea e vomito in pazienti con disautonomia familiare (FD, nota anche come sindrome di Riley Day o neuropatia sensoriale e autonomica ereditaria di tipo III). La FD è una rara malattia autosomica recessiva in cui la crescita e lo sviluppo dei nervi selettivi sono compromessi. I pazienti con FD soffrono di crisi ricorrenti di nausea e vomito incontrollabili accompagnate da vampate cutanee, tachicardia e ipertensione arteriosa. Gli attuali trattamenti per la nausea sono inefficaci o hanno effetti collaterali intollerabili. Il nostro obiettivo a lungo termine è trattare la nausea in modo efficace e senza effetti collaterali, un intervento terapeutico che migliorerebbe notevolmente la qualità della vita dei pazienti con FD.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio pilota è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del dronabinol per il trattamento della nausea nei pazienti con FD. Lo studio pilota recluterà 25 pazienti con FD che lamentano una grave nausea che influisce sulla loro qualità di vita. Il processo sarà diviso in due parti consecutive, ma indipendenti. La Parte 1 affronterà la sicurezza e la tollerabilità del dronabinol nei pazienti con FD utilizzando una fase di titolazione della dose in aperto seguita da un periodo di wash-out di 4 settimane. La parte 2 affronterà l'efficacia del dronabinol per il trattamento della nausea nei pazienti con FD utilizzando un disegno incrociato randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di 12 settimane.

Il primo obiettivo specifico di questa proposta è valutare la sicurezza e la tollerabilità del dronabinol nei pazienti con FD. Il secondo obiettivo specifico di questa proposta è determinare se la stimolazione dei recettori endocannabinoidi con il dronabinol migliorerà la nausea ricorrente nei pazienti con FD. Gli obiettivi secondari sono determinare se la stimolazione dei recettori degli endocannabinoidi con il dronabinol aumenterà il peso e ridurrà l'ansia.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 58 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 60 anni.
  2. Diagnosi confermata di disautonomia familiare mediante test genetici.
  3. Sintomi di nausea grave.
  4. In grado di ingoiare le capsule.
  5. Consenso informato scritto o ascesa per partecipare alla sperimentazione pilota e comprendere che possono ritirare il consenso o l'accento in qualsiasi momento senza influire sulle loro cure future.
  6. Capacità di rispettare i requisiti delle procedure dello studio, inclusa la misurazione della pressione arteriosa a casa

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con una storia di ipersensibilità a qualsiasi cannabinoide o olio di sesamo.
  2. Uso di cannabinoidi nelle 4 settimane precedenti (verrà eseguito un test dei cannabinoidi urinari prima dell'ingresso nello studio).
  3. Pazienti con una storia di abuso di sostanze, incluso abuso o dipendenza da alcol o marijuana.
  4. Disturbo convulsivo con almeno un attacco epilettico negli ultimi 3 anni o scarica epilettica anomala all'elettroencefalografia
  5. Pazienti con anamnesi di disturbo bipolare, depressione grave o schizofrenia.
  6. Pazienti che richiedono la guida, l'uso di macchinari o l'impegno in attività pericolose.
  7. I pazienti che assumono farmaci ritenuti, secondo l'investigatore, non sicuri se usati con il dronabinol.
  8. Pazienti con fibrillazione atriale, angina o un elettrocardiogramma che documenta un'anomalia significativa che può mettere a rischio la salute del paziente.
  9. Pazienti con significative malattie polmonari, epatiche, renali (creatinina > 2,0 mg/ml) o cardiache che potrebbero, secondo l'opinione degli investigatori, mettere a repentaglio la loro salute partecipando a questo studio pilota.
  10. Pazienti con grave compromissione cognitiva o disturbi pervasivi dello sviluppo, o pazienti che non sono in grado di identificare chiaramente e valutare i loro sintomi di nausea.
  11. Donne in gravidanza o in allattamento.
  12. Pazienti che presentano un'anomalia significativa all'esame clinico che potrebbe, secondo l'opinione dello sperimentatore, mettere a repentaglio la loro salute partecipando a questo studio pilota.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Capsule di Dranabinolo
La dose iniziale sarà di 2,5 mg BID (5 mg/giorno) e la dose massima sarà di 10 mg TID (30 mg/giorno).
Altri nomi:
  • Marinolo
Comparatore placebo: Capsule di placebo
placebo
placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di effetti avversi
Lasso di tempo: 8 settimane
numero di eventi avversi durante la fase del farmaco attivo di 4 settimane rispetto alla fase del placebo di 4 settimane
8 settimane
Variazione dei punteggi di nausea
Lasso di tempo: 8 settimane
punteggi della nausea durante la fase del farmaco attivo di 4 settimane rispetto alla fase del placebo di 4 settimane
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambio di peso.
Lasso di tempo: 8 settimane
variazione di peso (kg) durante la fase del farmaco attivo di 4 settimane rispetto alla fase del placebo di 4 settimane
8 settimane
Variazione dei punteggi di ansia
Lasso di tempo: 8 settimane
cambiamento nei punteggi della scala dell'ansia durante la fase di farmaco attivo di 4 settimane rispetto a 4 settimane di placebo
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

22 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

22 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

20 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Dronabinol

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