Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Dronabinol biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága a hányinger és hányás kezelésére családi dysautonomia esetén

2019. június 11. frissítette: NYU Langone Health

A Dronabinol, egy szintetikus endokannabinoid receptor agonista biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága a hányinger és hányás kezelésére családi dysautonomiában szenvedő betegeknél

Ez a dronabinol kísérleti klinikai vizsgálata a családon belüli dysautonomiában (FD, más néven Riley Day-szindróma vagy III-as típusú örökletes szenzoros és autonóm neuropátia) szenvedő betegek émelygési és hányásos rohamainak kezelésére. Az FD egy ritka autoszomális recesszív betegség, amelyben a szelektív idegek növekedése és fejlődése károsodott. Az FD-ben szenvedő betegek visszatérő, ellenőrizhetetlen hányingert és hányást okoznak, bőrpírral, tachycardiával és artériás magas vérnyomással kísérve. A hányinger jelenlegi kezelése hatástalan, vagy elviselhetetlen mellékoldalaik vannak. Hosszú távú célunk a hányinger hatékony és mellékhatások nélküli kezelése, olyan terápiás beavatkozás, amely jelentősen javítaná az FD-ben szenvedő betegek életminőségét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a kísérleti tanulmánynak a célja a dronabinol biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése az FD-ben szenvedő betegek hányingerének kezelésében. A kísérleti kísérletbe 25 FD-ben szenvedő beteget vonnak be, akik súlyos hányingerre panaszkodnak, ami befolyásolja életminőségüket. A tárgyalás két egymást követő, de egymástól független részre oszlik. Az 1. rész a dronabinol biztonságosságával és tolerálhatóságával foglalkozik FD-ben szenvedő betegeknél egy nyílt dózistitrálási fázisban, amelyet 4 hetes kimosási időszak követ. A 2. rész a dronabinol hatékonyságával foglalkozik az FD-ben szenvedő betegek hányingerének kezelésében egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, 12 hetes keresztezési módszer alkalmazásával.

E javaslat első konkrét célja a dronabinol biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése FD-ben szenvedő betegeknél. A javaslat második konkrét célja annak meghatározása, hogy az endokannabinoid receptorok dronabinollal történő stimulálása javítja-e az FD-ben szenvedő betegek visszatérő hányingerét. Másodlagos cél annak meghatározása, hogy az endokannabinoid receptorok dronabinollal történő stimulálása növeli-e a súlyt és csökkenti-e a szorongást.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18-60 éves férfi vagy női betegek.
  2. A családi dysautonomia megerősített diagnózisa genetikai vizsgálattal.
  3. Súlyos hányinger tünetei.
  4. Képes lenyelni a kapszulákat.
  5. Írásos beleegyezés vagy felemelkedés a kísérleti kísérletben való részvételhez, és annak megértése, hogy bármikor visszavonhatják beleegyezését vagy ékezetét anélkül, hogy ez befolyásolná jövőbeli ellátásukat.
  6. Képes betartani a vizsgálati eljárások követelményeit, beleértve az otthoni vérnyomásméréseket is

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében túlérzékenyek voltak bármely kannabinoiddal vagy szezámolajjal szemben.
  2. Kannabinoid-használat az elmúlt 4 hétben (a vizsgálatba való belépés előtt vizelet-kannabinoid tesztet kell végezni).
  3. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében kábítószerrel való visszaélés, beleértve az alkohollal való visszaélést vagy a függőséget, vagy a marihuánát.
  4. Rohamos rendellenesség legalább egy epilepsziás rohammal az elmúlt 3 évben vagy rendellenes epilepsziás váladékozás az elektroencefalográfiában
  5. Olyan betegek, akiknek kórtörténetében bipoláris zavar, súlyos depresszió vagy skizofrénia szerepel.
  6. Olyan betegek, akiknek gépjárművezetésre, gépek kezelésére vagy veszélyes tevékenységekre van szükségük.
  7. A gyógyszert szedő betegek a vizsgáló véleménye szerint nem biztonságosak, ha dronabinollal együtt alkalmazzák őket.
  8. Pitvarfibrillációban, anginában szenvedő betegek vagy olyan elektrokardiogramm, amely jelentős eltérést dokumentál, amely veszélyeztetheti a beteg egészségét.
  9. Jelentős tüdő-, máj-, vese- (kreatinin > 2,0 mg/ml) vagy szívbetegségben szenvedő betegek, amelyek a vizsgálók véleménye szerint veszélyeztethetik egészségüket a kísérleti vizsgálatban való részvétellel.
  10. Súlyos kognitív károsodásban vagy pervazív fejlődési rendellenességben szenvedő betegek, vagy olyan betegek, akik nem képesek egyértelműen azonosítani és értékelni az émelygés tüneteit.
  11. Terhes vagy szoptató nők.
  12. Azok a betegek, akiknél a klinikai vizsgálat során olyan jelentős eltérés mutatkozik, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti egészségüket a kísérleti vizsgálatban való részvétellel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Dranabinol kapszula
A kezdeti adag naponta kétszer 2,5 mg (5 mg/nap), a maximális adag pedig napi háromszori 10 mg (30 mg/nap).
Drog: Dronabinol
Más nevek:
  • Marinol
Placebo Comparator: Placebo kapszula
placebo
Egyéb: Placebo
placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A káros hatások száma
Időkeret: 8 hét
a nemkívánatos események száma a 4 hetes aktív gyógyszerfázisban, szemben a 4 hetes placebo fázissal
8 hét
Változás a hányinger pontszámában
Időkeret: 8 hét
hányinger pontszámok a 4 hetes aktív gyógyszeres fázisban a 4 hetes placebo fázishoz képest
8 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyváltozás.
Időkeret: 8 hét
a testtömeg változása (kg) a 4 hetes aktív gyógyszeres fázis alatt a 4 hetes placebo fázishoz képest
8 hét
Változás a szorongásos pontszámokban
Időkeret: 8 hét
a szorongásos skála pontszámainak változása a 4 hetes aktív gyógyszerfázis alatt a 4 hetes placebóval szemben
8 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NYU Langone Health

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. november 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 18.

Első közzététel (Becslés)

2015. november 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. június 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 11.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 14-01577

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel