Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dronabinolin turvallisuus, siedettävyys ja teho pahoinvoinnin ja oksentelun hoidossa familiaalisessa dysautonomiassa

tiistai 11. kesäkuuta 2019 päivittänyt: NYU Langone Health

Dronabinolin, synteettisen endokannabinoidireseptoriagonistin, turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus pahoinvoinnin ja oksentelun hoidossa potilailla, joilla on familiaalinen dysautonomia

Tämä on dronabinolin kliininen pilottikoe, jolla hoidetaan vammauttavia pahoinvointi- ja oksentelukohtauksia potilailla, joilla on familiaalinen dysautonomia (FD, joka tunnetaan myös nimellä Riley Dayn oireyhtymä tai perinnöllinen sensorinen ja autonominen neuropatia tyyppi III). FD on harvinainen autosomaalinen resessiivinen sairaus, jossa selektiivisten hermojen kasvu ja kehitys on heikentynyt. FD-potilaat kärsivät toistuvista hallitsemattomista pahoinvointi- ja oksentelukriiseistä, joihin liittyy ihon punoitusta, takykardiaa ja verenpainetautia. Nykyiset pahoinvoinnin hoidot ovat tehottomia tai niillä on sietämättömiä sivupuolia. Pitkän aikavälin tavoitteemme on hoitaa pahoinvointia tehokkaasti ja ilman sivuvaikutuksia, terapeuttinen interventio, joka parantaisi merkittävästi FD-potilaiden elämänlaatua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on arvioida dronabinolin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pahoinvoinnin hoidossa FD-potilailla. Pilottitutkimukseen otetaan mukaan 25 FD-potilasta, jotka valittavat vakavasta pahoinvoinnista, joka vaikuttaa heidän elämänlaatuunsa. Oikeudenkäynti jaetaan kahteen peräkkäiseen, mutta itsenäiseen osaan. Osassa 1 käsitellään dronabinolin turvallisuutta ja siedettävyyttä FD-potilailla käyttämällä avointa annostitrausvaihetta, jota seuraa 4 viikon pesujakso. Osassa 2 käsitellään dronabinolin tehoa pahoinvoinnin hoidossa FD-potilailla käyttämällä satunnaistettua, lumekontrolloitua, kaksoissokkoutettua, 12 viikon cross over -mallia.

Tämän ehdotuksen ensimmäinen erityinen tavoite on arvioida dronabinolin turvallisuutta ja siedettävyyttä FD-potilailla. Tämän ehdotuksen toinen erityinen tavoite on määrittää, parantaako endokannabinoidireseptorien stimulointi dronabinolilla toistuvaa pahoinvointia potilailla, joilla on FD. Toissijaisena tavoitteena on selvittää, lisääkö endokannabinoidireseptorien stimulointi dronabinolilla painoa ja vähentääkö ahdistusta.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 58 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-60-vuotiaat mies- tai naispotilaat.
  2. Vahvistettu familiaalisen dysautonomian diagnoosi geneettisellä testillä.
  3. Vaikean pahoinvoinnin oireet.
  4. Kykenee nielemään kapselit.
  5. Kirjallinen tietoinen suostumus tai nousu osallistua pilottikokeeseen ja ymmärrys siitä, että he voivat peruuttaa suostumuksensa tai korostuksen milloin tahansa vaikuttamatta heidän tulevaan hoitoonsa.
  6. Kyky noudattaa opintomenettelyjen vaatimuksia, mukaan lukien verenpainemittaukset kotona

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on ollut yliherkkyys jollekin kannabinoidille tai seesamiöljylle.
  2. Kannabinoidin käyttö viimeisten 4 viikon aikana (virtsan kannabinoiditesti suoritetaan ennen tutkimukseen tuloa).
  3. Potilaat, joilla on ollut päihteiden väärinkäyttöä, mukaan lukien alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus tai marihuana.
  4. Kohtaushäiriö, jossa on vähintään yksi epileptinen kohtaus viimeisen kolmen vuoden aikana tai epänormaali epileptinen vuoto elektroenkefalografiassa
  5. Potilaat, joilla on ollut kaksisuuntainen mielialahäiriö, vaikea masennus tai skitsofrenia.
  6. Potilaat, jotka tarvitsevat ajamista, koneiden käyttöä tai vaarallisiin toimintoihin osallistumista.
  7. Lääkkeitä käyttävät potilaat pitivät tutkijan mielestä vaarallisia käytettäessä dronabinolin kanssa.
  8. Potilaat, joilla on eteisvärinä, angina pectoris tai elektrokardiogrammi, joka dokumentoi merkittävän poikkeavuuden, joka voi vaarantaa potilaan terveyden.
  9. Potilaat, joilla on merkittävä keuhko-, maksa-, munuaissairaus (kreatiniini > 2,0 mg/ml) tai sydänsairaus, jotka voivat tutkijoiden mielestä vaarantaa heidän terveytensä osallistumalla tähän pilottitutkimukseen.
  10. Potilaat, joilla on vaikea kognitiivinen vajaatoiminta tai leviävät kehityshäiriöt, tai potilaat, jotka eivät pysty selkeästi tunnistamaan ja arvioimaan pahoinvoinnin oireitaan.
  11. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  12. Potilaat, joilla on kliinisessä tutkimuksessa merkittävä poikkeama, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa heidän terveytensä osallistumalla tähän pilottitutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dranabinol kapselit
Aloitusannos on 2,5 mg kahdesti vuorokaudessa (5 mg/vrk) ja enimmäisannos on 10 mg kolme kertaa päivässä (30 mg/vrk).
Lääke: Dronabinol
Muut nimet:
  • Marinol
Placebo Comparator: Placebo-kapselit
plasebo
Muut: Plasebo
plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten vaikutusten määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
haittavaikutusten lukumäärä 4 viikon aktiivisen lääkevaiheen aikana vs. 4 viikon lumelääkevaihe
8 viikkoa
Muutos pahoinvointipisteissä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
pahoinvointipisteet 4 viikon aktiivisen lääkevaiheen aikana vs. 4 viikon lumelääkevaiheessa
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos painossa.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
painon muutos (kg) 4 viikon aktiivisen lääkevaiheen aikana vs. 4 viikon lumelääkevaihe
8 viikkoa
Muutos ahdistuneisuuspisteissä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
muutos ahdistuneisuusasteikkopisteissä 4 viikon aktiivisen lääkevaiheen aikana vs. 4 viikon lumelääke
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NYU Langone Health

Tutkijat

  • Päätutkija: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 20. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. kesäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14-01577

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dronabinol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa