自体脐带血细胞治疗缺氧缺血性脑病的多点研究 ((HIE))
2024年5月14日 更新者：Michael Cotten
自体脐带血细胞缺氧 (HIE) 的 II 期多中心研究
这项研究将测试在出生时有缺氧缺血性脑损伤病史和体征的婴儿中，与安慰剂相比，输注婴儿自身（自体）脐带血的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这项 II 期研究的目的是评估与接受低温治疗的新生儿脑病新生儿相比，最多两次静脉输注自体体积和红细胞减少的有核脐带血细胞的安全性和有效性。
将通过一年生存率和所有三个领域的 Bayley III 分数等于或大于 85 分来评估疗效。
这将是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，涉及多达 160 名符合降温条件的婴儿。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 6小时 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- NICHD 新生儿研究网络低温试验纳入标准
- 分娩时采集脐带血须经妈妈同意或口头同意，脐带血必须在出生45小时前可用于减容和红细胞减量
- 婴儿必须能够在 48 小时之前接受至少一剂自体脐带血
- 所有婴儿必须在 6 小时内出现脑病迹象
排除标准：
- 主要的先天性或染色体异常
- 严重生长受限（出生体重<1800克）
- 主治新生儿专家认为该研究可能会干扰受试者的治疗或安全的意见
- 没有计划进一步治疗的垂死新生儿
- 已知母亲所生的婴儿感染艾滋病毒、乙型肝炎、丙型肝炎或在怀孕期间感染活动性梅毒或巨细胞病毒
- 怀疑患有严重败血症的婴儿
- ECMO 启动或可能在生命的最初 48 小时内启动
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预细胞接受者
实验：输注：患有中度至重度缺氧缺血性脑病、开始降温并具有可用于输注的自体有核脐带血细胞的婴儿将接受最多两次输注。
结果将在 22-26 个月时通过神经发育评估来衡量
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符合研究入组标准的婴儿将接受最多 2 次他们自己体积减少的脐带血细胞输注。
剂量的数量将取决于可用的脐带血细胞的数量。
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安慰剂比较：安慰剂接受者
对照：患有中度至重度缺氧缺血性脑病、开始降温并有脐带血可用于输注的婴儿将接受安慰剂（自体脐带血红细胞和血浆的混合物）输注。
结果将在 22-26 个月时通过神经发育评估来衡量
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符合研究入组标准的婴儿将接受最多 2 次安慰剂输注，输注由等量（如果婴儿随机分配到干预组时本应给予的产品量）来自红细胞隔室的浓缩红细胞 (PRBC) 组成分离的脐带血单位。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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一年生存率
大体时间：1年
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一年内存活的参与者人数。
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1年
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所有三个领域的 Bayley III 得分 > 或等于 85 的参与者人数
大体时间：1年
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Bayley 是一种标准化的、常模参考的测量方法，用于评估认知、语言和运动领域的发展。
可以得出平均为 100 且标准差为 15 的综合标准分数。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡率
大体时间：1年
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（死亡的参与者人数/参与者总数）x 100
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1年
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经历癫痫发作的受试者人数
大体时间：住院期间，大约 4-92 天
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住院期间，大约 4-92 天
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需要使用 iNO（吸入一氧化氮）的受试者人数
大体时间：住院期间，大约 4-92 天
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住院期间，大约 4-92 天
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需要 ECMO 的受试者人数
大体时间：住院期间，大约 4-92 天
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ECMO（体外膜肺氧合）是一种为心脏和肺部无法提供足够量的气体交换或灌注以维持生命的人提供长期心脏和呼吸支持的技术。
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住院期间，大约 4-92 天
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需要胃造口管（G 管）喂养的受试者人数
大体时间：住院期间，大约 4-92 天
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住院期间，大约 4-92 天
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出院后接受抗癫痫药物治疗的受试者人数
大体时间：出院时，大约 4-92 天
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出院时，大约 4-92 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月30日
初级完成 (实际的)
2019年8月5日
研究完成 (实际的)
2019年8月5日
研究注册日期
首次提交
2015年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月20日
首次发布 (估计的)
2015年11月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月14日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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