Une étude multisite des cellules de sang de cordon autologues pour l'encéphalopathie ischémique hypoxique ((HIE))
14 mai 2024 mis à jour par: Michael Cotten
Une étude multisite de phase II sur les cellules de sang de cordon autologues pour hypoxique (HIE)
Cette étude testera l'innocuité et l'efficacité d'une perfusion de sang de cordon ombilical (autologue) d'un bébé par rapport à un placebo chez des bébés nés avec des antécédents et des signes de lésion cérébrale hypoxique-ischémique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude de phase II est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de jusqu'à deux perfusions intraveineuses de volume autologue et de cellules sanguines de cordon ombilical nucléées réduites en globules rouges par rapport à un placebo chez des nouveau-nés atteints d'encéphalopathie néonatale sous traitement par hypothermie.
L'efficacité sera estimée par la survie à un an et le score sur les scores de Bayley III dans les trois domaines égal ou supérieur à 85.
Il s'agira d'un essai multisite randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo portant sur jusqu'à 160 nourrissons éligibles au refroidissement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
35
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 6 heures (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Critères d'inclusion de l'essai sur l'hypothermie du NICHD Neonatal Research Network
- Les mères doivent avoir consenti ou donné leur accord verbal pour le prélèvement de sang de cordon à l'accouchement, et le sang de cordon doit être disponible pour la réduction du volume et des globules rouges avant l'âge de 45 heures
- Le nourrisson doit pouvoir recevoir au moins une dose de sang de cordon autologue avant l'âge de 48 heures
- Tous les nourrissons doivent présenter des signes d'encéphalopathie dans les 6 heures suivant l'âge
Critère d'exclusion:
- Anomalies congénitales ou chromosomiques majeures
- Restriction de croissance sévère (poids à la naissance <1800 g)
- Avis du néonatologiste traitant selon lequel l'étude peut interférer avec le traitement ou la sécurité du sujet
- Nouveau-nés moribonds pour lesquels aucun autre traitement n'est prévu
- Les nourrissons nés de mères sont connus pour être infectés par le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C ou qui ont une syphilis active ou une infection à CMV pendant la grossesse
- Nourrissons suspectés de septicémie accablante
- ECMO initiée ou probable dans les 48 premières heures de vie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bénéficiaires des cellules d'intervention
Expérimental : perfusions : les nourrissons atteints d'encéphalopathie ischémique hypoxique modérée à sévère, qui commencent à se refroidir et qui ont des cellules de sang de cordon nucléées autologues disponibles pour la perfusion recevront jusqu'à deux perfusions.
Les résultats seront mesurés à 22-26 mois par une évaluation du développement neurologique
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Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription à l'étude recevront jusqu'à 2 perfusions de leurs propres cellules de sang de cordon à volume réduit.
Le nombre de doses sera déterminé par la quantité de cellules de sang de cordon disponibles.
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Comparateur placebo: Receveurs de placebo
Contrôle : les nourrissons atteints d'encéphalopathie ischémique hypoxique modérée à sévère, qui commencent à se refroidir et ont du sang de cordon disponible pour la perfusion recevront des perfusions de placebo (un mélange de globules rouges et de plasma de sang de cordon autologue).
Les résultats seront mesurés à 22-26 mois par une évaluation du développement neurologique
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Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription à l'étude recevront jusqu'à 2 perfusions de placebo composées d'un volume équivalent (volume de produit qui aurait été administré si le nourrisson avait été randomisé dans le bras d'intervention) de concentré de globules rouges (PRBC) du compartiment des globules rouges de l'unité de sang de cordon séparé.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie à un an
Délai: 1 an
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Nombre de participants vivants à un an.
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1 an
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Nombre de participants avec des scores Bayley III dans les trois domaines> ou égal à 85
Délai: 1 an
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Le Bayley est une mesure normalisée et normalisée qui évalue le développement dans les domaines cognitif, langagier et moteur.
Des scores standard composites peuvent être dérivés avec une moyenne de 100 et un écart type de 15.
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de mortalité
Délai: 1 an
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(Nombre de participants décédés/nombre total de participants) x 100
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1 an
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Nombre de sujets qui subissent des convulsions
Délai: Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Nombre de sujets nécessitant l'utilisation d'iNO (oxyde nitrique inhalé)
Délai: Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Nombre de sujets qui ont besoin d'ECMO
Délai: Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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L'ECMO (oxygénation par membrane extracorporelle) est une technique d'assistance cardiaque et respiratoire prolongée aux personnes dont le cœur et les poumons sont incapables de fournir une quantité suffisante d'échange de gaz ou de perfusion pour maintenir la vie.
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Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Nombre de sujets nécessitant une alimentation par sonde de gastrostomie (sonde G)
Délai: Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Pendant l'hospitalisation, environ 4 à 92 jours
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Nombre de sujets qui sont sortis sous traitement antiépileptique
Délai: À la sortie de l'hôpital, environ 4 à 92 jours
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À la sortie de l'hôpital, environ 4 à 92 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael Cotten, MD, Duke University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 mars 2017
Achèvement primaire (Réel)
5 août 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
5 août 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 novembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2015
Première publication (Estimé)
23 novembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 mai 2024
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00066647
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .