Un estudio multisitio de células de sangre de cordón umbilical autólogas para la encefalopatía isquémica hipóxica ((HIE))
14 de mayo de 2024 actualizado por: Michael Cotten
Un estudio multisitio de fase II de células de sangre de cordón umbilical autólogas para personas hipóxicas (HIE)
Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de una infusión de la sangre del cordón umbilical del propio bebé (autóloga) en comparación con un placebo en bebés nacidos con antecedentes y signos de lesión cerebral hipóxico-isquémica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio de fase II es evaluar la seguridad y la eficacia de hasta dos infusiones intravenosas de volumen autólogo y células sanguíneas de cordón umbilical nucleadas reducidas en glóbulos rojos en comparación con placebo en recién nacidos con encefalopatía neonatal sometidos a tratamiento con hipotermia.
La eficacia se estimará por la supervivencia de un año y la puntuación en las puntuaciones de Bayley III en los tres dominios iguales o superiores a 85.
Este será un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en múltiples sitios de hasta 160 bebés que califican para enfriamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 6 horas (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Criterios de inclusión del ensayo de hipotermia de la Red de Investigación Neonatal del NICHD
- Las madres deben haber dado su consentimiento o consentimiento verbal para la extracción de sangre del cordón umbilical en el momento del parto, y la sangre del cordón umbilical debe estar disponible para la reducción del volumen y de los glóbulos rojos antes de las 45 horas de edad.
- El bebé debe poder recibir al menos una dosis de sangre de cordón umbilical autóloga antes de las 48 horas de edad.
- Todos los bebés deben tener signos de encefalopatía dentro de las 6 horas de vida.
Criterio de exclusión:
- Anomalías congénitas o cromosómicas importantes
- Restricción severa del crecimiento (peso al nacer <1800 g)
- Opinión del neonatólogo asistente de que el estudio puede interferir con el tratamiento o la seguridad del sujeto
- Recién nacidos moribundos para los que no se planea ningún tratamiento adicional
- Se sabe que los bebés nacidos de madres tienen VIH, hepatitis B, hepatitis C o sífilis activa o infección por CMV durante el embarazo.
- Lactantes sospechosos de sepsis abrumadora
- ECMO iniciado o probable en las primeras 48 horas de vida
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Receptores de células de intervención
Experimental: infusiones: los bebés con encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave, comienzan a enfriarse y tienen células de sangre del cordón umbilical nucleadas autólogas disponibles para la infusión, recibirán hasta dos infusiones.
Los resultados se medirán a los 22-26 meses mediante una evaluación del desarrollo neurológico.
|
Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio recibirán hasta 2 infusiones de sus propias células de sangre de cordón umbilical de volumen reducido.
El número de dosis estará determinado por la cantidad de células sanguíneas del cordón umbilical disponibles.
|
|
Comparador de placebos: Receptores de placebo
Control: los bebés con encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave, comienzan a enfriarse y tienen sangre de cordón umbilical disponible para infusión, recibirán infusiones de placebo (una mezcla de glóbulos rojos autólogos de sangre de cordón umbilical y plasma).
Los resultados se medirán a los 22-26 meses mediante una evaluación del desarrollo neurológico.
|
Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio recibirán hasta 2 infusiones de placebo compuestas por un volumen equivalente (volumen de producto que se habría administrado si el bebé se hubiera asignado al azar al brazo de intervención) de concentrados de glóbulos rojos (GR) del compartimento de glóbulos rojos de la unidad de sangre de cordón separada.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Supervivencia al año
Periodo de tiempo: 1 año
|
Número de participantes vivos al año.
|
1 año
|
|
Número de participantes con puntajes de Bayley III en los tres dominios > o igual a 85
Periodo de tiempo: 1 año
|
Bayley es una medida estandarizada con referencia a normas que evalúa el desarrollo en los dominios cognitivo, lingüístico y motor.
Se pueden obtener puntuaciones estándar compuestas que tengan una media de 100 y una desviación estándar de 15.
|
1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de mortalidad
Periodo de tiempo: 1 año
|
(Número de participantes que fallecieron/número total de participantes) x 100
|
1 año
|
|
Número de sujetos que experimentan convulsiones
Periodo de tiempo: Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
|
|
Número de sujetos que requieren el uso de iNO (óxido nítrico inhalado)
Periodo de tiempo: Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
|
|
Número de sujetos que requieren ECMO
Periodo de tiempo: Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
ECMO (oxigenación por membrana extracorpórea) es una técnica para proporcionar apoyo cardíaco y respiratorio prolongado a personas cuyo corazón y pulmones no pueden proporcionar una cantidad adecuada de intercambio de gases o perfusión para mantener la vida.
|
Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
|
Número de sujetos que requieren alimentación por sonda de gastrostomía (sonda G)
Periodo de tiempo: Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
Durante la hospitalización, aproximadamente 4-92 días
|
|
|
Número de sujetos que son dados de alta con medicación antiepiléptica
Periodo de tiempo: Al alta hospitalaria, aproximadamente 4-92 días
|
Al alta hospitalaria, aproximadamente 4-92 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael Cotten, MD, Duke University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
5 de agosto de 2019
Finalización del estudio (Actual)
5 de agosto de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
23 de noviembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Hipoxia, Cerebro
- Isquemia cerebral
- Isquemia
- Enfermedades Cerebrales
- Hipoxia
- Hipoxia-Isquemia Cerebral
Otros números de identificación del estudio
- Pro00066647
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .