En flerstedsstudie av autologe navlestrengsblodceller for hypoksisk iskemisk encefalopati ((HIE))
14. mai 2024 oppdatert av: Michael Cotten
En fase II flerstedsstudie av autologe navlestrengsblodceller for hypoksiske (HIE)
Denne studien vil teste sikkerheten og effekten av en infusjon av en babys eget (autologe) navlestrengsblod sammenlignet med placebo hos babyer født med historie og tegn på hypoksisk-iskemisk hjerneskade.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hensikten med denne fase II-studien er å vurdere sikkerheten og effekten av opptil to intravenøse infusjoner av autologt volum og røde blodlegemer med reduserte nukleerte navlestrengsblodceller sammenlignet med placebo hos nyfødte med neonatal encefalopati som gjennomgår hypotermibehandling.
Effekten vil bli estimert ved ett års overlevelse og score på Bayley III-skåre i alle tre domener lik eller større enn 85.
Dette vil være en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multi-site studie med opptil 160 spedbarn som kvalifiserer for nedkjøling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
35
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 6 timer (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- NICHD Neonatal Research Network Hypotermi Trial inklusjonskriterier
- Mødre må ha samtykket eller gitt muntlig samtykke til innsamling av navlestrengsblod ved fødsel, og navlestrengsblod må være tilgjengelig for reduksjon av volum og røde blodlegemer før 45 timers alder
- Spedbarnet må kunne motta minst én dose autologt navlestrengsblod før 48 timers alder
- Alle spedbarn må ha tegn på encefalopati innen 6 timers alder
Ekskluderingskriterier:
- Store medfødte eller kromosomale abnormiteter
- Alvorlig vekstbegrensning (fødselsvekt <1800 g)
- Mening fra behandlende neonatolog at studien kan forstyrre behandlingen eller sikkerheten til pasienten
- Døende nyfødte som det ikke er planlagt ytterligere behandling for
- Spedbarn født av mødre er kjent for å være HIV, Hepatitt B, Hepatitt C eller som har aktiv syfilis eller CMV-infeksjon i svangerskapet
- Spedbarn mistenkt for overveldende sepsis
- ECMO startet eller sannsynligvis i løpet av de første 48 timene av livet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjonscellemottakere
Eksperimentelt: infusjoner: spedbarn med moderat til alvorlig hypoksisk iskemisk encefalopati, begynner avkjøling og har autologe kjerneformede navlestrengsblodceller tilgjengelig for infusjon, vil få opptil to infusjoner.
Resultatene vil bli målt ved 22-26 måneder ved nevroutviklingsvurdering
|
Spedbarn som oppfyller studieregistreringskriteriene vil motta opptil 2 infusjoner av sine egne volumreduserte navlestrengsblodceller.
Antall doser vil bli bestemt av mengden tilgjengelige navlestrengsblodceller.
|
|
Placebo komparator: Placebo-mottakere
Kontroll: spedbarn med moderat til alvorlig hypoksisk iskemisk encefalopati, begynner avkjøling og har navlestrengsblod tilgjengelig for infusjon vil få placebo (en blanding av autologe røde blodlegemer fra navlestrengsblod og plasma) infusjoner.
Resultatene vil bli målt ved 22-26 måneder ved nevroutviklingsvurdering
|
Spedbarn som oppfyller studieregistreringskriteriene vil motta opptil 2 placeboinfusjoner sammensatt av et ekvivalent volum (volum av produktet som ville blitt administrert hvis spedbarnet ble randomisert til intervensjonsarmen) av pakkede røde blodlegemer (PRBCs) fra røde blodlegemer. den separerte navlestrengsblodenheten.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse på ett år
Tidsramme: 1 år
|
Antall deltakere i live på ett år.
|
1 år
|
|
Antall deltakere med Bayley III-score i alle tre domener > eller lik 85
Tidsramme: 1 år
|
Bayley er et standardisert, normreferert mål som vurderer utvikling i kognitive, språklige og motoriske domener.
Sammensatte standardskårer kan utledes som har et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dødelighetsrate
Tidsramme: 1 år
|
(Antall deltakere som døde/totalt antall deltakere) x 100
|
1 år
|
|
Antall forsøkspersoner som opplever anfall
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
|
|
Antall personer som krever bruk av iNO (inhalert nitrogenoksid).
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
|
|
Antall emner som krever ECMO
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
ECMO (ekstrakorporal membranoksygenering) er en teknikk for å gi langvarig hjerte- og respirasjonsstøtte til personer hvis hjerte og lunger ikke er i stand til å gi en tilstrekkelig mengde gassutveksling eller perfusjon for å opprettholde livet.
|
Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
|
Antall forsøkspersoner som trenger gastrostomisonde (G-sonde) fôring
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
Under sykehusinnleggelse, ca. 4-92 dager
|
|
|
Antall forsøkspersoner som er utskrevet på antiepileptika
Tidsramme: Ved utskrivning fra sykehus, ca. 4-92 dager
|
Ved utskrivning fra sykehus, ca. 4-92 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Michael Cotten, MD, Duke University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. mars 2017
Primær fullføring (Faktiske)
5. august 2019
Studiet fullført (Faktiske)
5. august 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. november 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. november 2015
Først lagt ut (Antatt)
23. november 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00066647
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .