Um estudo multi-local de células sanguíneas de cordão autólogo para encefalopatia hipóxico-isquêmica ((HIE))
14 de maio de 2024 atualizado por: Michael Cotten
Um estudo de fase II em vários locais de células sanguíneas de cordão autólogo para hipóxico (HIE)
Este estudo testará a segurança e eficácia de uma infusão de sangue do cordão umbilical (autólogo) do próprio bebê em comparação com placebo em bebês nascidos com histórico e sinais de lesão cerebral hipóxico-isquêmica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo de fase II é avaliar a segurança e a eficácia de até duas infusões intravenosas de volume autólogo e glóbulos vermelhos reduzidos de células nucleadas do cordão umbilical em comparação com placebo em neonatos com encefalopatia neonatal submetidos a tratamento de hipotermia.
A eficácia será estimada por um ano de sobrevida e pontuação nas pontuações de Bayley III em todos os três domínios iguais ou superiores a 85.
Este será um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em vários locais de até 160 bebês que se qualificam para o resfriamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 6 horas (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Critérios de inclusão do estudo de hipotermia da Rede de Pesquisa Neonatal do NICHD
- As mães devem ter consentido ou dado consentimento verbal para a coleta de sangue do cordão umbilical no momento do parto, e o sangue do cordão umbilical deve estar disponível para redução de volume e glóbulos vermelhos antes de 45 horas de idade
- A criança deve ser capaz de receber pelo menos uma dose de sangue de cordão autólogo antes de 48 horas de idade
- Todos os bebês devem ter sinais de encefalopatia dentro de 6 horas de idade
Critério de exclusão:
- Principais anomalias congênitas ou cromossômicas
- Restrição de crescimento grave (peso ao nascer <1800 g)
- Opinião do neonatologista assistente de que o estudo pode interferir no tratamento ou na segurança do paciente
- Recém-nascidos moribundos para os quais nenhum tratamento adicional está planejado
- Bebês nascidos de mães com HIV, hepatite B, hepatite C ou que têm sífilis ativa ou infecção por CMV na gravidez
- Lactentes com suspeita de sepse avassaladora
- ECMO iniciada ou provável nas primeiras 48 horas de vida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Receptores de célula de intervenção
Experimental: infusões: lactentes com encefalopatia hipóxico-isquêmica moderada a grave, iniciam o resfriamento e têm células sanguíneas de cordão nucleadas autólogas disponíveis para infusão receberão até duas infusões.
Os resultados serão medidos em 22-26 meses pela avaliação do neurodesenvolvimento
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Os bebês que atenderem aos critérios de inclusão no estudo receberão até 2 infusões de seu próprio volume reduzido de células sanguíneas do cordão umbilical.
O número de doses será determinado pela quantidade de células sanguíneas do cordão umbilical disponíveis.
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Comparador de Placebo: Receptores de placebo
Controle: lactentes com encefalopatia isquêmica hipóxica moderada a grave começam a esfriar e têm sangue do cordão umbilical disponível para infusão receberão infusões de placebo (uma mistura de glóbulos vermelhos e plasma autólogos do sangue do cordão umbilical).
Os resultados serão medidos em 22-26 meses pela avaliação do neurodesenvolvimento
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Os bebês que atenderem aos critérios de inclusão no estudo receberão até 2 infusões de placebo compostas por um volume equivalente (volume do produto que teria sido administrado se o bebê fosse randomizado para o braço de intervenção) de concentrado de hemácias (PRBCs) do compartimento de hemácias do a unidade separada de sangue do cordão umbilical.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência em um ano
Prazo: 1 ano
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Número de participantes vivos em um ano.
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1 ano
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Número de participantes com pontuações Bayley III em todos os três domínios > ou igual a 85
Prazo: 1 ano
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O Bayley é uma medida padronizada e referenciada por normas que avalia o desenvolvimento nos domínios Cognitivo, Linguagem e Motor.
Pontuações padrão compostas podem ser derivadas com uma média de 100 e um desvio padrão de 15.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de mortalidade
Prazo: 1 ano
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(Número de participantes falecidos/número total de participantes) x 100
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1 ano
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Número de indivíduos que tiveram convulsões
Prazo: Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Número de indivíduos que requerem o uso de iNO (óxido nítrico inalado)
Prazo: Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Número de indivíduos que requerem ECMO
Prazo: Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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ECMO (oxigenação por membrana extracorpórea) é uma técnica de fornecer suporte cardíaco e respiratório prolongado para pessoas cujo coração e pulmões são incapazes de fornecer uma quantidade adequada de troca gasosa ou perfusão para sustentar a vida.
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Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Número de indivíduos que requerem alimentação por tubo de gastrostomia (tubo G)
Prazo: Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Durante a hospitalização, aproximadamente 4-92 dias
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Número de indivíduos que receberam alta com medicação antiepiléptica
Prazo: Na alta hospitalar, aproximadamente 4-92 dias
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Na alta hospitalar, aproximadamente 4-92 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Michael Cotten, MD, Duke University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
5 de agosto de 2019
Conclusão do estudo (Real)
5 de agosto de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
23 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00066647
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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