Az autológ köldökzsinórvérsejtek több helyszínes vizsgálata hipoxiás ischaemiás encephalopathiában ((HIE))
2020. augusztus 19. frissítette: Michael Cotten
Fázisú, több helyszínes vizsgálat az autológ köldökzsinórvérsejtekről hipoxiás betegekre (HIE)
Ez a tanulmány a csecsemők saját (autológ) köldökzsinórvérének infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja a placebóval összehasonlítva olyan csecsemőknél, akiknél a kórtörténetben hipoxiás-ischaemiás agysérülés jelei vannak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a II. fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje legfeljebb két intravénás, autológ térfogatú és vörösvérsejtszámmal csökkentett magvú köldökzsinórvérsejtek infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát a placebóval összehasonlítva olyan újszülötteknél, akik hipotermiás kezelésen vesznek részt újszülöttkori encephalopathiában.
A hatékonyságot az egyéves túlélés és a Bayley III pontszámok alapján becsülik meg mindhárom tartományban 85 vagy annál nagyobb értékkel.
Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, több helyszínen végzett vizsgálat lesz, legfeljebb 160 csecsemő bevonásával, akik jogosultak a hűtésre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
35
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
- University of Florida Gainesville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- MassGeneral Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Wayne State University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
Jacksonville, North Carolina, Egyesült Államok, 32209
- University of Florida at Jacksonville
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 6 óra (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- NICHD Neonatal Research Network Hypothermia Trial felvételi kritériumok
- Az anyáknak bele kell adniuk vagy szóban bele kell adniuk a köldökzsinórvér-vételt a szüléskor, és köldökzsinórvérnek rendelkezésre kell állnia a térfogat és a vörösvértestek csökkentésére 45 órás életkor előtt.
- A csecsemőnek 48 órás kora előtt képesnek kell lennie legalább egy adag autológ köldökzsinórvérre
- Minden csecsemőnél 6 órán belül megjelenniük kell az encephalopathia jeleivel
Kizárási kritériumok:
- Jelentős veleszületett vagy kromoszóma-rendellenességek
- Súlyos növekedési korlátozás (születési súly <1800 g)
- A neonatológus szakorvos véleménye, miszerint a vizsgálat megzavarhatja az alany kezelését vagy biztonságát
- Haldokló újszülöttek, akiknél nem terveznek további kezelést
- Az anyától született csecsemőkről ismert, hogy HIV-fertőzöttek, hepatitis B-fertőzöttek, hepatitis C-fertőzöttek, vagy akiknek aktív szifiliszben vagy CMV-fertőzésben szenvednek a terhesség alatt
- Elsöprő szepszisre gyanított csecsemők
- Az ECMO-t az élet első 48 órájában kezdeményezték vagy valószínű
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Beavatkozó sejt befogadói
Kísérleti: infúziók: azok a csecsemők, akik közepesen súlyos vagy súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathiában szenvednek, megkezdik a hűtést, és autológ magvú köldökzsinórvérsejtek állnak rendelkezésre infúzióhoz, legfeljebb két infúziót kapnak.
Az eredményeket 22-26 hónapos korban mérik idegrendszeri fejlődési értékeléssel
|
Azok a csecsemők, akik megfelelnek a vizsgálati feltételeknek, legfeljebb 2 infúziót kapnak saját térfogatú csökkentett köldökzsinórvérsejtjükből.
Az adagok számát a rendelkezésre álló köldökzsinórvérsejtek mennyisége határozza meg.
|
|
Placebo Comparator: Placebót kaptak
Kontroll: a közepesen súlyos vagy súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathiában szenvedő csecsemők, akik megkezdik a hűtést, és akiknél köldökzsinórvér áll rendelkezésre infúzióhoz, placebót (autológ köldökzsinórvér vörösvértestek és plazma keveréke) kapnak.
Az eredményeket 22-26 hónapos korban mérik idegrendszeri fejlődési értékeléssel
|
Azok a csecsemők, akik megfelelnek a vizsgálati feltételeknek, legfeljebb 2 placebo-infúziót kapnak, amelyek egyenértékű térfogatú (a készítmény mennyisége, amelyet akkor kaptak volna, ha a csecsemőt véletlenszerűen besorolják a beavatkozási karba) tömött vörösvértestekből (PRBC) tartalmazzák a vörösvértest-kamrából. az elkülönített köldökzsinórvér egység.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Túlélés egy év alatt
Időkeret: 1 év
|
Az egy év alatt élő résztvevők száma.
|
1 év
|
|
A Bayley III pontszámmal rendelkező résztvevők száma mindhárom tartományban > vagy egyenlő 85-tel
Időkeret: 1 év
|
A Bayley egy szabványosított, normákra hivatkozott mérőszám, amely a kognitív, nyelvi és motoros területek fejlődését értékeli.
Összetett standard pontszámok származtathatók, amelyek átlaga 100 és szórása 15.
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Halálozási ráta
Időkeret: 1 év
|
(Elhunyt résztvevők száma / résztvevők teljes száma) x 100
|
1 év
|
|
A rohamokat átélő alanyok száma
Időkeret: Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
|
|
Az iNO (inhalált nitrogén-oxid) használatát igénylő alanyok száma
Időkeret: Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
|
|
Az ECMO-t igénylő alanyok száma
Időkeret: Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
Az ECMO (extrakorporális membrán oxigenizáció) egy olyan technika, amely hosszan tartó szív- és légzéstámogatást nyújt azoknak a személyeknek, akiknek a szíve és a tüdeje nem képes megfelelő mennyiségű gázcserét vagy perfúziót biztosítani az élet fenntartásához.
|
Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
|
Azon alanyok száma, akiknél gasztrosztómás szondával (G-szondával) kell táplálni
Időkeret: Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
Kórházi kezelés alatt körülbelül 4-92 nap
|
|
|
Azok az alanyok száma, akiket epilepszia elleni gyógyszerrel bocsátottak el
Időkeret: Kórházi kibocsátáskor körülbelül 4-92 nap
|
Kórházi kibocsátáskor körülbelül 4-92 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. március 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. augusztus 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. augusztus 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. november 20.
Első közzététel (Becslés)
2015. november 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. augusztus 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 19.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00066647
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .