Een multi-site studie van autologe navelstrengbloedcellen voor hypoxische ischemische encefalopathie ((HIE))
14 mei 2024 bijgewerkt door: Michael Cotten
Een fase II-onderzoek op meerdere locaties van autologe navelstrengbloedcellen voor hypoxie (HIE)
Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid testen van een infuus van baby's eigen (autoloog) navelstrengbloed in vergelijking met placebo bij baby's geboren met een voorgeschiedenis en tekenen van hypoxisch-ischemisch hersenletsel.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze fase II-studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van maximaal twee intraveneuze infusies van autoloog volume en navelstrengbloedcellen met gereduceerde kern in rode bloedcellen in vergelijking met placebo bij neonaten met neonatale encefalopathie die hypothermiebehandeling ondergaan.
De werkzaamheid wordt geschat op basis van een jaaroverleving en een score op Bayley III-scores in alle drie de domeinen gelijk aan of hoger dan 85.
Dit wordt een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multi-site studie met maximaal 160 baby's die in aanmerking komen voor koeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
35
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 6 uur (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- NICHD Neonatal Research Network Hypothermie Trial opnamecriteria
- Moeders moeten toestemming hebben gegeven of mondelinge toestemming hebben gegeven voor het afnemen van navelstrengbloed bij de bevalling, en navelstrengbloed moet beschikbaar zijn voor volume- en rode bloedcelreductie vóór de leeftijd van 45 uur
- Het kind moet vóór de leeftijd van 48 uur ten minste één dosis autoloog navelstrengbloed kunnen krijgen
- Alle baby's moeten binnen 6 uur oud tekenen van encefalopathie hebben
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige aangeboren of chromosomale afwijkingen
- Ernstige groeibeperking (geboortegewicht <1800 g)
- Mening van behandelend neonatoloog dat het onderzoek de behandeling of veiligheid van de proefpersoon kan verstoren
- Stervende pasgeborenen voor wie geen verdere behandeling is gepland
- Van baby's van moeders is bekend dat ze HIV, Hepatitis B, Hepatitis C zijn of een actieve syfilis- of CMV-infectie hebben tijdens de zwangerschap
- Baby's verdacht van overweldigende sepsis
- ECMO gestart of waarschijnlijk in de eerste 48 uur van het leven
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ontvangers van interventiecellen
Experimenteel: infusies: zuigelingen met matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie, die beginnen af te koelen en autologe navelstrengbloedcellen beschikbaar hebben voor infusie, krijgen maximaal twee infusies.
De resultaten zullen worden gemeten na 22-26 maanden door middel van een beoordeling van de neurologische ontwikkeling
|
Baby's die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor de studie, krijgen maximaal 2 infusies van hun navelstrengbloedcellen met een eigen volume.
Het aantal doses wordt bepaald door de hoeveelheid beschikbare navelstrengbloedcellen.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-ontvangers
Controle: baby's met matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie, die beginnen af te koelen en navelstrengbloed beschikbaar hebben voor infusie, krijgen placebo-infusies (een mix van autologe navelstrengbloed, rode bloedcellen en plasma).
De resultaten zullen worden gemeten na 22-26 maanden door middel van een beoordeling van de neurologische ontwikkeling
|
Baby's die voldoen aan de criteria voor deelname aan de studie, zullen maximaal 2 placebo-infusies krijgen, bestaande uit een equivalent volume (volume van het product dat zou zijn toegediend als de baby naar de interventie-arm zou zijn gerandomiseerd) verpakte rode bloedcellen (PRBC's) uit het rode-celcompartiment van de gescheiden navelstrengbloedeenheid.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overleven op één jaar
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Aantal deelnemers in leven na één jaar.
|
1 jaar
|
|
Aantal deelnemers met Bayley III-scores in alle drie de domeinen > of gelijk aan 85
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De Bayley is een gestandaardiseerde, normgerefereerde maatstaf die de ontwikkeling in cognitieve, taal- en motorische domeinen beoordeelt.
Er kunnen samengestelde standaardscores worden afgeleid met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15.
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Sterftecijfer
Tijdsspanne: 1 jaar
|
(Aantal overleden deelnemers/totaal aantal deelnemers) x 100
|
1 jaar
|
|
Aantal proefpersonen die epileptische aanvallen ervaren
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
|
|
Aantal proefpersonen dat gebruik van iNO (geïnhaleerd stikstofoxide) nodig heeft
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
|
|
Aantal proefpersonen die ECMO nodig hebben
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
ECMO (extracorporale membraanoxygenatie) is een techniek om langdurige hart- en ademhalingsondersteuning te bieden aan personen van wie het hart en de longen niet in staat zijn om voldoende gasuitwisseling of perfusie te bieden om in leven te blijven.
|
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
|
Aantal proefpersonen dat voeding via een gastrostomiesonde (G-tube) nodig heeft
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 4-92 dagen
|
|
|
Aantal proefpersonen dat wordt ontslagen op anti-epileptische medicatie
Tijdsspanne: Bij ontslag uit het ziekenhuis, ongeveer 4-92 dagen
|
Bij ontslag uit het ziekenhuis, ongeveer 4-92 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Michael Cotten, MD, Duke University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 maart 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 augustus 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 augustus 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 november 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 november 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
23 november 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00066647
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .