- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02612155
En multi-site undersøgelse af autologe navlestrengsblodceller for hypoxisk iskæmisk encefalopati ((HIE))
19. august 2020 opdateret af: Michael Cotten
En fase II multi-site undersøgelse af autologe navlestrengsblodceller til hypoksiske (HIE)
Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af en infusion af en babys eget (autologe) navlestrengsblod sammenlignet med placebo hos babyer født med historie og tegn på hypoxisk-iskæmisk hjerneskade.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Formålet med dette fase II-studie er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af op til to intravenøse infusioner af autologt volumen og røde blodlegemer med reduceret kerneholdige navlestrengsblodceller sammenlignet med placebo hos nyfødte med neonatal encefalopati, der gennemgår hypotermibehandling.
Effekten vil blive estimeret ved et års overlevelse og score på Bayley III-score i alle tre domæner lig med eller større end 85.
Dette vil være et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret multi-site forsøg med op til 160 spædbørn, der kvalificerer sig til afkøling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
35
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
- University of Florida Gainesville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- MassGeneral Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Wayne State University Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
Jacksonville, North Carolina, Forenede Stater, 32209
- University of Florida at Jacksonville
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 6 timer (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- NICHD Neonatal Research Network Hypotermi Trial inklusionskriterier
- Mødre skal have givet samtykke eller givet mundtligt samtykke til indsamling af navlestrengsblod ved fødslen, og navlestrengsblod skal være tilgængeligt for volumen og reduktion af røde blodlegemer inden 45 timers alderen
- Spædbarnet skal være i stand til at modtage mindst én dosis autologt navlestrengsblod før 48 timers alderen
- Alle spædbørn skal have tegn på encefalopati inden for 6 timers alderen
Ekskluderingskriterier:
- Større medfødte eller kromosomale abnormiteter
- Alvorlig vækstbegrænsning (fødselsvægt <1800 g)
- Udtalelse fra behandlende neonatolog om, at undersøgelsen kan forstyrre behandlingen eller sikkerheden af forsøgspersonen
- Døende nyfødte, for hvem der ikke er planlagt yderligere behandling
- Spædbørn født af mødre er kendt for at være HIV, Hepatitis B, Hepatitis C eller som har aktiv syfilis eller CMV-infektion under graviditeten
- Spædbørn mistænkt for overvældende sepsis
- ECMO påbegyndt eller sandsynligvis i de første 48 timer af livet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Modtagere af interventionsceller
Eksperimentel: infusioner: spædbørn med moderat til svær hypoxisk iskæmisk encefalopati, begynder afkøling og har autologe nukleerede navlestrengsblodceller tilgængelige til infusion, vil modtage op til to infusioner.
Resultaterne vil blive målt efter 22-26 måneder ved neuroudviklingsvurdering
|
Spædbørn, der opfylder kriterierne for tilmelding til undersøgelsen, vil modtage op til 2 infusioner af deres eget volumen reducerede navlestrengsblodceller.
Antallet af doser vil blive bestemt af mængden af tilgængelige navlestrengsblodceller.
|
Placebo komparator: Placebo-modtagere
Kontrol: Spædbørn med moderat til svær hypoxisk iskæmisk encefalopati, begynder afkøling og har navlestrengsblod tilgængeligt til infusion, vil modtage placebo (en blanding af autologe røde blodlegemer fra navlestrengsblod og plasma) infusioner.
Resultaterne vil blive målt efter 22-26 måneder ved neuroudviklingsvurdering
|
Spædbørn, der opfylder kriterierne for tilmelding til undersøgelsen, vil modtage op til 2 placebo-infusioner sammensat af et ækvivalent volumen (volumen af produkt, der ville være blevet administreret, hvis spædbarnet blev randomiseret til interventionsarmen) af pakkede røde blodlegemer (PRBC'er) fra røde blodlegemer. den adskilte navlestrengsblodsenhed.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Overlevelse på et år
Tidsramme: 1 år
|
Antal deltagere i live på et år.
|
1 år
|
Antal deltagere med Bayley III-score i alle tre domæner > eller lig med 85
Tidsramme: 1 år
|
Bayley er et standardiseret, normrefereret mål, der vurderer udvikling i kognitive, sproglige og motoriske domæner.
Sammensatte standardscorer kan udledes, der har et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Dødeligheden
Tidsramme: 1 år
|
(Antal deltagere, der døde/samlet antal deltagere) x 100
|
1 år
|
Antal forsøgspersoner, der oplever anfald
Tidsramme: Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
|
Antal forsøgspersoner, der kræver brug af iNO (inhaleret nitrogenoxid).
Tidsramme: Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
|
Antal emner, der kræver ECMO
Tidsramme: Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
ECMO (extracorporeal membrane oxygenation) er en teknik til at yde langvarig hjerte- og åndedrætsstøtte til personer, hvis hjerte og lunger ikke er i stand til at give en tilstrækkelig mængde gasudveksling eller perfusion til at opretholde livet.
|
Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
Antal forsøgspersoner, der har behov for gastrostomisonde (G-sonde) fodring
Tidsramme: Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
Under indlæggelse ca. 4-92 dage
|
|
Antal forsøgspersoner, der udskrives på antiepileptisk medicin
Tidsramme: Ved hospitalsudskrivning ca. 4-92 dage
|
Ved hospitalsudskrivning ca. 4-92 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Cotten CM, Murtha AP, Goldberg RN, Grotegut CA, Smith PB, Goldstein RF, Fisher KA, Gustafson KE, Waters-Pick B, Swamy GK, Rattray B, Tan S, Kurtzberg J. Feasibility of autologous cord blood cells for infants with hypoxic-ischemic encephalopathy. J Pediatr. 2014 May;164(5):973-979.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.11.036. Epub 2013 Dec 31.
- Shankaran S, Laptook AR, Ehrenkranz RA, Tyson JE, McDonald SA, Donovan EF, Fanaroff AA, Poole WK, Wright LL, Higgins RD, Finer NN, Carlo WA, Duara S, Oh W, Cotten CM, Stevenson DK, Stoll BJ, Lemons JA, Guillet R, Jobe AH; National Institute of Child Health and Human Development Neonatal Research Network. Whole-body hypothermia for neonates with hypoxic-ischemic encephalopathy. N Engl J Med. 2005 Oct 13;353(15):1574-84. doi: 10.1056/NEJMcps050929.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. marts 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
5. august 2019
Studieafslutning (Faktiske)
5. august 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. november 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. november 2015
Først opslået (Skøn)
23. november 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. august 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. august 2020
Sidst verificeret
1. august 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Pro00066647
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Infusion af autologt navlestrengsblod
-
SciensanoKU Leuven; University of Liege; Universiteit AntwerpenAktiv, ikke rekrutterendeCovid19 | SARS-CoV-2 infektionBelgien
-
Assoc. Prof. Jiri Kriz, MD, PhDRekrutteringRygmarvsskader | Autonom dysrefleksiTjekkiet
-
University Health Network, TorontoAfsluttet
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringAkut myeloid leukæmi | Akut lymfatisk leukæmi | Myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringAnatomisk fase III brystkræft AJCC v8 | Tilbagevendende æggelederkarcinom | Tilbagevendende ovariekarcinom | Tilbagevendende primært peritonealt karcinom | Anatomisk fase IV brystkræft AJCC v8 | Avanceret malignt fast neoplasma | Lokalt avanceret malignt fast neoplasma | Ikke-operable malignt fast neoplasma og andre forholdForenede Stater, Puerto Rico