非索罗定治疗儿童膀胱过度活动症的扩展研究。 (FOXY2015)

膀胱过度活动症 (OAB) 在儿科人群中是一种非常普遍的疾病。 这种情况包括许多泌尿系统症状，例如尿急、白天排尿频率增加、急迫性尿失禁和夜尿。 这些症状对儿科患者及其家人来说尤其麻烦，因为它会导致尴尬并限制日常活动并损害儿童的发育。 此外，如果这种情况治疗不当，会出现严重的并发症，如尿路感染、膀胱输尿管反流和排尿功能障碍。 抗毒蕈碱剂是目前治疗 OAB 的主要药物。 临床使用抗毒蕈碱药会产生许多副作用。 在过去的几年中，非索罗定是一种新的抗毒蕈碱药，已被开发用于治疗 OAB。 研究表明，成人 OAB 患者的临床症状得到显着改善，副作用也更少。 由于缺乏研究，儿科人群的结果仍然未知。 抗毒蕈碱药是目前 OAB 治疗的主要药物。 奥昔布宁是儿科人群中使用最广泛的抗毒蕈碱药物，也是加拿大卫生部批准用于 OAB 儿童的唯一分子。 然而，一些患者对抗毒蕈碱药的反应不佳，许多患者会出现副作用。 因此，患有 OAB 的儿童代表了需要一种有效、安全和耐受性良好的替代疗法的疾病人群，以帮助控制过度活跃的逼尿肌，减少或预防尿失禁。 非索罗定是一种新型抗毒蕈碱药物，可作为缓释 (PR) 片剂使用，在欧洲、加拿大和美国获批，剂量为 4 毫克和 8 毫克，每天一次用于治疗成人 OAB；它未被批准用于儿科人群。 这项研究是我们正在进行的协议的扩展。 在随机化之前，受试者将接受 2 周的尿路治疗。 在这 2 周结束时，将重新评估纳入和排除标准，并将接受初始研究的受试者随机分配到 8 周的治疗期，在此期间将继续进行尿路治疗。 符合条件的受试者将被随机分配到使用非索罗定 4 mg Po Die 或 Oxybutynin XL 10 mg Po Die 进行为期 8 周的单盲治疗。 在 8 周治疗期结束时，受试者将停止他们目前的治疗一周。 在第 9 周，两个队列都将进行交叉。 使用非索罗定的队列将使用奥昔布宁 XL，反之亦然。 在服用任何给定药物 4 周后，将评估上调剂量的可能性。 在与研究护士的电话访谈中，将询问患者和父母的依从性、耐受性和有效性。 如果患者服用药物的时间≥80%，没有任何明显的副作用，但仍有明显的 OAB 症状，研究人员将增加剂量（非索罗定 8 毫克或奥昔布宁 XL 每天 20 毫克）。 如果被接受，将向药物提供报告任何新副作用的说明。 奥昔布宁 XL (Ditropan XL) 是奥昔布宁的缓释制剂，每天一次（儿童 OAB 的实际金标准）。 通过将这种配方用于可以吞服药丸的儿童，对照组采用与非索罗定 (Toviaz) 相同的每日一次方案，从而避免了这种可能的偏差。 众所周知，bid 或 tid 速释制剂会产生更多副作用并降低依从性（有时很难在学校给孩子们服用下午的剂量）。

受试者将在每次就诊前完成为期 3 天的排尿日记，以评估单盲治疗和尿路治疗的疗效。 访问将在第 -2、0、8 和 17 周（+/- 5 天）进行。

在 OAB 药物治疗的两个周期后，将要求患者报告他们更喜欢哪种药物（副作用最少，疗效最好）。 如果他们对 Fesoterodine 的耐受性良好，他们将被提供进入 FOXY2015，即 Fesoterodine 的 12 个月扩展研究。 如果他们更愿意继续使用 Ditropan XL，将给患者开具处方，并在常规诊所进行随访。

受试者将在就诊前完成为期 3 天的排尿日记，以评估单盲治疗和尿路治疗的疗效。 在 FOXY2014 期间，在第-2、0、8 和 17 周进行了四次访问。 如果他们提供知情同意，它将成为 FOXY2015 中的 Visit-5。

患者还将在使用 FOXY2014 期间以耐受良好的最高剂量非索罗定开始扩展研究。 如果他每天使用 4 毫克，他仍然有机会将剂量增加到每天 8 毫克（根据治疗 4 周后或第 6 次访视时研究护士电话评估的疗效和耐受性）。