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Evolocumab (AMG 145) 在遗传性低密度脂蛋白胆固醇升高（家族性高胆固醇血症）儿童中的安全性、耐受性和有效性 (HAUSER-OLE)

2024年5月10日 更新者：Amgen

开放标签、单臂、多中心研究，以评估 Evolocumab 降低 LDL-C 的安全性、耐受性和有效性，作为饮食和降脂治疗的补充，在 10 至 17 岁的杂合子儿科受试者中家族性高胆固醇血症 (HeFH) 或纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)

本研究的主要目的是描述将 80 周皮下 (SC) evolocumab 添加到 10 至 17 岁家族性高胆固醇血症儿童的标准治疗中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

163

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191025
        • Research Site
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
        • Research Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1094
        • Research Site
  • 南非
    • Gauteng
      • Parktown、Gauteng、南非、2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow、Western Cape、南非、7505
        • Research Site
  • 哥伦比亚
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、哥伦比亚、080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga、Santander、哥伦比亚、81004
        • Research Site
  • 奥地利
      • Feldkirch、奥地利、6800
        • Research Site
      • Salzburg、奥地利、5020
        • Research Site
      • Wien、奥地利、1090
        • Research Site
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Research Site
      • São Paulo、巴西、04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、巴西、60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília、Distrito Federal、巴西、71625-175
        • Research Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、17674
        • Research Site
      • Thessaloniki、希腊、54642
        • Research Site
  • 意大利
      • Palermo、意大利、90127
        • Research Site
      • Pisa、意大利、56124
        • Research Site
      • Roma、意大利、00161
        • Research Site
      • Roma、意大利、00165
        • Research Site
      • Torino、意大利、10126
        • Research Site
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Research Site
      • Oslo、挪威、0586
        • Research Site
  • 捷克语
      • Svitavy、捷克语、568 25
        • Research Site
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • Research Site
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Research Site
      • La Louvière、比利时、7100
        • Research Site
      • Leuven、比利时、3000
        • Research Site
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Research Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Research Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06500
        • Research Site
      • Izmir、火鸡、35100
        • Research Site
  • 瑞士
      • Geneva 14、瑞士、1211
        • Research Site
      • Reinach、瑞士、4153
        • Research Site
  • 美国
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Research Site
  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Research Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1066 EC
        • Research Site
  • 葡萄牙
      • Guimaraes、葡萄牙、4835-044
        • Research Site
  • 西班牙
    • Andalucía
      • Cordoba、Andalucía、西班牙、14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña、Galicia、西班牙、15001
        • Research Site
      • Lugo、Galicia、西班牙、27003
        • Research Site
  • 马来西亚
    • Kelantan
      • Kota Bharu、Kelantan、马来西亚、16150
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)：

-完成研究 20120123 (NCT02392559)，同时仍在使用指定的研究产品，并且没有发生与治疗相关的严重不良事件

纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)：

  • 入学时年龄≥ 10 至 ≤ 17 岁的男性或女性
  • HoFH 的诊断
  • 低脂饮食并接受背景降脂治疗
  • 在 LDL-C 筛查前 ≥ 4 周，降脂治疗没有变化；筛选前贝特类药物必须稳定至少 6 周。
  • 筛查时空腹 LDL-C ≥ 130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 空腹甘油三酯 ≤ 400 mg/dL (4.5 mmol/L)

排除标准：

-目前正在接受另一项研究设备或药物研究的治疗，或在另一项研究设备或药物研究结束治疗后不到 30 天；除了研究 20120123

霍夫：

  • 中度至重度肾功能不全
  • 活动性肝病或肝功能障碍，
  • 筛选时肌酸激酶 > 正常值上限 (ULN) 的 3 倍

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依洛单抗
参与者每 4 周 (QM) 通过皮下注射接受 420 mg evolocumab，持续长达 80 周。
生物：依洛单抗
通过皮下注射给药
其他名称：
  • AMG 145
  • Repatha®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从本研究中 evolocumab 的第一次给药到最后一次给药后 30 天（含）或到研究结束日期，以较早者为准；长达 80 周。

不良事件定义为临床试验参与者发生的任何不良医学事件，不一定与研究治疗有因果关系。

严重的 AE 是指至少满足以下标准之一的 AE：

  • 致命的;
  • 危及生命；
  • 需要住院治疗或延长现有住院治疗；
  • 导致持续或严重的残疾/无能力；
  • 先天性异常/出生缺陷；
  • 其他医学上重要的严重事件。

使用国家癌症研究所 (NCI) 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 4.0 版对 AE 的严重程度进行分级：

1 级：轻度；无症状或轻微症状； 2 级：中度；指示最小的、局部的或无创的干预； 3 级：严重或具有医学意义但不会立即危及生命；需要住院或延长住院时间； 4 级：危及生命的后果；指示紧急干预； 5 级：与 AE 相关的死亡。
从本研究中 evolocumab 的第一次给药到最后一次给药后 30 天（含）或到研究结束日期，以较早者为准；长达 80 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
HeFH 参与者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 的基线值。
基线和第 80 周
HoFH 参与者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
HeFH 参与者的非 HDL-C 从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 的基线值。
基线和第 80 周
HoFH 参与者的非 HDL-C 从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
HeFH 参与者载脂蛋白 B 从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。
基线和第 80 周
HoFH 参与者载脂蛋白 B 从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
HeFH 参与者总胆固醇/HDL-C 比率从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。
基线和第 80 周
HoFH 参与者总胆固醇/HDL-C 比率从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
HeFH 参与者载脂蛋白 B / 载脂蛋白 A1 比率从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。
基线和第 80 周
HoFH 参与者载脂蛋白 B/载脂蛋白 A1 比率从基线到第 80 周的百分比变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
HeFH 参与者 LDL-C 从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 的基线值。
基线和第 80 周
HoFH 参与者 LDL-C 从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
雌二醇水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
睾酮水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
促卵泡激素 (FSH) 水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
黄体生成素 (LH) 水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
促腺皮质激素 (ACTH) 水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
硫酸脱氢表雄酮 (DHEA-S) 水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
皮质醇水平从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周
对于 HeFH 参与者，基线定义为父研究 20120123 中的基线值。 对于 HoFH 参与者，基线定义为本研究 (20120124) 中的基线值。
基线和第 80 周
第 80 周时肝功能检查异常的参与者人数
大体时间：第 80 周
肝功能测试包括丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 水平、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 水平和总胆红素水平。
第 80 周
第 80 周肌酸激酶 (CK) 水平异常的参与者人数
大体时间：第 80 周
由中心实验室测量的肌酸激酶水平超过正常上限 (ULN) 5 倍且超过 ULN 10 倍的参与者人数。
第 80 周
颈动脉内膜中层厚度 (cIMT) 从基线到第 80 周的变化
大体时间：基线和第 80 周

颈动脉内膜中层厚度测量内膜和中膜的厚度，即颈动脉的内两层，并用于确定向头部供血的动脉壁（动脉粥样硬化）斑块堆积的程度。

CIMT 通过超声测量并在核心实验室进行分析。 左颈总动脉 (LCCA) 和右颈总动脉 (RCCA) 中测得的最大值在此分析中取平均值。
基线和第 80 周
第 24、48 和 80 周时身高相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24、48 和 80 周
基线和第 24、48 和 80 周
第 24、48 和 80 周时体重相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24、48 和 80 周
基线和第 24、48 和 80 周
从基线到第 80 周 Tanner 分期发生变化的参与者人数
大体时间：基线和第 80 周

使用 5 个 Tanner 阶段分别评估男性和女性的青春期生长和性成熟，其中第 1 阶段 = 青春期前，第 5 阶段 = 成熟。

报告了 Tanner 阶段相对于基线有任何变化的参与者人数。
基线和第 80 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amgen

调查人员

  • 研究主任：MD、Amgen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年9月10日

初级完成 (实际的)

2021年6月1日

研究完成 (实际的)

2021年6月1日

研究注册日期

首次提交

2015年10月22日

首先提交符合 QC 标准的

2015年12月4日

首次发布 (估计的)

2015年12月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月10日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在已批准的数据共享请求中，为解决特定研究问题所需的变量取消识别个人患者数据

IPD 共享时间框架

与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月开始考虑，并且 1) 产品和适应症（或其他新用途）已在美国和欧洲获得上市许可，或 2) 临床开发产品和/或适应症停产，数据将不会提交给监管机构。 没有资格为本研究提交数据共享请求的截止日期。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以提交包含研究目标、Amgen 产品和 Amgen 研究/研究范围、终点/感兴趣的结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。 一般而言，安进公司不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。 请求由内部顾问委员会审查，如果未获批准，则可能由数据共享独立审查小组进一步仲裁。 经批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。 这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文件，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。 更多详细信息可在下面的链接中找到。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

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