Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Evolocumab (AMG 145) bij kinderen met overgeërfd verhoogd lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (familiale hypercholesterolemie) (HAUSER-OLE)

10 mei 2024 bijgewerkt door: Amgen

Open-label, eenarmig, multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van evolocumab voor LDL-c-reductie, als aanvulling op dieet en lipidenverlagende therapie, bij pediatrische proefpersonen van 10 tot 17 jaar met heterozygoot Familiale hypercholesterolemie (HeFH) of homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)

Het hoofddoel van deze studie is het beschrijven van de veiligheid en verdraagbaarheid van 80 weken subcutane (SC) evolocumab wanneer toegevoegd aan de standaardbehandeling bij kinderen van 10 tot 17 jaar met familiaire hypercholesterolemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

163

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Research Site
  • België
      • Gent, België, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, België, 7100
        • Research Site
      • Leuven, België, 3000
        • Research Site
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazilië, 71625-175
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia, 81004
        • Research Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • Research Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1094
        • Research Site
  • Italië
      • Palermo, Italië, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italië, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italië, 10126
        • Research Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Research Site
  • Maleisië
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Maleisië, 16150
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1066 EC
        • Research Site
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Noorwegen, 0586
        • Research Site
  • Oostenrijk
      • Feldkirch, Oostenrijk, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • Research Site
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Russische Federatie
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191025
        • Research Site
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • Research Site
  • Spanje
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanje, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanje, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanje, 27003
        • Research Site
  • Tsjechië
      • Svitavy, Tsjechië, 568 25
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Research Site
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Zuid-Afrika, 7505
        • Research Site
  • Zwitserland
      • Geneva 14, Zwitserland, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Zwitserland, 4153
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH):

-Voltooide studie 20120123 (NCT02392559) terwijl u nog steeds op het toegewezen onderzoeksproduct zat en geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerking ondervond

Homozygote familiale hypercholesterolemie (HoFH):

  • Man of vrouw, ≥ 10 tot ≤ 17 jaar oud op het moment van inschrijving
  • Diagnose van HoFH
  • Op een vetarm dieet en achtergrondbehandeling met lipidenverlagende therapie
  • Lipidenverlagende therapie onveranderd gedurende ≥ 4 weken voorafgaand aan LDL-C-screening; fibraten moeten minimaal 6 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn.
  • Nuchter LDL-C bij screening ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Nuchtere triglyceriden ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Uitsluitingscriteria:

-Momenteel behandeld in een ander onderzoeksapparaat of medicijnonderzoek, of minder dan 30 dagen sinds het beëindigen van de behandeling voor een ander onderzoeksapparaat of medicijnonderzoek(en); behalve Studie 20120123

HoFH:

  • Matige tot ernstige nierfunctiestoornis
  • Actieve leverziekte of leverdisfunctie,
  • Creatinekinase > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Evolocumab
Deelnemers krijgen 420 mg evolocumab toegediend via subcutane injectie elke 4 weken (QM) gedurende maximaal 80 weken.
Biologisch: Evolocumab
Toegediend door middel van subcutane injectie
Andere namen:
  • AMG 145
  • Repatha®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis evolocumab in dit onderzoek tot en met 30 dagen na de laatste dosis of tot de einddatum van het onderzoek, afhankelijk van wat eerder was; tot 80 weken.

Een bijwerking wordt gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de behandeling van de studie.

Een ernstige AE is als een AE die voldoet aan minimaal 1 van de volgende criteria:

  • dodelijk;
  • levensbedreigend;
  • vereiste ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname;
  • resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid;
  • aangeboren afwijking/geboorteafwijking;
  • andere medisch belangrijke ernstige gebeurtenis.

AE's werden beoordeeld op ernst met behulp van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 4.0 van het National Cancer Institute (NCI):

Graad 1: Mild; asymptomatische of milde symptomen; Graad 2: Matig; minimale, lokale of niet-invasieve interventie geïndiceerd; Graad 3: ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname geïndiceerd; Graad 4: Levensbedreigende gevolgen; dringende interventie aangewezen; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
Vanaf de eerste dosis evolocumab in dit onderzoek tot en met 30 dagen na de laatste dosis of tot de einddatum van het onderzoek, afhankelijk van wat eerder was; tot 80 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) bij HeFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde van de moederstudie 20120123.
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) bij HoFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 bij niet-HDL-C bij HeFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde van de moederstudie 20120123.
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 bij niet-HDL-C bij HoFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in apolipoproteïne B bij HeFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123.
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in apolipoproteïne B bij HoFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in totale cholesterol/HDL-C-ratio bij HeFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123.
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in totale cholesterol/HDL-C-ratio bij HoFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in apolipoproteïne B / apolipoproteïne A1-ratio bij HeFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123.
Basislijn en week 80
Procentuele verandering van baseline tot week 80 in apolipoproteïne B/Apolipoproteïne A1-ratio bij HoFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in LDL-C bij HeFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde van de moederstudie 20120123.
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in LDL-C bij HoFH-deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in oestradiolspiegels
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in testosteronniveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in follikelstimulerend hormoon (FSH) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in luteïniserend hormoon (LH) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline tot week 80 in niveaus van adenocorticotroop hormoon (ACTH).
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline tot week 80 in dehydroepiandrosteronsulfaat (DHEA-S) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Verandering van baseline naar week 80 in cortisolniveaus
Tijdsspanne: Basislijn en week 80
Voor HeFH-deelnemers werd de baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in het moederonderzoek 20120123. Voor HoFH-deelnemers werd baseline gedefinieerd als de baselinewaarde in deze studie (20120124).
Basislijn en week 80
Aantal deelnemers met leverfunctietestafwijkingen in week 80
Tijdsspanne: Week 80
Leverfunctietesten omvatten alanine aminotransferase (ALT) niveaus, aspartaat aminotransferase (AST) niveaus en totaal bilirubine niveaus.
Week 80
Aantal deelnemers met afwijkingen in niveaus van creatinekinase (CK) in week 80
Tijdsspanne: Week 80
Het aantal deelnemers met niveaus van creatinekinase hoger dan 5 keer de bovengrens van normaal (ULN) en hoger dan 10 keer de ULN, gemeten door het centrale laboratorium.
Week 80
Verandering van baseline tot week 80 in de dikte van de halsslagaderintima-media (cIMT)
Tijdsspanne: Basislijn en week 80

De dikte van de intima-media van de halsslagader meet de dikte van de intima en media, de binnenste twee lagen van de halsslagader, en wordt gebruikt om de mate van opbouw van tandplak in de wanden van de slagaders (atherosclerose) te bepalen die het hoofd van bloed voorzien.

CIMT werd gemeten door echografie en geanalyseerd in een kernlaboratorium. De grootste gemeten waarden in de linker halsslagader (LCCA) en de rechter halsslagader (RCCA) worden in deze analyse gemiddeld.
Basislijn en week 80
Verandering van basislijn in lengte in week 24, 48 en 80
Tijdsspanne: Basislijn en weken 24, 48 en 80
Basislijn en weken 24, 48 en 80
Verandering van basislijn in gewicht in week 24, 48 en 80
Tijdsspanne: Basislijn en weken 24, 48 en 80
Basislijn en weken 24, 48 en 80
Aantal deelnemers met verandering in Tanner-stadiëring vanaf baseline tot week 80
Tijdsspanne: Basislijn en week 80

Puberale groei en geslachtsrijpheid werden afzonderlijk beoordeeld voor mannen en vrouwen met behulp van de 5 Tanner-stadia, waarbij stadium 1 = prepuberaal en stadium 5 = volwassenheid.

Het aantal deelnemers met een verandering in het Tanner-stadium ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Basislijn en week 80

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 september 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

9 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevensuitwisseling

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken tot het delen van gegevens met betrekking tot deze studie worden overwogen vanaf 18 maanden nadat de studie is beëindigd en ofwel 1) voor het product en de indicatie (of een ander nieuw gebruik) vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) klinische ontwikkeling voor de product en/of indicatie wordt stopgezet en de gegevens worden niet ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de Amgen-studie(s) in de reikwijdte, eindpunten/uitkomsten van belang, plan voor statistische analyse, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan bod zijn gekomen, opnieuw te evalueren. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs en als ze niet worden goedgekeurd, kunnen ze verder worden beslecht door een onafhankelijk beoordelingspanel voor gegevensuitwisseling. Na goedkeuring wordt de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kunnen geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten zijn, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Verdere details zijn beschikbaar via onderstaande link.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren