Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az evolokumab (AMG 145) biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága örökletes megnövekedett alacsony sűrűségű lipoprotein-koleszterinben szenvedő gyermekeknél (családi hiperkoleszterinémia) (HAUSER-OLE)

2024. május 10. frissítette: Amgen

Nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú vizsgálat az evolokumab biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére az LDL-C csökkentésére, a diéta és lipidcsökkentő terápia kiegészítéseként 10-17 éves heterozigóta gyermekeknél Családi hiperkoleszterinémia (HeFH) vagy homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH)

Ennek a vizsgálatnak a fő célja a 80 hetes szubkután (SC) evolokumab biztonságosságának és tolerálhatóságának leírása a 10–17 éves, családi hiperkoleszterinémiában szenvedő gyermekek standard ellátásához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

163

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Feldkirch, Ausztria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Ausztria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Ausztria, 1090
        • Research Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Research Site
  • Belgium
      • Gent, Belgium, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Belgium, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Research Site
  • Brazília
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazília, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazília, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazília, 71625-175
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia, 81004
        • Research Site
  • Csehország
      • Svitavy, Csehország, 568 25
        • Research Site
  • Dél-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Dél-Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Dél-Afrika, 7505
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Research Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Görögország, 54642
        • Research Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1066 EC
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Research Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1094
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norvégia, 0586
        • Research Site
  • Olaszország
      • Palermo, Olaszország, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Olaszország, 56124
        • Research Site
      • Roma, Olaszország, 00161
        • Research Site
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Research Site
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Research Site
  • Orosz Föderáció
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191025
        • Research Site
  • Portugália
      • Guimaraes, Portugália, 4835-044
        • Research Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Research Site
  • Spanyolország
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanyolország, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanyolország, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanyolország, 27003
        • Research Site
  • Svájc
      • Geneva 14, Svájc, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Svájc, 4153
        • Research Site
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia, 1000
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Heterozigóta családi hiperkoleszterinémia (HeFH):

- Befejezte a 20120123. számú vizsgálatot (NCT02392559), miközben még a kijelölt vizsgálati készítményt szedte, és nem tapasztalt kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos eseményt

Homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH):

  • Férfi vagy nő, ≥ 10 és ≤ 17 éves a beiratkozáskor
  • A HoFH diagnózisa
  • Zsírszegény diétán és háttérben lipidcsökkentő terápiában részesül
  • Lipidcsökkentő terápia változatlan ≥ 4 hétig az LDL-C szűrés előtt; a fibrátoknak a szűrés előtt legalább 6 hétig stabilnak kell lenniük.
  • Éhgyomri LDL-C a szűréskor ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Éhgyomri trigliceridek ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/L)

Kizárási kritériumok:

-Jelenleg egy másik vizsgálati eszközzel vagy gyógyszervizsgálattal végzett kezelésben részesül, vagy kevesebb mint 30 nap telt el a másik vizsgálati eszközzel vagy gyógyszervizsgálattal végzett kezelés befejezése óta; kivéve a 20120123-as tanulmányt

HoFH:

  • Közepes vagy súlyos veseműködési zavar
  • Aktív májbetegség vagy májműködési zavar,
  • A kreatin-kináz > a normálérték felső határának (ULN) háromszorosa a szűréskor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Evolocumab
A résztvevők 420 mg evolokumabot kapnak szubkután injekcióban 4 hetente (QM) legfeljebb 80 héten keresztül.
Biológiai: Evolocumab
Subcutan injekcióban adják be
Más nevek:
  • AMG 145
  • Repatha®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az evolokumab első adagjától ebben a vizsgálatban az utolsó adag után 30 napig, vagy a vizsgálati dátum végéig, attól függően, hogy melyik volt korábban; 80 hétig.

Nemkívánatos eseménynek minősül a klinikai vizsgálatban részt vevő bármely nemkívánatos orvosi eseménye, amely nem feltétlenül áll összefüggésben a vizsgálati kezeléssel.

Súlyos AE az, ha az AE megfelel az alábbi kritériumok közül legalább egynek:

  • halálos;
  • életveszélyes;
  • fekvőbeteg-hospitálás szükséges vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása;
  • tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett;
  • veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség;
  • egyéb egészségügyi szempontból fontos súlyos esemény.

A mellékhatásokat a National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 4.0-s verziója szerint osztályozták súlyosságuk szerint:

1. fokozat: Enyhe; tünetmentes vagy enyhe tünetek; 2. fokozat: Közepes; minimális, helyi vagy noninvazív beavatkozás javasolt; 3. fokozat: Súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes; kórházi kezelés vagy a kórházi kezelés meghosszabbítása jelezve; 4. fokozat: Életveszélyes következmények; sürgős beavatkozás jelezve; 5. fokozat: AE-vel kapcsolatos halálozás.
Az evolokumab első adagjától ebben a vizsgálatban az utolsó adag után 30 napig, vagy a vizsgálati dátum végéig, attól függően, hogy melyik volt korábban; 80 hétig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről a 80. hétre a HeFH-ban résztvevők körében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél az alapvonalat a 20120123 szülővizsgálat alapértékeként határozták meg.
Alapállapot és 80. hét
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről a 80. hétre a HoFH-ban résztvevők körében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás az alapértékről a 80. hétre a nem HDL-C-ben a HeFH-résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél az alapvonalat a 20120123 szülővizsgálat alapértékeként határozták meg.
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás az alapértékről a 80. hétre a nem HDL-C-ben a HoFH-ban résztvevők körében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás a kiindulási értékről a 80. hétre az Apolipoprotein B-ben a HeFH-ban résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt.
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás a kiindulási értékről a 80. hétre az Apolipoprotein B-ben a HoFH résztvevőinél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás a kiindulási értékről a 80. hétre a teljes koleszterin/HDL-C arányban a HeFH-ban résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt.
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás a kiindulási értékről a 80. hétre a teljes koleszterin/HDL-C arányban a HoFH-ban résztvevők körében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás a kiindulási értékről a 80. hétre az Apolipoprotein B / Apolipoprotein A1 arányban a HeFH résztvevőkben
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt.
Alapállapot és 80. hét
Százalékos változás a kiindulási értékről a 80. hétre az Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1 arányban a HoFH résztvevőinél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Változás a kiindulási állapotról a 80. hétre az LDL-C-ben a HeFH résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél az alapvonalat a 20120123 szülővizsgálat alapértékeként határozták meg.
Alapállapot és 80. hét
Változás az alapvonalról a 80. hétre az LDL-C-ben a HoFH résztvevőinél
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Az ösztradiolszint változása az alapvonalról a 80. hétre
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Változás az alapvonalról a 80. hétre a tesztoszteronszintben
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Változás az alapértékről a 80. hétre a tüszőstimuláló hormon (FSH) szintjében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Változás az alapértékről a 80. hétre a luteinizáló hormon (LH) szintjében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Az adenokortikotrop hormon (ACTH) szintjének változása az alapértékről a 80. hétre
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Változás az alapértékről a 80. hétre a dehidroepiandroszteron-szulfát (DHEA-S) szintjében
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Változás az alapvonalról a 80. hétre a kortizolszintben
Időkeret: Alapállapot és 80. hét
A HeFH résztvevőinél a kiindulási érték a 20120123 számú szülőtanulmányban az alapérték volt. A HoFH-ban résztvevők esetében a kiindulási értéket a kiindulási értékként határozták meg ebben a vizsgálatban (20120124).
Alapállapot és 80. hét
Azon résztvevők száma, akiknél a májfunkciós teszt eltérései mutatkoztak a 80. héten
Időkeret: 80. hét
A májfunkciós tesztek az alanin-aminotranszferáz (ALT), az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintjét és a teljes bilirubinszintet tartalmazták.
80. hét
Azon résztvevők száma, akiknél a kreatin-kináz (CK) szintje eltér a 80. héten
Időkeret: 80. hét
A központi laboratórium által mért azon résztvevők száma, akiknél a kreatin-kináz szintje meghaladja a normálérték felső határának (ULN) ötszörösét és a felső határérték 10-szeresét.
80. hét
Változás az alapvonalról a 80. hétre a carotis intima-media vastagságában (cIMT)
Időkeret: Alapállapot és 80. hét

A carotis intima-media vastagsága a nyaki verőér belső két rétegének, az intima és a media vastagságát méri, és meghatározza a plakk felhalmozódását a fejet vérrel ellátó artériák falában (atherosclerosis).

A CIMT-t ultrahanggal mérték, és egy központi laboratóriumban elemezték. A bal közös nyaki artériában (LCCA) és a jobb közös nyaki artériában (RCCA) mért legnagyobb értékeket átlagoljuk ebben az elemzésben.
Alapállapot és 80. hét
Változás a kiindulási magassághoz képest a 24., 48. és 80. héten
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48. és 80. hét
Kiindulási helyzet és 24., 48. és 80. hét
Változás a kiindulási súlyhoz képest a 24., 48. és 80. héten
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48. és 80. hét
Kiindulási helyzet és 24., 48. és 80. hét
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott a bőrszín stádiuma az alaphelyzetről a 80. hétre
Időkeret: Alapállapot és 80. hét

A pubertás növekedését és a szexuális érettséget külön-külön értékelték a hímek és a nőstények esetében az 5 Tanner-stádium használatával, ahol az 1. szakasz = prepubertás és az 5. szakasz = érett.

A jelentésben szerepel azoknak a résztvevőknek a száma, akiknél a Tanner stádiumban bármilyen változás történt az alapvonalhoz képest.
Alapállapot és 80. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. szeptember 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. december 4.

Első közzététel (Becsült)

2015. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz

IPD megosztási időkeret

Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezése után 18 hónappal kezdődően veszik figyelembe, és vagy 1) a termék és a javallat (vagy más új felhasználás) forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a klinikai fejlesztés a a termék és/vagy indikáció megszűnik, és az adatokat nem továbbítják a szabályozó hatóságoknak. A tanulmányra vonatkozóan nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultsághoz.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmányt/tanulmányokat a tárgykörben, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését. Az Amgen általában nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából. A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül, és ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönthet arról. A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják. Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel. További részletek az alábbi linken érhetők el.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel