Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost evolokumabu (AMG 145) u dětí s dědičným zvýšeným lipoproteinovým cholesterolem s nízkou hustotou (familiární hypercholesterolemií) (HAUSER-OLE)

10. května 2024 aktualizováno: Amgen

Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti evolokumabu na snížení LDL-C, jako doplňku k dietě a léčbě snižující hladinu lipidů, u pediatrických pacientů ve věku od 10 do 17 let s heterozygoty familiární hypercholesterolémie (HeFH) nebo homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH)

Hlavním účelem této studie je popsat bezpečnost a snášenlivost 80týdenního subkutánního (SC) evolokumabu při přidání ke standardní péči u dětí ve věku 10 až 17 let s familiární hypercholesterolemií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

163

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Research Site
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Belgie, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazílie, 71625-175
        • Research Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1066 EC
        • Research Site
  • Itálie
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00165
        • Research Site
      • Torino, Itálie, 10126
        • Research Site
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Jižní Afrika, 7505
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Kolumbie
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbie, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Kolumbie, 81004
        • Research Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Research Site
  • Malajsie
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malajsie, 16150
        • Research Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1094
        • Research Site
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norsko, 0586
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Research Site
  • Portugalsko
      • Guimaraes, Portugalsko, 4835-044
        • Research Site
  • Rakousko
      • Feldkirch, Rakousko, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Research Site
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Ruská Federace
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191025
        • Research Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Research Site
  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Research Site
  • Česko
      • Svitavy, Česko, 568 25
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Research Site
  • Španělsko
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Španělsko, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Španělsko, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Španělsko, 27003
        • Research Site
  • Švýcarsko
      • Geneva 14, Švýcarsko, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Švýcarsko, 4153
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Heterozygotní familiární hypercholesterolémie (HeFH):

-Dokončena studie 20120123 (NCT02392559), když byla stále na přiděleném hodnoceném přípravku a nezaznamenala se u něj závažná nežádoucí příhoda související s léčbou

Homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH):

  • Muž nebo žena, ≥ 10 až ≤ 17 let v době zápisu
  • Diagnóza HoFH
  • Na nízkotučné dietě a na pozadí hypolipidemické léčby
  • Terapie snižující hladinu lipidů beze změny po dobu ≥ 4 týdnů před screeningem LDL-C; fibráty musí být stabilní alespoň 6 týdnů před screeningem.
  • LDL-C nalačno při screeningu ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Triglyceridy nalačno ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/l)

Kritéria vyloučení:

-V současné době podstupujete léčbu v jiném zkoumaném zařízení nebo lékové studii nebo méně než 30 dnů od ukončení léčby na jiném zkoumaném zařízení nebo studii(e) léků; kromě studie 20120123

HoFH:

  • Středně těžká až těžká renální dysfunkce
  • Aktivní onemocnění jater nebo jaterní dysfunkce,
  • Kreatinkináza > 3násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Evolocumab
Účastníci dostávají 420 mg evolokumabu podávaného subkutánní injekcí každé 4 týdny (QM) po dobu až 80 týdnů.
Biologický: Evolocumab
Podává se subkutánní injekcí
Ostatní jména:
  • AMG 145
  • Repatha®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky evolokumabu v této studii až do 30 dnů po poslední dávce včetně nebo do data konce studie, podle toho, co nastane dříve; až 80 týdnů.

Nežádoucí příhoda je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovanou léčbou.

Závažná AE je taková AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií:

  • fatální;
  • život ohrožující;
  • nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace;
  • vyústila v přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost;
  • vrozená anomálie/vrozená vada;
  • jiná zdravotně důležitá závažná událost.

NÚ byly hodnoceny podle závažnosti pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) od National Cancer Institute (NCI) verze 4.0:

Stupeň 1: Mírný; asymptomatické nebo mírné příznaky; Stupeň 2: Střední; indikována minimální, lokální nebo neinvazivní intervence; Stupeň 3: Těžký nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; indikována hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace; Stupeň 4: Život ohrožující následky; indikován urgentní zásah; Stupeň 5: Smrt související s AE.
Od první dávky evolokumabu v této studii až do 30 dnů po poslední dávce včetně nebo do data konce studie, podle toho, co nastane dříve; až 80 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 80. týdne u lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) u účastníků HeFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota mateřské studie 20120123.
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna od výchozího stavu do 80. týdne u lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) u účastníků HoFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna od výchozího stavu do 80. týdne u non-HDL-C u účastníků HeFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota mateřské studie 20120123.
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna od výchozího stavu do 80. týdne u non-HDL-C u účastníků HoFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna od výchozího stavu do 80. týdne v apolipoproteinu B u účastníků HeFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123.
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 80 v apolipoproteinu B u účastníků HoFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna poměru celkového cholesterolu/HDL-C od výchozího stavu do 80. týdne u účastníků HeFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123.
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna poměru celkového cholesterolu/HDL-C od výchozího stavu do 80. týdne u účastníků HoFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna poměru apolipoproteinu B / apolipoproteinu A1 od výchozího stavu do 80. týdne u účastníků HeFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123.
Výchozí stav a týden 80
Procentuální změna poměru apolipoprotein B/apolipoprotein A1 od výchozího stavu do 80. týdne u účastníků HoFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změna ze základního stavu na týden 80 v LDL-C u účastníků HeFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota mateřské studie 20120123.
Výchozí stav a týden 80
Změna ze základního stavu na týden 80 v LDL-C u účastníků HoFH
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změňte hladiny estradiolu z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změňte hladiny testosteronu od základního do 80. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změňte hladiny folikuly stimulujícího hormonu (FSH) z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změňte hladinu luteinizačního hormonu (LH) z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změna hladin adenokortikotropního hormonu (ACTH) z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změna hladin dehydroepiandrosteron sulfátu (DHEA-S) z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Změňte hladinu kortizolu z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80
Pro účastníky HeFH byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota v rodičovské studii 20120123. Pro účastníky HoFH byla výchozí hodnota v této studii definována jako výchozí hodnota (20120124).
Výchozí stav a týden 80
Počet účastníků s abnormalitami jaterních testů v 80. týdnu
Časové okno: 80. týden
Testy jaterních funkcí zahrnovaly hladiny alaninaminotransferázy (ALT), hladiny aspartátaminotransferázy (AST) a hladiny celkového bilirubinu.
80. týden
Počet účastníků s abnormalitami v hladinách kreatinkinázy (CK) v 80. týdnu
Časové okno: 80. týden
Počet účastníků s hladinami kreatinkinázy vyššími než 5násobek horní hranice normálu (ULN) a vyšší než 10násobek ULN, měřeno centrální laboratoří.
80. týden
Změna tloušťky karotidové intimy (cIMT) z výchozího stavu na týden 80
Časové okno: Výchozí stav a týden 80

Tloušťka karotidové intimy-medie měří tloušťku intimy a media, vnitřních dvou vrstev krční tepny, a používá se k určení rozsahu nahromadění plaku ve stěnách tepen (ateroskleróza) zásobujících krev hlavou.

CIMT byla měřena ultrasonografií a analyzována v základní laboratoři. Největší hodnoty naměřené v levé společné karotidě (LCCA) a pravé společné karotidě (RCCA) jsou v této analýze zprůměrovány.
Výchozí stav a týden 80
Změňte výšku od základní linie ve 24., 48. a 80. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týdny 24, 48 a 80
Výchozí stav a týdny 24, 48 a 80
Změna hmotnosti od výchozí hodnoty ve 24., 48. a 80. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týdny 24, 48 a 80
Výchozí stav a týdny 24, 48 a 80
Počet účastníků se změnou v Tannerově stádiu od výchozího stavu do 80. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 80

Pubertální růst a pohlavní zralost byly hodnoceny odděleně pro muže a ženy pomocí 5 Tannerových stadií, kde 1. stadium = prepubertální a 5. stadium = zralé.

Uvádí se počet účastníků s jakoukoli změnou Tannerova stádia od výchozího stavu.
Výchozí stav a týden 80

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

9. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů týkající se této studie budou posuzovány počínaje 18 měsíci po skončení studie a buď 1) přípravku a indikaci (nebo jinému novému použití) bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i v Evropě, nebo 2) klinickému vývoji pro produkt a/nebo indikace ukončena a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující cíle výzkumu, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly popsány v označení produktu. Žádosti jsou posuzovány výborem interních poradců, a pokud nejsou schváleny, mohou být dále rozhodovány nezávislým kontrolním panelem pro sdílení dat. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedeném odkazu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na Evolocumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit