Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effekt av Evolocumab (AMG 145) hos barn med ärftligt förhöjt lågdensitetslipoproteinkolesterol (familiell hyperkolesterolemi) (HAUSER-OLE)

10 maj 2024 uppdaterad av: Amgen

Öppen, enarmad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Evolocumab för LDL-C-reduktion, som tillägg till diet- och lipidsänkande terapi, hos pediatriska patienter från 10 till 17 år med heterozygota Familjär hyperkolesterolemi (HeFH) eller homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)

Huvudsyftet med denna studie är att beskriva säkerheten och tolerabiliteten för 80 veckors subkutan (SC) evolocumab när det läggs till standardvård hos barn 10 till 17 år med familjär hyperkolesterolemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

163

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasilien, 71625-175
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia, 81004
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Research Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • Research Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1066 EC
        • Research Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norge, 0586
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Ryska Federationen
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191025
        • Research Site
  • Schweiz
      • Geneva 14, Schweiz, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Schweiz, 4153
        • Research Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sydafrika, 7505
        • Research Site
  • Tjeckien
      • Svitavy, Tjeckien, 568 25
        • Research Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1094
        • Research Site
  • Österrike
      • Feldkirch, Österrike, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • Research Site
      • Wien, Österrike, 1090
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH):

- Avslutad studie 20120123 (NCT02392559) medan den fortfarande var på tilldelad undersökningsprodukt och inte upplevde en behandlingsrelaterad allvarlig biverkning

Homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH):

  • Man eller kvinna, ≥ 10 till ≤ 17 år vid tidpunkten för inskrivning
  • Diagnos av HoFH
  • På en diet med låg fetthalt och får bakgrundslipidsänkande behandling
  • Lipidsänkande behandling oförändrad i ≥ 4 veckor före LDL-C-screening; fibrater måste vara stabila i minst 6 veckor före screening.
  • Fastande LDL-C vid screening ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Fastande triglycerider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Exklusions kriterier:

- För närvarande får behandling i en annan prövningsapparat eller läkemedelsstudie, eller mindre än 30 dagar efter avslutad behandling med en annan prövningsapparat eller läkemedelsstudie(r); förutom Studie 20120123

HoFH:

  • Måttlig till svår njurfunktion
  • aktiv leversjukdom eller leverdysfunktion,
  • Kreatinkinas > 3 gånger den övre normalgränsen (ULN) vid screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Evolocumab
Deltagarna får 420 mg evolocumab administrerat genom subkutan injektion var 4:e vecka (QM) i upp till 80 veckor.
Biologisk: Evolocumab
Administreras genom subkutan injektion
Andra namn:
  • AMG 145
  • Repatha®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av evolocumab i denna studie till och med 30 dagar efter den sista dosen eller fram till studiens slutdatum, beroende på vilket som var tidigare; upp till 80 veckor.

En biverkning definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare i klinisk prövning, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studiebehandling.

En allvarlig AE är som en AE som uppfyllde minst ett av följande kriterier:

  • dödlig;
  • livshotande;
  • erforderlig sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse;
  • resulterade i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga;
  • medfödd anomali/födelsedefekt;
  • annan medicinskt viktig allvarlig händelse.

AE graderades för svårighetsgrad med hjälp av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0:

Grad 1: Mild; asymtomatiska eller milda symtom; Betyg 2: Måttlig; minimal, lokal eller icke-invasiv intervention indikerad; Grad 3: Svår eller medicinskt signifikant men inte omedelbart livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse indikerad; Betyg 4: Livshotande konsekvenser; brådskande ingripande indikerat; Grad 5: Död relaterad till AE.
Från den första dosen av evolocumab i denna studie till och med 30 dagar efter den sista dosen eller fram till studiens slutdatum, beroende på vilket som var tidigare; upp till 80 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) i HeFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet för moderstudien 20120123.
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) hos HoFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i icke-HDL-C i HeFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet för moderstudien 20120123.
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i icke-HDL-C i HoFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i Apolipoprotein B i HeFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123.
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i Apolipoprotein B i HoFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i förhållandet totalt kolesterol/HDL-C i HeFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123.
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i förhållandet totalt kolesterol/HDL-C i HoFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i förhållandet Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1 i HeFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123.
Baslinje och vecka 80
Procentuell förändring från baslinje till vecka 80 i förhållandet Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1 i HoFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i LDL-C hos HeFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet för moderstudien 20120123.
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i LDL-C hos HoFH-deltagare
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändra från baslinje till vecka 80 i östradiolnivåer
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändra från baslinje till vecka 80 i testosteronnivåer
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i nivåer av follikelstimulerande hormon (FSH).
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i nivåer av luteiniserande hormon (LH).
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i nivåer av adenokortikotropa hormon (ACTH)
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i nivåer av dehydroepiandrosteronsulfat (DHEA-S)
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Ändra från baslinje till vecka 80 i kortisolnivåer
Tidsram: Baslinje och vecka 80
För HeFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i moderstudien 20120123. För HoFH-deltagare definierades baslinjen som baslinjevärdet i denna studie (20120124).
Baslinje och vecka 80
Antal deltagare med avvikelser i leverfunktionstest vid vecka 80
Tidsram: Vecka 80
Leverfunktionstester inkluderade nivåer av alaninaminotransferas (ALT), nivåer av aspartataminotransferas (AST) och totala bilirubinnivåer.
Vecka 80
Antal deltagare med abnormiteter i nivåer av kreatinkinas (CK) vid vecka 80
Tidsram: Vecka 80
Antalet deltagare med nivåer av kreatinkinas högre än 5 gånger den övre normalgränsen (ULN) och större än 10 gånger ULN, uppmätt av det centrala laboratoriet.
Vecka 80
Ändring från baslinje till vecka 80 i Carotid Intima-media tjocklek (cIMT)
Tidsram: Baslinje och vecka 80

Carotis intima-media tjocklek mäter tjockleken på intima och media, de två inre lagren av halspulsådern, och används för att bestämma omfattningen av plackuppbyggnad i artärernas väggar (ateroskleros) som levererar blod till huvudet.

CIMT mättes med ultraljud och analyserades vid ett kärnlaboratorium. De största värdena som uppmätts i den vänstra gemensamma halspulsådern (LCCA) och den högra gemensamma halspulsådern (RCCA) beräknas i denna analys.
Baslinje och vecka 80
Ändring från baslinjen i höjden vecka 24, 48 och 80
Tidsram: Baslinje och veckorna 24, 48 och 80
Baslinje och veckorna 24, 48 och 80
Förändring från baslinjen i vikt vid vecka 24, 48 och 80
Tidsram: Baslinje och veckorna 24, 48 och 80
Baslinje och veckorna 24, 48 och 80
Antal deltagare med förändring i Tanner Staging från baslinje till vecka 80
Tidsram: Baslinje och vecka 80

Pubertal tillväxt och sexuell mognad bedömdes separat för män och kvinnor med användning av de 5 Tanner-stadierna där stadium 1 = prepubertal och stadium 5 = mogen.

Antalet deltagare med någon förändring i Tanner Stage från baslinjen rapporteras.
Baslinje och vecka 80

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 september 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2015

Första postat (Beräknad)

9 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning

Tidsram för IPD-delning

Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas med början 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen (eller annan ny användning) har beviljats ​​marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling för produkt och/eller indikation upphör och uppgifterna kommer inte att skickas till tillsynsmyndigheter. Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer. I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen. Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare, och om de inte godkänns, kan de vidare bedömas av en oberoende granskningspanel för datadelning. Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal. Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, innehållande fragment av analyskod där de finns i analysspecifikationerna. Mer information finns på länken nedan.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera