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Segurança, tolerabilidade e eficácia de Evolocumab (AMG 145) em crianças com colesterol elevado hereditário de lipoproteína de baixa densidade (hipercolesterolemia familiar) (HAUSER-OLE)

10 de maio de 2024 atualizado por: Amgen

Estudo aberto, de braço único, multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do evolocumabe para redução do LDL-C, como complemento à dieta e terapia hipolipemiante, em pacientes pediátricos de 10 a 17 anos de idade com heterozigotos Hipercolesterolemia familiar (HeFH) ou Hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)

O principal objetivo deste estudo é descrever a segurança e a tolerabilidade de 80 semanas de evolocumabe subcutâneo (SC) quando adicionado ao tratamento padrão em crianças de 10 a 17 anos de idade com hipercolesterolemia familiar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

163

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Research Site
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasil, 71625-175
        • Research Site
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Bélgica, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Research Site
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Research Site
  • Colômbia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colômbia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colômbia, 81004
        • Research Site
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • Research Site
  • Espanha
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Espanha, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Espanha, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Espanha, 27003
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Research Site
  • Federação Russa
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 191025
        • Research Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • Research Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1066 EC
        • Research Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1094
        • Research Site
  • Itália
      • Palermo, Itália, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Itália, 56124
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00161
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00165
        • Research Site
      • Torino, Itália, 10126
        • Research Site
  • Malásia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malásia, 16150
        • Research Site
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Noruega, 0586
        • Research Site
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Peru, 35100
        • Research Site
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Research Site
  • Suíça
      • Geneva 14, Suíça, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Suíça, 4153
        • Research Site
  • Tcheca
      • Svitavy, Tcheca, 568 25
        • Research Site
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, África do Sul, 7505
        • Research Site
  • Áustria
      • Feldkirch, Áustria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Áustria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Áustria, 1090
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Hipercolesterolemia Familiar Heterozigótica (HeFH):

- Estudo concluído 20120123 (NCT02392559) enquanto ainda tomava o produto experimental atribuído e não apresentou um evento adverso grave relacionado ao tratamento

Hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH):

  • Homem ou mulher, ≥ 10 a ≤ 17 anos de idade no momento da inscrição
  • Diagnóstico de HFHo
  • Em uma dieta com baixo teor de gordura e recebendo terapia hipolipemiante de base
  • Terapia hipolipemiante inalterada por ≥ 4 semanas antes da triagem de LDL-C; fibratos devem ser estáveis ​​por pelo menos 6 semanas antes da triagem.
  • LDL-C em jejum na triagem ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Triglicerídeos em jejum ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Critério de exclusão:

- Atualmente recebendo tratamento em outro dispositivo de investigação ou estudo de medicamento, ou menos de 30 dias desde o término do tratamento em outro dispositivo de investigação ou estudo(s) de medicamento; exceto Estudo 20120123

HoFH:

  • Disfunção renal moderada a grave
  • Doença hepática ativa ou disfunção hepática,
  • Creatina quinase > 3 vezes o limite superior do normal (ULN) na triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Evolocumabe
Os participantes recebem 420 mg de evolocumabe administrado por injeção subcutânea a cada 4 semanas (QM) por até 80 semanas.
Biológico: Evolocumabe
Administrado por injeção subcutânea
Outros nomes:
  • AMG 145
  • Repatha®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose de evolocumab neste estudo até e incluindo 30 dias após a última dose ou até a data final do estudo, o que ocorrer primeiro; até 80 semanas.

Um evento adverso é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante do estudo clínico, não necessariamente tendo uma relação causal com o tratamento do estudo.

Um EA grave é um EA que atendeu a pelo menos 1 dos seguintes critérios:

  • fatal;
  • risco de vida;
  • internação hospitalar necessária ou prolongamento da internação existente;
  • resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa;
  • anomalia congênita/defeito congênito;
  • outro evento sério clinicamente importante.

Os EAs foram classificados quanto à gravidade usando os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) do National Cancer Institute (NCI) versão 4.0:

Grau 1: Leve; sintomas assintomáticos ou leves; Grau 2: Moderado; intervenção mínima, local ou não invasiva indicada; Grau 3: grave ou clinicamente significativo, mas sem risco de vida imediato; indicação de internação ou prolongamento da internação; Grau 4: Consequências com risco de vida; intervenção urgente indicada; Grau 5: Morte relacionada a EA.
Desde a primeira dose de evolocumab neste estudo até e incluindo 30 dias após a última dose ou até a data final do estudo, o que ocorrer primeiro; até 80 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 80 no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) em participantes com HFHe
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base do estudo pai 20120123.
Linha de base e semana 80
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 80 no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) em participantes com HoFH
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração percentual da linha de base até a semana 80 em não-HDL-C em participantes com HFHe
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base do estudo pai 20120123.
Linha de base e semana 80
Alteração percentual da linha de base até a semana 80 em não-HDL-C em participantes HoFH
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 80 na apolipoproteína B em participantes com HFHe
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123.
Linha de base e semana 80
Alteração percentual da linha de base até a semana 80 na apolipoproteína B em participantes com HoFH
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 80 na relação colesterol total/HDL-C em participantes com HFHe
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123.
Linha de base e semana 80
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 80 na relação colesterol total/HDL-C em participantes com HoFH
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração percentual da linha de base até a semana 80 na proporção de apolipoproteína B/apolipoproteína A1 em participantes com HFHe
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123.
Linha de base e semana 80
Alteração percentual desde a linha de base até a semana 80 na proporção de apolipoproteína B/Apolipoproteína A1 em participantes com HFHo
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 no LDL-C em participantes com HFHe
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base do estudo pai 20120123.
Linha de base e semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 no LDL-C em participantes com HoFH
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 nos níveis de estradiol
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 nos níveis de testosterona
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 nos níveis de hormônio folículo estimulante (FSH)
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Mudança da linha de base para a semana 80 nos níveis de hormônio luteinizante (LH)
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 nos níveis do hormônio adenocorticotrópico (ACTH)
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Mudança da linha de base até a semana 80 nos níveis de sulfato de desidroepiandrosterona (DHEA-S)
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Mudança da linha de base até a semana 80 nos níveis de cortisol
Prazo: Linha de base e semana 80
Para os participantes do HeFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base no estudo pai 20120123. Para os participantes HoFH, a linha de base foi definida como o valor da linha de base neste estudo (20120124).
Linha de base e semana 80
Número de participantes com anormalidades nos testes de função hepática na semana 80
Prazo: Semana 80
Os testes de função hepática incluíram níveis de alanina aminotransferase (ALT), níveis de aspartato aminotransferase (AST) e níveis de bilirrubina total.
Semana 80
Número de participantes com anormalidades nos níveis de creatina quinase (CK) na semana 80
Prazo: Semana 80
O número de participantes com níveis de creatina quinase superiores a 5 vezes o limite superior da normalidade (LSN) e superiores a 10 vezes o LSN, medidos pelo laboratório central.
Semana 80
Alteração da linha de base até a semana 80 na espessura da camada íntima e média da carótida (cIMT)
Prazo: Linha de base e semana 80

A espessura média-intimal da carótida mede a espessura da íntima e média, as duas camadas internas da artéria carótida, e é usada para determinar a extensão do acúmulo de placas nas paredes das artérias (aterosclerose) que fornecem sangue à cabeça.

A CIMT foi medida por ultrassonografia e analisada em um laboratório central. Os maiores valores medidos na artéria carótida comum esquerda (LCCA) e na artéria carótida comum direita (RCCA) são calculados nesta análise.
Linha de base e semana 80
Mudança da linha de base em altura nas semanas 24, 48 e 80
Prazo: Linha de base e semanas 24, 48 e 80
Linha de base e semanas 24, 48 e 80
Mudança da linha de base no peso nas semanas 24, 48 e 80
Prazo: Linha de base e semanas 24, 48 e 80
Linha de base e semanas 24, 48 e 80
Número de participantes com mudança no estágio de Tanner desde o início até a semana 80
Prazo: Linha de base e semana 80

O crescimento puberal e a maturidade sexual foram avaliados separadamente para homens e mulheres usando os 5 estágios de Tanner, onde estágio 1 = pré-púbere e estágio 5 = maduro.

O número de participantes com qualquer alteração no Estágio de Tanner desde a linha de base é relatado.
Linha de base e semana 80

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

9 de dezembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados de pacientes individuais não identificados para variáveis ​​necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação (ou outro novo uso) receberam autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) desenvolvimento clínico para o produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão submetidos às autoridades reguladoras. Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e estudo/estudos da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es). Em geral, a Amgen não atende a solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto. As solicitações são analisadas por um comitê de consultores internos e, se não forem aprovadas, podem ser posteriormente arbitradas por um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados. Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados. Isso pode incluir dados anônimos de pacientes individuais e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise. Mais detalhes estão disponíveis no link abaixo.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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