유전성 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 상승(가족성 고콜레스테롤혈증)이 있는 소아에서 Evolocumab(AMG 145)의 안전성, 내약성 및 효능 (HAUSER-OLE)
2024년 5월 10일 업데이트: Amgen
이종접합체를 가진 10세에서 17세 사이의 소아 피험자에서 LDL-C 감소를 위한 Evolocumab의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨, 단일군, 다기관 연구 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)
이 연구의 주요 목적은 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 10~17세 소아의 표준 치료에 추가할 때 80주 피하(SC) 에볼로쿠맙의 안전성과 내약성을 설명하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
163
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 17674
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Thessaloniki, 그리스, 54642
- Research Site
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Research Site
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Western Cape
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Parow, Western Cape, 남아프리카, 7505
- Research Site
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Amsterdam, 네덜란드, 1066 EC
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Research Site
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Oslo, 노르웨이, 0586
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 191025
- Research Site
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Kelantan
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Kota Bharu, Kelantan, 말레이시아, 16150
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Research Site
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Gent, 벨기에, 9000
- Research Site
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La Louvière, 벨기에, 7100
- Research Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 04040-000
- Research Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, 브라질, 60430-270
- Research Site
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Distrito Federal
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Brasília, Distrito Federal, 브라질, 71625-175
- Research Site
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Geneva 14, 스위스, 1211
- Research Site
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Reinach, 스위스, 4153
- Research Site
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Andalucía
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Cordoba, Andalucía, 스페인, 14004
- Research Site
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Galicia
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A Coruña, Galicia, 스페인, 15001
- Research Site
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Lugo, Galicia, 스페인, 27003
- Research Site
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Ljubljana, 슬로베니아, 1000
- Research Site
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Research Site
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Feldkirch, 오스트리아, 6800
- Research Site
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- Research Site
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Wien, 오스트리아, 1090
- Research Site
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Palermo, 이탈리아, 90127
- Research Site
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Pisa, 이탈리아, 56124
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- Research Site
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Torino, 이탈리아, 10126
- Research Site
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Svitavy, 체코, 568 25
- Research Site
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Ankara, 칠면조, 06500
- Research Site
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Izmir, 칠면조, 35100
- Research Site
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Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Research Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 5H6
- Research Site
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Research Site
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, 콜롬비아, 080020
- Research Site
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Santander
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Bucaramanga, Santander, 콜롬비아, 81004
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Guimaraes, 포르투갈, 4835-044
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Research Site
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Budapest, 헝가리, 1094
- Research Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH):
- 연구 20120123(NCT02392559)을 완료했으며 아직 할당된 연구 제품을 사용 중이며 치료와 관련된 심각한 부작용을 경험하지 않았습니다.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH):
- 남성 또는 여성, 등록 당시 ≥ 10 ~ ≤ 17세
- HoFH의 진단
- 저지방 식이요법을 하고 배경지질 저하 요법을 받고 있는 경우
- LDL-C 스크리닝 전 ≥ 4주 동안 변경되지 않은 지질 저하 요법; 피브레이트는 스크리닝 전 적어도 6주 동안 안정해야 합니다.
- 스크리닝 시 공복 LDL-C ≥ 130mg/dL(3.4mmol/L)
- 공복 트리글리세리드 ≤ 400mg/dL(4.5mmol/L)
제외 기준:
-현재 다른 조사 장치 또는 약물 연구에서 치료를 받고 있거나 다른 조사 장치 또는 약물 연구(들)에서 치료를 종료한 후 30일 미만; 연구 20120123 제외
HoFH:
- 중등도에서 중증의 신장 기능 장애
- 활성 간 질환 또는 간 기능 장애,
- 크레아틴 키나아제 > 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 3배
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에볼로쿠맙
참가자는 최대 80주 동안 4주마다(QM) 피하 주사로 420mg 에볼로쿠맙을 투여받습니다.
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피하 주사로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 이 연구에서 에볼로쿠맙의 첫 번째 용량부터 마지막 용량 후 30일까지 또는 연구 종료일 중 더 빠른 날짜까지; 최대 80주.
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부작용은 연구 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아니지만 임상 시험 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생으로 정의됩니다. 심각한 AE는 다음 기준 중 적어도 하나를 충족하는 AE입니다:
AE는 국립 암 연구소(NCI) 부작용에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) 버전 4.0을 사용하여 중증도 등급을 매겼습니다. 1등급: 약함; 무증상 또는 가벼운 증상; 2등급: 보통; 최소한의 국소적 또는 비침습적 개입이 필요함; 등급 3: 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉각적으로 생명을 위협하지는 않습니다. 입원 또는 입원 기간 연장; 4등급: 생명을 위협하는 결과; 긴급한 개입이 필요함; 등급 5: AE와 관련된 사망. |
이 연구에서 에볼로쿠맙의 첫 번째 용량부터 마지막 용량 후 30일까지 또는 연구 종료일 중 더 빠른 날짜까지; 최대 80주.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HeFH 참가자의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 기준치에서 80주까지 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 기준선에서 80주까지의 변화율
기간: 기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 비 HDL-C에서 기준선에서 80주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 비 HDL-C에서 기준선에서 80주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 아포지단백 B의 기준선에서 80주까지의 변화율
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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기준선에서 80주차까지 HoFH 참가자의 아포지단백 B 변화율
기간: 기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 총 콜레스테롤/HDL-C 비율의 기준선에서 80주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 총 콜레스테롤/HDL-C 비율의 기준선에서 80주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 아포지단백 B/아포지단백 A1 비율의 기준선에서 80주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 아포지단백 B/아포지단백 A1 비율의 기준선에서 80주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 LDL-C 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 LDL-C 기준선에서 80주까지 변경
기간: 기준선 및 80주차
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HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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기준치에서 80주까지의 에스트라디올 수치 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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테스토스테론 수치의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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여포 자극 호르몬(FSH) 수치의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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황체 형성 호르몬(LH) 수치의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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ACTH(Adenocorticotropic Hormone) 수치의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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Dehydroepiandrosterone Sulfate(DHEA-S) 수치의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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코르티솔 수치의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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HeFH 참가자의 경우 기준선은 모 연구 20120123의 기준선 값으로 정의되었습니다.
HoFH 참가자의 경우 기준선은 이 연구(20120124)의 기준선 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 80주차
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80주차에 간 기능 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 80주차
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간 기능 검사에는 ALT(alanine aminotransferase) 수치, AST(aspartate aminotransferase) 수치 및 총 빌리루빈 수치가 포함되었습니다.
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80주차
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80주차에 크레아틴 키나제(CK) 수치에 이상이 있는 참가자 수
기간: 80주차
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중앙 실험실에서 측정한 크레아틴 키나아제 수치가 정상 상한치(ULN)의 5배 이상 및 ULN의 10배 이상인 참가자 수.
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80주차
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경동맥 내막-중막 두께(cIMT)의 기준선에서 80주까지의 변화
기간: 기준선 및 80주차
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경동맥 내막-중막 두께는 경동맥의 내부 두 층인 내막과 중막의 두께를 측정하고 머리에 혈액을 공급하는 동맥 벽(죽상동맥경화증)의 플라크 축적 정도를 결정하는 데 사용됩니다. CIMT는 초음파로 측정하고 핵심 검사실에서 분석했습니다. 이 분석에서는 좌측 총경동맥(LCCA)과 우측 총경동맥(RCCA)에서 측정된 가장 큰 값을 평균화합니다. |
기준선 및 80주차
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24주, 48주 및 80주에 기준선에서 키의 변화
기간: 기준선 및 24주, 48주 및 80주
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기준선 및 24주, 48주 및 80주
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24주, 48주 및 80주차에 기준선에서 체중의 변화
기간: 기준선 및 24주, 48주 및 80주
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기준선 및 24주, 48주 및 80주
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기준선에서 80주차까지 태너 단계가 변경된 참가자 수
기간: 기준선 및 80주차
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사춘기 성장 및 성적 성숙도는 5단계 태너 단계(1단계 = 사춘기 이전 및 5단계 = 성숙)를 사용하여 남성과 여성에 대해 별도로 평가되었습니다. 기준선에서 태너 단계의 변화가 있는 참가자의 수가 보고됩니다. |
기준선 및 80주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Raal FJ, Hegele RA, Ruzza A, Lopez JAG, Bhatia AK, Wu J, Wang H, Gaudet D, Wiegman A, Wang J, Santos RD. Evolocumab Treatment in Pediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Pooled Data From Three Open-Label Studies. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2024 May;44(5):1156-1164. doi: 10.1161/ATVBAHA.123.320268. Epub 2024 Mar 28.
- Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, Stefanutti C, Mach F, Descamps OS, Bergeron J, Wang B, Bartuli A, Buonuomo PS, Greber-Platzer S, Luirink I, Bhatia AK, Raal FJ, Kastelein JJP, Wiegman A, Gaudet D. Paediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia treated with evolocumab for 80 weeks (HAUSER-OLE): a single-arm, multicentre, open-label extension of HAUSER-RCT. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct;10(10):732-740. doi: 10.1016/S2213-8587(22)00221-2. Epub 2022 Sep 5.
- Santos RD, Ruzza A, Wang B, Maruff P, Schembri A, Bhatia AK, Mach F, Bergeron J, Gaudet I, St Pierre J, Kastelein JJP, Hovingh GK, Wiegman A, Gaudet D, Raal FJ. Evolocumab in paediatric heterozygous familial hypercholesterolaemia: cognitive function during 80 weeks of open-label extension treatment. Eur J Prev Cardiol. 2024 Feb 15;31(3):302-310. doi: 10.1093/eurjpc/zwad332.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 9월 10일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 12월 4일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20120124
- 2015-002276-25 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대해 식별되지 않은 개별 환자 데이터
IPD 공유 기간
이 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증(또는 기타 새로운 용도)이 미국과 유럽 모두에서 시판 허가를 받은 후 18개월부터 고려됩니다. 제품 및/또는 적응증이 중단되고 데이터가 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격에 대한 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 연구 목표, 범위 내 Amgen 제품 및 Amgen 연구/연구, 종점/관심 결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구원 자격을 포함하는 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에서 이미 언급된 안전성 및 효능 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문 위원회에서 검토하고 승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널에서 추가로 중재할 수 있습니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 링크에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
에볼로쿠맙에 대한 임상 시험
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West China Hospital모병
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Nanfang Hospital, Southern Medical University아직 모집하지 않음
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Robert RosensonUniversity of Michigan; University of Toronto; Amgen완전한
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Unity Health TorontoApplied Health Research Centre완전한
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University of PennsylvaniaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Amgen아직 모집하지 않음
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Henan Institute of Cardiovascular Epidemiology종료됨
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CHU de Quebec-Universite LavalCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Biovalorem모집하지 않고 적극적으로