Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность эволокумаба (AMG 145) у детей с наследственным повышенным уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (семейная гиперхолестеринемия) (HAUSER-OLE)

10 мая 2024 г. обновлено: Amgen

Открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности эволокумаба для снижения уровня холестерина ЛПНП в качестве дополнения к диете и гиполипидемической терапии у детей в возрасте от 10 до 17 лет с гетерозиготным Семейная гиперхолестеринемия (HeFH) или гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (HoFH)

Основная цель этого исследования — описать безопасность и переносимость 80-недельного подкожного (п/к) введения эволокумаба при добавлении к стандартному лечению детей в возрасте от 10 до 17 лет с семейной гиперхолестеринемией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

163

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Research Site
  • Австрия
      • Feldkirch, Австрия, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Австрия, 5020
        • Research Site
      • Wien, Австрия, 1090
        • Research Site
  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Бельгия, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Research Site
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Бразилия, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Бразилия, 71625-175
        • Research Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1094
        • Research Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Греция, 54642
        • Research Site
  • Испания
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Испания, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Испания, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Испания, 27003
        • Research Site
  • Италия
      • Palermo, Италия, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Италия, 56124
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00165
        • Research Site
      • Torino, Италия, 10126
        • Research Site
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
        • Research Site
  • Колумбия
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Колумбия, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Колумбия, 81004
        • Research Site
  • Малайзия
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Малайзия, 16150
        • Research Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1066 EC
        • Research Site
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Норвегия, 0586
        • Research Site
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Research Site
  • Португалия
      • Guimaraes, Португалия, 4835-044
        • Research Site
  • Российская Федерация
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191025
        • Research Site
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Research Site
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Турция, 35100
        • Research Site
  • Чехия
      • Svitavy, Чехия, 568 25
        • Research Site
  • Швейцария
      • Geneva 14, Швейцария, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Швейцария, 4153
        • Research Site
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Южная Африка, 7505
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (HeFH):

- Завершено исследование 20120123 (NCT02392559), в то время как все еще применялся назначенный исследуемый продукт, и у него не было серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГоСГ):

  • Мужчина или женщина в возрасте от ≥ 10 до ≤ 17 лет на момент регистрации
  • Диагностика ГоСГ
  • Соблюдающие диету с низким содержанием жиров и получающие фоновую гиполипидемическую терапию.
  • Гиполипидемическая терапия без изменений в течение ≥ 4 недель до скрининга холестерина ЛПНП; фибраты должны быть стабильными в течение как минимум 6 недель до скрининга.
  • ХС-ЛПНП натощак при скрининге ≥ 130 мг/дл (3,4 ммоль/л)
  • Триглицериды натощак ≤ 400 мг/дл (4,5 ммоль/л)

Критерий исключения:

- В настоящее время проходит лечение в другом исследовательском устройстве или исследовании лекарств, или менее 30 дней с момента окончания лечения на другом исследовательском устройстве или исследовании(ях) наркотиков; кроме исследования 20120123

HoFH:

  • От умеренной до тяжелой степени почечной недостаточности
  • активное заболевание печени или печеночная дисфункция,
  • Креатинкиназа более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) при скрининге

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эволокумаб
Участники получают 420 мг эволокумаба, вводимого подкожно каждые 4 недели (QM) на срок до 80 недель.
Биологический: Эволокумаб
Вводят путем подкожной инъекции
Другие имена:
  • АМГ 145
  • Репата®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы эволокумаба в этом исследовании до 30 дней включительно после последней дозы или до даты окончания исследования, в зависимости от того, что наступило раньше; до 80 недель.

Нежелательное явление определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, не обязательно имеющее причинно-следственную связь с исследуемым лечением.

Серьезным НЯ является НЯ, отвечающее хотя бы одному из следующих критериев:

  • фатальный;
  • угрожающий жизни;
  • необходима стационарная госпитализация или продление имеющейся госпитализации;
  • привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности;
  • врожденная аномалия/врожденный дефект;
  • другое важное с медицинской точки зрения серьезное событие.

НЯ были классифицированы по степени тяжести с использованием Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 4.0 Национального института рака (NCI):

1 степень: легкая; бессимптомные или легкие симптомы; 2 степень: умеренная; показано минимальное местное или неинвазивное вмешательство; Степень 3: тяжелая или значимая с медицинской точки зрения, но не угрожающая жизни; показана госпитализация или продление госпитализации; 4 степень: опасные для жизни последствия; показано срочное вмешательство; Степень 5: Смерть, связанная с AE.
От первой дозы эволокумаба в этом исследовании до 30 дней включительно после последней дозы или до даты окончания исследования, в зависимости от того, что наступило раньше; до 80 недель.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС-ЛПНП) по сравнению с исходным уровнем к 80-й неделе у участников HeFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение родительского исследования 20120123.
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) по сравнению с исходным уровнем к 80-й неделе у участников HoFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к неделе 80 в Non-HDL-C у участников HeFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение родительского исследования 20120123.
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем до 80-й недели содержания не-ЛПВП-Х у участников HoFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение аполипопротеина B от исходного уровня к 80-й неделе у участников HeFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123.
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение уровня аполипопротеина B к 80-й неделе по сравнению с исходным уровнем у участников HoFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем до 80-й недели соотношения общего холестерина/ХС-ЛПВП у участников HeFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123.
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем до 80-й недели соотношения общего холестерина/ХС-ЛПВП у участников HoFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение соотношения аполипопротеина B/аполипопротеина A1 по сравнению с исходным уровнем к неделе 80 у участников HeFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123.
Исходный уровень и неделя 80
Процентное изменение соотношения аполипопротеина B/аполипопротеина A1 по сравнению с исходным уровнем к неделе 80 у участников HoFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 80-й недели уровня холестерина ЛПНП у участников HeFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение родительского исследования 20120123.
Исходный уровень и неделя 80
Изменение от исходного уровня до 80-й недели уровня холестерина ЛПНП у участников HoFH
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня эстрадиола по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня тестостерона по сравнению с исходным уровнем до 80-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня лютеинизирующего гормона (ЛГ) по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня аденокортикотропного гормона (АКТГ) по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня дегидроэпиандростерона сульфата (ДГЭА-С) по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение уровня кортизола по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80
Для участников HeFH исходный уровень был определен как исходное значение в родительском исследовании 20120123. Для участников HoFH исходное значение было определено как исходное значение в этом исследовании (20120124).
Исходный уровень и неделя 80
Количество участников с нарушениями функции печени на 80-й неделе
Временное ограничение: Неделя 80
Функциональные тесты печени включали уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ), уровни аспартатаминотрансферазы (АСТ) и уровни общего билирубина.
Неделя 80
Количество участников с отклонениями в уровне креатинкиназы (CK) на неделе 80
Временное ограничение: Неделя 80
Количество участников с уровнями креатинкиназы, более чем в 5 раз превышающими верхнюю границу нормы (ВГН) и более чем в 10 раз превышающими ВГН, измеренные центральной лабораторией.
Неделя 80
Изменение толщины комплекса интима-медиа сонных артерий (cIMT) по сравнению с исходным уровнем на 80-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80

Толщина интима-медиа сонной артерии измеряет толщину интимы и медии, двух внутренних слоев сонной артерии, и используется для определения степени накопления бляшек на стенках артерий (атеросклероз), снабжающих кровью голову.

CIMT измеряли с помощью УЗИ и анализировали в основной лаборатории. В этом анализе усредняются самые большие значения, измеренные в левой общей сонной артерии (LCCA) и правой общей сонной артерии (RCCA).
Исходный уровень и неделя 80
Изменение роста по сравнению с исходным уровнем на 24, 48 и 80 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 24, 48 и 80
Исходный уровень и недели 24, 48 и 80
Изменение веса по сравнению с исходным уровнем на 24, 48 и 80 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 24, 48 и 80
Исходный уровень и недели 24, 48 и 80
Количество участников с изменением стадии Таннера по сравнению с исходным уровнем до недели 80
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 80

Пубертатный рост и половая зрелость оценивались отдельно для самцов и самок с использованием 5 стадий Таннера, где стадия 1 = препубертатный период, а стадия 5 = зрелость.

Сообщается количество участников с любым изменением стадии Таннера по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень и неделя 80

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

9 декабря 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Деидентифицированные индивидуальные данные пациента для переменных, необходимых для решения конкретного исследовательского вопроса в утвержденном запросе на обмен данными.

Сроки обмена IPD

Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться через 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) получения разрешения на продажу продукта и показания (или другого нового применения) как в США, так и Европе, либо 2) клинической разработки препарата. продукт и/или индикация прекращаются, и данные не будут переданы в регулирующие органы. Нет даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и исследование/исследования Amgen по объему, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей). Как правило, Amgen не предоставляет внешние запросы на предоставление данных об отдельных пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже отраженных в маркировке продукта. Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов и, если они не одобрены, могут быть дополнительно рассмотрены независимой группой экспертов по обмену данными. После утверждения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена ​​в соответствии с условиями соглашения об обмене данными. Это может включать анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они указаны в спецификациях анализа. Более подробная информация доступна по ссылке ниже.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться