Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Evolocumab (AMG 145) hos børn med arvelig forhøjet lavdensitetslipoproteinkolesterol (familiær hyperkolesterolæmi) (HAUSER-OLE)

10. maj 2024 opdateret af: Amgen

Åbent, enkeltarms-, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Evolocumab til LDL-C-reduktion, som tilføjelse til diæt og lipidsænkende terapi, hos pædiatriske forsøgspersoner fra 10 til 17 år med heterozygote Familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) eller homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at beskrive sikkerheden og tolerabiliteten af ​​80 ugers subkutan (SC) evolocumab, når det tilføjes standardbehandling hos børn i alderen 10 til 17 år med familiær hyperkolesterolæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

163

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasilien, 71625-175
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia, 81004
        • Research Site
  • Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191025
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1066 EC
        • Research Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norge, 0586
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Schweiz
      • Geneva 14, Schweiz, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Schweiz, 4153
        • Research Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sydafrika, 7505
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Svitavy, Tjekkiet, 568 25
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Research Site
  • Østrig
      • Feldkirch, Østrig, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Research Site
      • Wien, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH):

-Udført undersøgelse 20120123 (NCT02392559), mens den stadig var på tildelt forsøgsprodukt og ikke oplevede en behandlingsrelateret alvorlig bivirkning

Homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH):

  • Mand eller kvinde, ≥ 10 til ≤ 17 år på tidspunktet for tilmelding
  • Diagnose af HoFH
  • På en fedtfattig diæt og modtager baggrundslipidsænkende behandling
  • Lipidsænkende behandling uændret i ≥ 4 uger før LDL-C-screening; fibrater skal være stabile i mindst 6 uger før screening.
  • Fastende LDL-C ved screening ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Fastende triglycerider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Ekskluderingskriterier:

- Modtager i øjeblikket behandling i en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse, eller mindre end 30 dage efter endt behandling på en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse(r); undtagen Studie 20120123

HoFH:

  • Moderat til svær nyreinsufficiens
  • aktiv leversygdom eller leverdysfunktion,
  • Kreatinkinase > 3 gange den øvre grænse for normal (ULN) ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Evolocumab
Deltagerne modtager 420 mg evolocumab administreret ved subkutan injektion hver 4. uge (QM) i op til 80 uger.
Biologisk: Evolocumab
Indgives ved subkutan injektion
Andre navne:
  • AMG 145
  • Repatha®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af evolocumab i denne undersøgelse til og med 30 dage efter den sidste dosis eller op til slutningen af ​​undersøgelsesdatoen, alt efter hvad der var tidligere; op til 80 uger.

En uønsket hændelse defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i et klinisk forsøg, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandling.

En seriøs AE er som en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier:

  • fatal;
  • livstruende;
  • påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse;
  • resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet;
  • medfødt anomali/fødselsdefekt;
  • anden medicinsk vigtig alvorlig hændelse.

AE'er blev klassificeret for sværhedsgrad ved hjælp af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0:

Karakter 1: Mild; asymptomatiske eller milde symptomer; Karakter 2: Moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervention indiceret; Grad 3: Alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse indiceret; Grad 4: Livstruende konsekvenser; akut indgreb angivet; Grad 5: Død relateret til AE.
Fra første dosis af evolocumab i denne undersøgelse til og med 30 dage efter den sidste dosis eller op til slutningen af ​​undersøgelsesdatoen, alt efter hvad der var tidligere; op til 80 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) hos HeFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien af ​​moderstudiet 20120123.
Baseline og uge 80
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) hos HoFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i ikke-HDL-C hos HeFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien af ​​moderstudiet 20120123.
Baseline og uge 80
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i ikke-HDL-C i HoFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i apolipoprotein B hos HeFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123.
Baseline og uge 80
Procent ændring fra baseline til uge 80 i apolipoprotein B hos HoFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i total kolesterol/HDL-C-forhold i HeFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123.
Baseline og uge 80
Procentvis ændring fra baseline til uge 80 i total kolesterol/HDL-C-forhold i HoFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Procent ændring fra baseline til uge 80 i Apolipoprotein B / Apolipoprotein A1-forhold i HeFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123.
Baseline og uge 80
Procent ændring fra baseline til uge 80 i Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1-forhold i HoFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i LDL-C hos HeFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien af ​​moderstudiet 20120123.
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i LDL-C hos HoFH-deltagere
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Skift fra baseline til uge 80 i østradiolniveauer
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Skift fra baseline til uge 80 i testosteronniveauer
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i follikelstimulerende hormonniveauer (FSH).
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i niveauer af luteiniserende hormon (LH).
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i niveauer af adenokortikotropt hormon (ACTH)
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i niveauer af dehydroepiandrosteronsulfat (DHEA-S)
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Skift fra baseline til uge 80 i kortisolniveauer
Tidsramme: Baseline og uge 80
For HeFH-deltagere blev baseline defineret som basislinjeværdien i moderstudiet 20120123. For HoFH-deltagere blev baseline defineret som baselineværdien i denne undersøgelse (20120124).
Baseline og uge 80
Antal deltagere med abnormiteter i leverfunktionstest i uge 80
Tidsramme: Uge 80
Leverfunktionsprøver omfattede niveauer af alaninaminotransferase (ALT), niveauer af aspartataminotransferase (AST) og totale bilirubinniveauer.
Uge 80
Antal deltagere med abnormiteter i niveauer af kreatinkinase (CK) i uge 80
Tidsramme: Uge 80
Antallet af deltagere med niveauer af kreatinkinase større end 5 gange den øvre grænse for normal (ULN) og større end 10 gange ULN, målt af centrallaboratoriet.
Uge 80
Ændring fra baseline til uge 80 i carotis Intima-media Thickness (cIMT)
Tidsramme: Baseline og uge 80

Carotis intima-media tykkelse måler tykkelsen af ​​intima og medier, de to inderste lag af halspulsåren, og bruges til at bestemme omfanget af plakopbygning i væggene i arterierne (aterosklerose), der leverer blod til hovedet.

CIMT blev målt ved ultralyd og analyseret på et kernelaboratorium. De største værdier målt i venstre fælles halspulsåre (LCCA) og højre fælles halspulsåre (RCCA) er gennemsnittet i denne analyse.
Baseline og uge 80
Ændring fra baseline i højden i uge 24, 48 og 80
Tidsramme: Baseline og uge 24, 48 og 80
Baseline og uge 24, 48 og 80
Ændring fra baseline i vægt i uge 24, 48 og 80
Tidsramme: Baseline og uge 24, 48 og 80
Baseline og uge 24, 48 og 80
Antal deltagere med ændring i Tanner Staging fra baseline til uge 80
Tidsramme: Baseline og uge 80

Pubertal vækst og seksuel modenhed blev vurderet separat for hanner og hunner under anvendelse af de 5 Tanner-stadier, hvor fase 1 = præpubertal og fase 5 = moden.

Antallet af deltagere med enhver ændring i Tanner Stage fra baseline rapporteres.
Baseline og uge 80

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2015

Først opslået (Anslået)

9. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter undersøgelsens afslutning, og enten 1) produktet og indikationen (eller anden ny anvendelse) er blevet tildelt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) klinisk udvikling for produkt og/eller indikation ophører, og dataene vil ikke blive sendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af en komité af interne rådgivere, og hvis de ikke godkendes, kan de yderligere mægles af et uafhængigt datadelingspanel. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på linket nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Evolocumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner