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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Evolocumab (AMG 145) nei bambini con colesterolo elevato ereditario da lipoproteine ​​a bassa densità (ipercolesterolemia familiare) (HAUSER-OLE)

10 maggio 2024 aggiornato da: Amgen

Studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Evolocumab per la riduzione del C-LDL, in aggiunta alla dieta e alla terapia ipolipemizzante, in soggetti pediatrici di età compresa tra 10 e 17 anni con eterozigote Ipercolesterolemia familiare (HeFH) o ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Lo scopo principale di questo studio è descrivere la sicurezza e la tollerabilità di 80 settimane di evolocumab sottocutaneo (SC) quando aggiunto allo standard di cura nei bambini di età compresa tra 10 e 17 anni con ipercolesterolemia familiare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

163

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
  • Austria
      • Feldkirch, Austria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Belgio, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasile, 71625-175
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Cechia
      • Svitavy, Cechia, 568 25
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia, 81004
        • Research Site
  • Federazione Russa
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191025
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Research Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norvegia, 0586
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1066 EC
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Research Site
  • Portogallo
      • Guimaraes, Portogallo, 4835-044
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Research Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Research Site
  • Spagna
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spagna, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spagna, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spagna, 27003
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Research Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sud Africa, 7505
        • Research Site
  • Svizzera
      • Geneva 14, Svizzera, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Svizzera, 4153
        • Research Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH):

- Studio completato 20120123 (NCT02392559) mentre era ancora in trattamento con il prodotto sperimentale assegnato e non si è verificato un evento avverso grave correlato al trattamento

Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH):

  • Maschio o femmina, di età compresa tra ≥ 10 e ≤ 17 anni al momento dell'iscrizione
  • Diagnosi di HoFH
  • Se segue una dieta a basso contenuto di grassi e riceve una terapia ipolipemizzante di base
  • Terapia ipolipemizzante invariata per ≥ 4 settimane prima dello screening per LDL-C; i fibrati devono essere stabili per almeno 6 settimane prima dello screening.
  • C-LDL a digiuno allo screening ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Trigliceridi a digiuno ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Criteri di esclusione:

- Attualmente in trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico, o da meno di 30 giorni dal termine del trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico; tranne Studio 20120123

HoFH:

  • Disfunzione renale da moderata a grave
  • Malattia epatica attiva o disfunzione epatica,
  • Creatina chinasi > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Evolocumab
I partecipanti ricevono 420 mg di evolocumab somministrato per iniezione sottocutanea ogni 4 settimane (QM) fino a 80 settimane.
Biologico: Evolocumab
Somministrato per iniezione sottocutanea
Altri nomi:
  • AMG 145
  • Repatha®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di evolocumab in questo studio fino a 30 giorni inclusi dopo l'ultima dose o fino alla data di fine dello studio, se precedente; fino a 80 settimane.

Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante alla sperimentazione clinica, non necessariamente avente una relazione causale con il trattamento in studio.

Un evento avverso grave è un evento avverso che soddisfa almeno uno dei seguenti criteri:

  • fatale;
  • in pericolo di vita;
  • ricovero ospedaliero richiesto o prolungamento del ricovero esistente;
  • ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa;
  • anomalia congenita/difetto alla nascita;
  • altro evento grave clinicamente importante.

Gli eventi avversi sono stati classificati in base alla gravità utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 4.0 del National Cancer Institute (NCI):

Grado 1: Lieve; sintomi asintomatici o lievi; Grado 2: Moderato; intervento minimo, locale o non invasivo indicato; Grado 3: grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero indicato; Grado 4: conseguenze pericolose per la vita; intervento urgente indicato; Grado 5: Morte correlata ad AE.
Dalla prima dose di evolocumab in questo studio fino a 30 giorni inclusi dopo l'ultima dose o fino alla data di fine dello studio, se precedente; fino a 80 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nel colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nei partecipanti HeFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale dello studio genitore 20120123.
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nel colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nei partecipanti HoFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 in non-HDL-C nei partecipanti HeFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale dello studio genitore 20120123.
Basale e settimana 80
Percentuale di variazione dal basale alla settimana 80 in non-HDL-C nei partecipanti HoFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nell'apolipoproteina B nei partecipanti HeFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123.
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nell'apolipoproteina B nei partecipanti HoFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nel rapporto colesterolo totale/HDL-C nei partecipanti HeFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123.
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nel rapporto colesterolo totale/HDL-C nei partecipanti HoFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nel rapporto apolipoproteina B/apolipoproteina A1 nei partecipanti HeFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123.
Basale e settimana 80
Variazione percentuale dal basale alla settimana 80 nel rapporto apolipoproteina B/apolipoproteina A1 nei partecipanti HoFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Variazione dal basale alla settimana 80 in LDL-C nei partecipanti HeFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale dello studio genitore 20120123.
Basale e settimana 80
Cambiamento dal basale alla settimana 80 in LDL-C nei partecipanti HoFH
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Modifica dal basale alla settimana 80 nei livelli di estradiolo
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Cambiamento dal basale alla settimana 80 nei livelli di testosterone
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Cambiamento dal basale alla settimana 80 nei livelli di ormone follicolo-stimolante (FSH).
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Cambiamento dal basale alla settimana 80 nei livelli di ormone luteinizzante (LH).
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Variazione dal basale alla settimana 80 nei livelli di ormone adenocorticotropo (ACTH).
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Modifica dal basale alla settimana 80 nei livelli di deidroepiandrosterone solfato (DHEA-S).
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Modifica dal basale alla settimana 80 nei livelli di cortisolo
Lasso di tempo: Basale e settimana 80
Per i partecipanti HeFH il basale è stato definito come il valore basale nello studio genitore 20120123. Per i partecipanti HoFH la linea di base è stata definita come il valore di base in questo studio (20120124).
Basale e settimana 80
Numero di partecipanti con anomalie del test di funzionalità epatica alla settimana 80
Lasso di tempo: Settimana 80
I test di funzionalità epatica includevano livelli di alanina aminotransferasi (ALT), livelli di aspartato aminotransferasi (AST) e livelli di bilirubina totale.
Settimana 80
Numero di partecipanti con anomalie nei livelli di creatina chinasi (CK) alla settimana 80
Lasso di tempo: Settimana 80
Il numero di partecipanti con livelli di creatina chinasi superiori a 5 volte il limite superiore della norma (ULN) e superiori a 10 volte l'ULN, misurati dal laboratorio centrale.
Settimana 80
Variazione dal basale alla settimana 80 nello spessore intima-media carotideo (cIMT)
Lasso di tempo: Basale e settimana 80

Lo spessore intima-media carotideo misura lo spessore dell'intima e della media, i due strati interni dell'arteria carotide, e viene utilizzato per determinare l'entità dell'accumulo di placca nelle pareti delle arterie (aterosclerosi) che forniscono sangue alla testa.

Il CIMT è stato misurato mediante ecografia e analizzato in un laboratorio principale. In questa analisi viene calcolata la media dei valori massimi misurati nell'arteria carotide comune sinistra (LCCA) e nell'arteria carotide comune destra (RCCA).
Basale e settimana 80
Variazione rispetto al basale in altezza alle settimane 24, 48 e 80
Lasso di tempo: Basale e settimane 24, 48 e 80
Basale e settimane 24, 48 e 80
Variazione rispetto al basale del peso alle settimane 24, 48 e 80
Lasso di tempo: Basale e settimane 24, 48 e 80
Basale e settimane 24, 48 e 80
Numero di partecipanti con variazione della stadiazione di Tanner dal basale alla settimana 80
Lasso di tempo: Basale e settimana 80

La crescita puberale e la maturità sessuale sono state valutate separatamente per maschi e femmine utilizzando i 5 stadi di Tanner dove lo stadio 1 = prepuberale e lo stadio 5 = maturo.

Viene riportato il numero di partecipanti con qualsiasi cambiamento nella fase di Tanner rispetto al basale.
Basale e settimana 80

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

9 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la fine dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione (o altro nuovo uso) hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il il prodotto e/o l'indicazione cessa e i dati non saranno presentati alle autorità regolatorie. Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni e, se non approvate, possono essere ulteriormente arbitrate da un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili al link sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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