Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność ewolokumabu (AMG 145) u dzieci z wrodzonym podwyższonym cholesterolem lipoprotein o małej gęstości (hipercholesterolemia rodzinna) (HAUSER-OLE)

10 maja 2024 zaktualizowane przez: Amgen

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ewolokumabu w zmniejszaniu stężenia LDL-C jako dodatku do diety i terapii hipolipemizującej u dzieci i młodzieży w wieku od 10 do 17 lat z heterozygotami Rodzinna hipercholesterolemia (HeFH) lub homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH)

Głównym celem tego badania jest opisanie bezpieczeństwa i tolerancji 80-tygodniowego podskórnego (SC) ewolokumabu dodanego do standardowej opieki u dzieci w wieku od 10 do 17 lat z rodzinną hipercholesterolemią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

163

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Afryka Południowa, 7505
        • Research Site
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
      • Feldkirch, Austria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Research Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazylia, 71625-175
        • Research Site
      • Svitavy, Czechy, 568 25
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191025
        • Research Site
      • Athens, Grecja, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Hiszpania, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Hiszpania, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Hiszpania, 27003
        • Research Site
      • Amsterdam, Holandia, 1066 EC
        • Research Site
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Research Site
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Kolumbia, 81004
        • Research Site
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malezja, 16150
        • Research Site
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norwegia, 0586
        • Research Site
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Research Site
      • Guimaraes, Portugalia, 4835-044
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Research Site
      • Geneva 14, Szwajcaria, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Szwajcaria, 4153
        • Research Site
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Research Site
      • Budapest, Węgry, 1094
        • Research Site
      • Palermo, Włochy, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Włochy, 56124
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00161
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
      • Torino, Włochy, 10126
        • Research Site
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Heterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HeFH):

-Ukończono badanie 20120123 (NCT02392559) w trakcie stosowania przydzielonego produktu badanego i nie wystąpiło u niego poważne zdarzenie niepożądane związane z leczeniem

Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH):

  • Mężczyzna lub kobieta, wiek ≥ 10 do ≤ 17 lat w momencie rejestracji
  • Rozpoznanie HoFH
  • Na diecie niskotłuszczowej i otrzymującym podstawowe leczenie hipolipemizujące
  • Leczenie hipolipemizujące bez zmian przez ≥ 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym LDL-C; fibraty muszą być stabilne przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Stężenie LDL-C na czczo w badaniu przesiewowym ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Trójglicerydy na czczo ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/l)

Kryteria wyłączenia:

-Obecnie otrzymujący leczenie za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku lub mniej niż 30 dni od zakończenia leczenia za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku; z wyjątkiem badania 20120123

HoFH:

  • Umiarkowana do ciężkiej dysfunkcja nerek
  • Czynna choroba wątroby lub dysfunkcja wątroby,
  • Kinaza kreatynowa > 3 razy górna granica normy (GGN) podczas badań przesiewowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ewolokumab
Uczestnicy otrzymują 420 mg ewolokumabu podawanego we wstrzyknięciu podskórnym co 4 tygodnie (QM) przez okres do 80 tygodni.
Podawany we wstrzyknięciu podskórnym
Inne nazwy:
  • AMG 145
  • Repatha®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki ewolokumabu w tym badaniu do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub do daty zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej; do 80 tygodni.

Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, niekoniecznie mające związek przyczynowy z badanym lekiem.

Poważne zdarzenie niepożądane to zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów:

  • fatalny;
  • zagrażający życiu;
  • wymagana hospitalizacja pacjenta w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji;
  • spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność;
  • wrodzona anomalia/wada wrodzona;
  • inne poważne zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia.

AE zostały ocenione pod względem ciężkości przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 4.0 opracowanej przez National Cancer Institute (NCI):

stopień 1: łagodny; bezobjawowe lub łagodne objawy; stopień 2: umiarkowany; wskazana minimalna, miejscowa lub nieinwazyjna interwencja; Stopień 3: Ciężkie lub istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażające bezpośrednio życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; Stopień 4: Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja; Stopień 5: Śmierć związana z AE.

Od pierwszej dawki ewolokumabu w tym badaniu do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub do daty zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej; do 80 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80. stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
Dla uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego 20120123.
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80. stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana od punktu początkowego do 80. tygodnia u pacjentów bez HDL-C u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
Dla uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego 20120123.
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 80. tygodnia u pacjentów bez HDL-C u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 80. w apolipoproteinie B u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80 w apolipoproteinie B u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana stosunku cholesterolu całkowitego do HDL-C od wartości wyjściowej do 80. tygodnia u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana stosunku cholesterolu całkowitego do HDL-C od wartości początkowej do tygodnia 80. u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana stosunku apolipoproteiny B do apolipoproteiny A1 od punktu początkowego do tygodnia 80. u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Procentowa zmiana stosunku apolipoproteiny B do apolipoproteiny A1 od wartości początkowej do tygodnia 80. u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana LDL-C od wartości początkowej do 80. tygodnia u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
Dla uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego 20120123.
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana od punktu początkowego do 80. tygodnia w LDL-C u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana poziomu estradiolu od linii podstawowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana poziomu testosteronu od linii podstawowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana poziomu hormonu folikulotropowego (FSH) od wartości początkowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana poziomu hormonu luteinizującego (LH) od wartości początkowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana poziomu hormonu adenokortykotropowego (ACTH) od wartości początkowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80 poziomu siarczanu dehydroepiandrosteronu (DHEA-S)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana poziomu kortyzolu od linii podstawowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123. W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
Punkt wyjściowy i tydzień 80
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby w 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 80
Testy czynności wątroby obejmowały poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) i bilirubiny całkowitej.
Tydzień 80
Liczba uczestników z nieprawidłowymi poziomami kinazy kreatynowej (CK) w 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 80
Liczba uczestników z poziomem kinazy kreatynowej przekraczającym 5-krotnie górną granicę normy (GGN) i 10-krotnie przekraczającym GGN, zmierzoną przez laboratorium centralne.
Tydzień 80
Zmiana grubości błony środkowej tętnicy szyjnej od punktu początkowego do 80. tygodnia (cIMT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80

Grubość błony wewnętrznej i środkowej tętnicy szyjnej mierzy grubość błony wewnętrznej i środkowej, dwóch wewnętrznych warstw tętnicy szyjnej, i służy do określenia stopnia nagromadzenia blaszek miażdżycowych w ścianach tętnic (miażdżyca tętnic) dostarczających krew do głowy.

CIMT mierzono za pomocą ultrasonografii i analizowano w głównym laboratorium. W tej analizie uśredniono największe wartości zmierzone w lewej tętnicy szyjnej wspólnej (LCCA) i prawej tętnicy szyjnej wspólnej (RCCA).

Punkt wyjściowy i tydzień 80
Zmiana wzrostu w stosunku do linii podstawowej w 24, 48 i 80 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 24, 48 i 80
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
Liczba uczestników ze zmianą stopnia zaawansowania Tannera od punktu początkowego do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80

Okres dojrzewania płciowego i dojrzałość płciową oceniano osobno dla mężczyzn i kobiet, stosując 5 etapów Tannera, gdzie etap 1 = przed okresem dojrzewania, a etap 5 = dojrzałość.

Podawana jest liczba uczestników z jakąkolwiek zmianą w skali Tannera w porównaniu z wartością wyjściową.

Punkt wyjściowy i tydzień 80

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych

Ramy czasowe udostępniania IPD

Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie (lub inne nowe zastosowanie) uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie, albo 2) rozwój kliniczny dla produkt i/lub wskazanie zostanie wycofane, a dane nie zostaną przekazane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do przesłania prośby o udostępnienie danych dla tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu. Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych, a jeśli nie zostaną zatwierdzone, mogą zostać poddane dalszemu arbitrażowi przez niezależny zespół ds. oceny ds. udostępniania danych. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy. Więcej szczegółów dostępnych jest pod linkiem poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ewolokumab

Subskrybuj