- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02624869
Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność ewolokumabu (AMG 145) u dzieci z wrodzonym podwyższonym cholesterolem lipoprotein o małej gęstości (hipercholesterolemia rodzinna) (HAUSER-OLE)
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ewolokumabu w zmniejszaniu stężenia LDL-C jako dodatku do diety i terapii hipolipemizującej u dzieci i młodzieży w wieku od 10 do 17 lat z heterozygotami Rodzinna hipercholesterolemia (HeFH) lub homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Research Site
-
-
Western Cape
-
Parow, Western Cape, Afryka Południowa, 7505
- Research Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Research Site
-
-
-
-
-
Feldkirch, Austria, 6800
- Research Site
-
Salzburg, Austria, 5020
- Research Site
-
Wien, Austria, 1090
- Research Site
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Research Site
-
La Louvière, Belgia, 7100
- Research Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Research Site
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 04040-000
- Research Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430-270
- Research Site
-
-
Distrito Federal
-
Brasília, Distrito Federal, Brazylia, 71625-175
- Research Site
-
-
-
-
-
Svitavy, Czechy, 568 25
- Research Site
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191025
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 17674
- Research Site
-
Thessaloniki, Grecja, 54642
- Research Site
-
-
-
-
Andalucía
-
Cordoba, Andalucía, Hiszpania, 14004
- Research Site
-
-
Galicia
-
A Coruña, Galicia, Hiszpania, 15001
- Research Site
-
Lugo, Galicia, Hiszpania, 27003
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1066 EC
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06500
- Research Site
-
Izmir, Indyk, 35100
- Research Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Research Site
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
- Research Site
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Research Site
-
-
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 080020
- Research Site
-
-
Santander
-
Bucaramanga, Santander, Kolumbia, 81004
- Research Site
-
-
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Malezja, 16150
- Research Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 5021
- Research Site
-
Oslo, Norwegia, 0586
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Research Site
-
-
-
-
-
Guimaraes, Portugalia, 4835-044
- Research Site
-
-
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Research Site
-
-
-
-
-
Geneva 14, Szwajcaria, 1211
- Research Site
-
Reinach, Szwajcaria, 4153
- Research Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Słowenia, 1000
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1094
- Research Site
-
-
-
-
-
Palermo, Włochy, 90127
- Research Site
-
Pisa, Włochy, 56124
- Research Site
-
Roma, Włochy, 00161
- Research Site
-
Roma, Włochy, 00165
- Research Site
-
Torino, Włochy, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Heterozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HeFH):
-Ukończono badanie 20120123 (NCT02392559) w trakcie stosowania przydzielonego produktu badanego i nie wystąpiło u niego poważne zdarzenie niepożądane związane z leczeniem
Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia (HoFH):
- Mężczyzna lub kobieta, wiek ≥ 10 do ≤ 17 lat w momencie rejestracji
- Rozpoznanie HoFH
- Na diecie niskotłuszczowej i otrzymującym podstawowe leczenie hipolipemizujące
- Leczenie hipolipemizujące bez zmian przez ≥ 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym LDL-C; fibraty muszą być stabilne przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Stężenie LDL-C na czczo w badaniu przesiewowym ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
- Trójglicerydy na czczo ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/l)
Kryteria wyłączenia:
-Obecnie otrzymujący leczenie za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku lub mniej niż 30 dni od zakończenia leczenia za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku; z wyjątkiem badania 20120123
HoFH:
- Umiarkowana do ciężkiej dysfunkcja nerek
- Czynna choroba wątroby lub dysfunkcja wątroby,
- Kinaza kreatynowa > 3 razy górna granica normy (GGN) podczas badań przesiewowych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ewolokumab
Uczestnicy otrzymują 420 mg ewolokumabu podawanego we wstrzyknięciu podskórnym co 4 tygodnie (QM) przez okres do 80 tygodni.
|
Podawany we wstrzyknięciu podskórnym
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki ewolokumabu w tym badaniu do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub do daty zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej; do 80 tygodni.
|
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, niekoniecznie mające związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane to zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów:
AE zostały ocenione pod względem ciężkości przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 4.0 opracowanej przez National Cancer Institute (NCI): stopień 1: łagodny; bezobjawowe lub łagodne objawy; stopień 2: umiarkowany; wskazana minimalna, miejscowa lub nieinwazyjna interwencja; Stopień 3: Ciężkie lub istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażające bezpośrednio życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; Stopień 4: Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja; Stopień 5: Śmierć związana z AE. |
Od pierwszej dawki ewolokumabu w tym badaniu do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub do daty zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej; do 80 tygodni.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80. stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
Dla uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego 20120123.
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80. stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana od punktu początkowego do 80. tygodnia u pacjentów bez HDL-C u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
Dla uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego 20120123.
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 80. tygodnia u pacjentów bez HDL-C u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 80. w apolipoproteinie B u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80 w apolipoproteinie B u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana stosunku cholesterolu całkowitego do HDL-C od wartości wyjściowej do 80. tygodnia u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana stosunku cholesterolu całkowitego do HDL-C od wartości początkowej do tygodnia 80. u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana stosunku apolipoproteiny B do apolipoproteiny A1 od punktu początkowego do tygodnia 80. u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Procentowa zmiana stosunku apolipoproteiny B do apolipoproteiny A1 od wartości początkowej do tygodnia 80. u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana LDL-C od wartości początkowej do 80. tygodnia u uczestników HeFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
Dla uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego 20120123.
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana od punktu początkowego do 80. tygodnia w LDL-C u uczestników HoFH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana poziomu estradiolu od linii podstawowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana poziomu testosteronu od linii podstawowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana poziomu hormonu folikulotropowego (FSH) od wartości początkowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana poziomu hormonu luteinizującego (LH) od wartości początkowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana poziomu hormonu adenokortykotropowego (ACTH) od wartości początkowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 80 poziomu siarczanu dehydroepiandrosteronu (DHEA-S)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana poziomu kortyzolu od linii podstawowej do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
W przypadku uczestników HeFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w badaniu macierzystym 20120123.
W przypadku uczestników HoFH wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową w tym badaniu (20120124).
|
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby w 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 80
|
Testy czynności wątroby obejmowały poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) i bilirubiny całkowitej.
|
Tydzień 80
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowymi poziomami kinazy kreatynowej (CK) w 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 80
|
Liczba uczestników z poziomem kinazy kreatynowej przekraczającym 5-krotnie górną granicę normy (GGN) i 10-krotnie przekraczającym GGN, zmierzoną przez laboratorium centralne.
|
Tydzień 80
|
|
Zmiana grubości błony środkowej tętnicy szyjnej od punktu początkowego do 80. tygodnia (cIMT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
Grubość błony wewnętrznej i środkowej tętnicy szyjnej mierzy grubość błony wewnętrznej i środkowej, dwóch wewnętrznych warstw tętnicy szyjnej, i służy do określenia stopnia nagromadzenia blaszek miażdżycowych w ścianach tętnic (miażdżyca tętnic) dostarczających krew do głowy. CIMT mierzono za pomocą ultrasonografii i analizowano w głównym laboratorium. W tej analizie uśredniono największe wartości zmierzone w lewej tętnicy szyjnej wspólnej (LCCA) i prawej tętnicy szyjnej wspólnej (RCCA). |
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
|
Zmiana wzrostu w stosunku do linii podstawowej w 24, 48 i 80 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
|
Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
|
|
|
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 24, 48 i 80
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
|
Linia bazowa i tygodnie 24, 48 i 80
|
|
|
Liczba uczestników ze zmianą stopnia zaawansowania Tannera od punktu początkowego do tygodnia 80
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
Okres dojrzewania płciowego i dojrzałość płciową oceniano osobno dla mężczyzn i kobiet, stosując 5 etapów Tannera, gdzie etap 1 = przed okresem dojrzewania, a etap 5 = dojrzałość. Podawana jest liczba uczestników z jakąkolwiek zmianą w skali Tannera w porównaniu z wartością wyjściową. |
Punkt wyjściowy i tydzień 80
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: MD, Amgen
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Raal FJ, Hegele RA, Ruzza A, Lopez JAG, Bhatia AK, Wu J, Wang H, Gaudet D, Wiegman A, Wang J, Santos RD. Evolocumab Treatment in Pediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Pooled Data From Three Open-Label Studies. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2024 May;44(5):1156-1164. doi: 10.1161/ATVBAHA.123.320268. Epub 2024 Mar 28.
- Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, Stefanutti C, Mach F, Descamps OS, Bergeron J, Wang B, Bartuli A, Buonuomo PS, Greber-Platzer S, Luirink I, Bhatia AK, Raal FJ, Kastelein JJP, Wiegman A, Gaudet D. Paediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia treated with evolocumab for 80 weeks (HAUSER-OLE): a single-arm, multicentre, open-label extension of HAUSER-RCT. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct;10(10):732-740. doi: 10.1016/S2213-8587(22)00221-2. Epub 2022 Sep 5.
- Santos RD, Ruzza A, Wang B, Maruff P, Schembri A, Bhatia AK, Mach F, Bergeron J, Gaudet I, St Pierre J, Kastelein JJP, Hovingh GK, Wiegman A, Gaudet D, Raal FJ. Evolocumab in paediatric heterozygous familial hypercholesterolaemia: cognitive function during 80 weeks of open-label extension treatment. Eur J Prev Cardiol. 2024 Feb 15;31(3):302-310. doi: 10.1093/eurjpc/zwad332.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Hiperlipidemie
- Dyslipidemie
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Hiperlipoproteinemie
- Hipercholesterolemia
- Hiperlipoproteinemia typu II
- Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Antymetabolity
- Inhibitory proteazy
- Środki antycholesteremiczne
- Środki hipolipidemiczne
- Środki regulujące lipidy
- Inhibitory proteinazy serynowej
- Inhibitory PCSK9
- Ewolokumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20120124
- 2015-002276-25 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ewolokumab
-
AmgenRekrutacyjnyFarmakokinetyka | Zdrowi uczestnicyStany Zjednoczone
-
AmgenJeszcze nie rekrutacja
-
CHU de Quebec-Universite LavalCanadian Institutes of Health Research (CIHR); BiovaloremAktywny, nie rekrutującyRak trzustki | Rak z przerzutami | Gruczolakorak przewodowy trzustki | Rak trzustkiKanada
-
General Hospital of Shenyang Military RegionRekrutacyjnyOstre zapalenie trzustki wywołane hipertriglicerydemiąChiny