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Seguridad, tolerabilidad y eficacia de evolocumab (AMG 145) en niños con colesterol de lipoproteínas de baja densidad elevado hereditario (hipercolesterolemia familiar) (HAUSER-OLE)

15 de febrero de 2024 actualizado por: Amgen

Estudio abierto, multicéntrico, de un solo brazo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de evolocumab para la reducción de LDL-C, como complemento de la dieta y la terapia hipolipemiante, en sujetos pediátricos de 10 a 17 años de edad con heterocigosis Hipercolesterolemia Familiar (HeFH) o Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HoFH)

El objetivo principal de este estudio es describir la seguridad y tolerabilidad de 80 semanas de evolocumab subcutáneo (SC) cuando se agrega al tratamiento estándar en niños de 10 a 17 años con hipercolesterolemia familiar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

163

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
  • Austria
      • Feldkirch, Austria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Research Site
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasil, 71625-175
        • Research Site
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Research Site
      • La Louvière, Bélgica, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Research Site
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Research Site
  • Chequia
      • Svitavy, Chequia, 568 25
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia, 81004
        • Research Site
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1000
        • Research Site
  • España
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, España, 14004
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, España, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, España, 27003
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Research Site
  • Federación Rusa
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 191025
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Research Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1094
        • Research Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Malasia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malasia, 16150
        • Research Site
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Noruega, 0586
        • Research Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Pavo, 35100
        • Research Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1066 EC
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Research Site
  • Sudáfrica
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Sudáfrica, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sudáfrica, 7505
        • Research Site
  • Suiza
      • Geneva 14, Suiza, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Suiza, 4153
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH):

-Estudio completo 20120123 (NCT02392559) mientras aún estaba en el producto de investigación asignado y no experimentó un evento adverso grave relacionado con el tratamiento

Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HoFH):

  • Hombre o mujer, ≥ 10 a ≤ 17 años de edad al momento de la inscripción
  • Diagnóstico de HFHo
  • Con una dieta baja en grasas y recibiendo tratamiento hipolipemiante de fondo
  • Terapia de reducción de lípidos sin cambios durante ≥ 4 semanas antes de la detección de LDL-C; Los fibratos deben ser estables durante al menos 6 semanas antes de la selección.
  • C-LDL en ayunas en la selección ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Triglicéridos en ayunas ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Criterio de exclusión:

-Actualmente recibiendo tratamiento en otro dispositivo de investigación o estudio de drogas, o menos de 30 días desde que finalizó el tratamiento en otro dispositivo de investigación o estudio(s) de drogas; excepto Estudio 20120123

HoFH:

  • Disfunción renal moderada a grave
  • Enfermedad hepática activa o disfunción hepática,
  • Creatina cinasa > 3 veces el límite superior de lo normal (LSN) en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Evolocumab
Los participantes reciben 420 mg de evolocumab administrados por inyección subcutánea cada 4 semanas (QM) hasta por 80 semanas.
Biológico: Evolocumab
Administrado por inyección subcutánea
Otros nombres:
  • AMG 145
  • Repatha®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de evolocumab en este estudio hasta 30 días después de la última dosis o hasta la fecha de finalización del estudio, lo que ocurra primero; hasta 80 semanas.

Un evento adverso se define como cualquier evento médico adverso en un participante de un ensayo clínico, que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento del estudio.

Un EA grave es un EA que cumplió al menos 1 de los siguientes criterios:

  • fatal;
  • en peligro la vida;
  • hospitalización requerida como paciente hospitalizado o prolongación de la hospitalización existente;
  • resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa;
  • anomalía congénita/defecto de nacimiento;
  • otro evento serio médicamente importante.

Los AA se calificaron según la gravedad utilizando los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) versión 4.0:

Grado 1: leve; síntomas asintomáticos o leves; Grado 2: Moderado; intervención mínima, local o no invasiva indicada; Grado 3: grave o médicamente significativo, pero que no ponga en peligro la vida inmediatamente; hospitalización o prolongación de hospitalización indicada; Grado 4: Consecuencias que amenazan la vida; intervención urgente indicada; Grado 5: Muerte relacionada con EA.
Desde la primera dosis de evolocumab en este estudio hasta 30 días después de la última dosis o hasta la fecha de finalización del estudio, lo que ocurra primero; hasta 80 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en participantes de HeFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal 20120123.
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en participantes con HoFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en no-HDL-C en participantes de HeFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal 20120123.
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en no-HDL-C en participantes con HFHo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en la apolipoproteína B en participantes de HeFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123.
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en la apolipoproteína B en participantes con HFHo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en la relación colesterol total/HDL-C en participantes de HeFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123.
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en la relación colesterol total/HDL-C en participantes con HFHo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en la proporción de apolipoproteína B/apolipoproteína A1 en participantes de HeFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123.
Línea de base y semana 80
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 80 en la proporción de apolipoproteína B/apolipoproteína A1 en participantes con HFHo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en LDL-C en participantes de HeFH
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal 20120123.
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en LDL-C en participantes con HFHo
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de estradiol
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de testosterona
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de hormona estimulante del folículo (FSH)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de hormona luteinizante (LH)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de hormona adenocorticotrópica (ACTH)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de sulfato de dehidroepiandrosterona (DHEA-S)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en los niveles de cortisol
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80
Para los participantes de HeFH, el valor inicial se definió como el valor inicial en el estudio principal 20120123. Para los participantes de HFHo, el valor inicial se definió como el valor inicial en este estudio (20120124).
Línea de base y semana 80
Número de participantes con anomalías en las pruebas de función hepática en la semana 80
Periodo de tiempo: Semana 80
Las pruebas de función hepática incluyeron niveles de alanina aminotransferasa (ALT), niveles de aspartato aminotransferasa (AST) y niveles de bilirrubina total.
Semana 80
Número de participantes con anomalías en los niveles de creatina quinasa (CK) en la semana 80
Periodo de tiempo: Semana 80
El número de participantes con niveles de creatina cinasa superiores a 5 veces el límite superior normal (LSN) y superiores a 10 veces el LSN, medidos por el laboratorio central.
Semana 80
Cambio desde el inicio hasta la semana 80 en el grosor íntima-media de la carótida (cIMT)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80

El grosor de la íntima-media carotídea mide el grosor de la íntima y la media, las dos capas internas de la arteria carótida, y se utiliza para determinar el grado de acumulación de placa en las paredes de las arterias (aterosclerosis) que suministran sangre a la cabeza.

CIMT se midió por ultrasonografía y se analizó en un laboratorio central. Los valores más grandes medidos en la arteria carótida común izquierda (LCCA) y la arteria carótida común derecha (RCCA) se promedian en este análisis.
Línea de base y semana 80
Cambio desde el inicio en la altura en las semanas 24, 48 y 80
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24, 48 y 80
Línea de base y semanas 24, 48 y 80
Cambio desde el inicio en el peso en las semanas 24, 48 y 80
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24, 48 y 80
Línea de base y semanas 24, 48 y 80
Número de participantes con cambios en la estadificación de Tanner desde el inicio hasta la semana 80
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 80

El crecimiento puberal y la madurez sexual se evaluaron por separado para machos y hembras utilizando las 5 etapas de Tanner, donde la etapa 1 = prepuberal y la etapa 5 = madura.

Se informa el número de participantes con cualquier cambio en la etapa de Tanner desde el inicio.
Línea de base y semana 80

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

9 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20120124
  • 2015-002276-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación (u otro nuevo uso) han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico para el el producto y/o indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, criterios de valoración/resultados de interés, plan de análisis estadístico, requisitos de datos, plan de publicación y calificaciones de los investigadores. En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto. Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos y, si no se aprueban, pueden ser arbitradas por un Panel de revisión independiente de intercambio de datos. Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos. Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis. Más detalles están disponibles en el siguiente enlace.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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